事件：11月21日，AlnylamPharmaceuticals公司宣布，其針對(duì)轉(zhuǎn)運(yùn)甲狀腺素蛋白(TTR)的RNAi療法（小核酸藥物）Patisiran獲得了FDA的突破性療法認(rèn)定。

　　Patisiran臨床表現(xiàn)優(yōu)異，“突破性療法認(rèn)定”將助力上市：Patisiran是一類小核酸藥物，以轉(zhuǎn)運(yùn)甲狀腺素蛋白對(duì)應(yīng)的mRNA為靶點(diǎn)，通過(guò)沉默該RNA的表達(dá)來(lái)治療成人遺傳性轉(zhuǎn)運(yùn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣病變。Patisiran的…期臨床試驗(yàn)在全球19個(gè)國(guó)家的44個(gè)地區(qū)共同開展，共有225名患者入組，覆蓋了39個(gè)基因型。…期臨床試驗(yàn)的結(jié)果顯示，Patisiran達(dá)到了試驗(yàn)的主要終點(diǎn)和所有次要終點(diǎn)，取得了優(yōu)異的臨床表現(xiàn)。Patisiran此次取得"突破性療法認(rèn)定"資格，意味著Patisiran的臨床效果獲得了FDA的認(rèn)可，有望近期加速審批上市，是醫(yī)藥領(lǐng)域又一項(xiàng)重大突破。

　　小核酸藥物具多重優(yōu)勢(shì)，定點(diǎn)遞送難度大：由于小核酸藥物以RNA為靶點(diǎn)，與以蛋白質(zhì)為靶點(diǎn)的傳統(tǒng)藥物相比，具有多重技術(shù)優(yōu)勢(shì)：(1)基因靶向特異性強(qiáng)(2)設(shè)計(jì)簡(jiǎn)便、研發(fā)周期短(3)候選靶點(diǎn)豐富(4)轉(zhuǎn)化基礎(chǔ)深厚。小核酸藥物的設(shè)計(jì)與合成目前國(guó)內(nèi)外均有相當(dāng)成熟的手段，難度手不大；最關(guān)鍵的技術(shù)難點(diǎn)是向病人注射小核酸藥物后，藥物如何在體內(nèi)存留足夠長(zhǎng)的時(shí)司、靶向到病變細(xì)胞以及最終發(fā)揮功能，在達(dá)到治療效果的同日監(jiān)免誤傷E常細(xì)胞，這幾個(gè)難點(diǎn)的攻克都有賴于小核酸藥物遞送技術(shù)的發(fā)展。Alnylam利用GaINAc技術(shù)巧妙地實(shí)現(xiàn)了Patisiran的肝細(xì)胞靶向性，從而在臨床試驗(yàn)中取得了較佳的治療效果。

　　行業(yè)剛剛起色，遺傳病和病毒感染性疾病有望率先突破：小核酸藥物綜合了基因修飾和傳統(tǒng)藥物的特點(diǎn)，我們認(rèn)為該類藥物未來(lái)將在多個(gè)領(lǐng)域大有作為，其中最先突破的很可能是遺傳性疾病和病毒感染性疾病兩大領(lǐng)域。(1)對(duì)于大多數(shù)遺傳病特別是罕見(jiàn)遺傳病，目前臨床上仍缺乏有效的治療藥物。小核酸藥物通過(guò)對(duì)異?；虻某聊?xì)調(diào)控疾病的發(fā)生發(fā)展，從而實(shí)現(xiàn)疾病的治療。(2)對(duì)于病毒感染性疾病（如乙肝、艾滋病），臨床上目前主要是利用干擾素和抗病毒藥物進(jìn)行治療，副作用大且容易產(chǎn)生耐藥性，小核酸藥物能較好地解決這兩方面的問(wèn)題。從全球來(lái)看，小核酸藥物剛剛起色，國(guó)內(nèi)尚處于初始階段。目前國(guó)內(nèi)參與小核酸藥物研發(fā)的公司還刁多，主要是瑞博生物、圣諾生物／香雪制藥、舒泰神等。

　　維持“同步大市”評(píng)級(jí)：綜合行業(yè)發(fā)展的情況，我們建議積極關(guān)注小核酸藥物行業(yè)，維持醫(yī)藥行業(yè)“同步大市-B”評(píng)級(jí)。

　　風(fēng)險(xiǎn)提示：研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，政策風(fēng)險(xiǎn)。