(原標題:The First American CRISPR Trial in Humans Will Target Cancer) 在2016年6月,美國國家衛(wèi)生研究所(NIH)的咨詢委員會授予賓夕法尼亞大學佩恩醫(yī)學院的醫(yī)生們許可,來進行人類CRISPR實驗。根據(jù)研究團隊在一篇帖子中列出的臨床試驗準備清單,他們現(xiàn)在幾乎要準備開始進行人類實驗。 對于美國歷史上首次進行的人類CRISPR醫(yī)學測試,團隊負責人Edward Stadtmauer和他的同事們計劃借助CRISPR技術(shù)來編輯人類的T細胞,這種細胞在人類的免疫系統(tǒng)中扮演著重要的角色。參與臨床試驗的18位病人患有三種不同類型的癌癥,其中包括多發(fā)性骨髓瘤、肉瘤和黑素瘤。 醫(yī)生們計劃在試驗中從患者身上提取血細胞,然后在體外對細胞進行編輯,他們使用的方法被稱為體外基因療法。這樣做的目的是為了把T細胞轉(zhuǎn)變成更好的抗癌細胞,然后再把它們注入到患者的血液中。 借助CRISPR技術(shù),醫(yī)生們將從T細胞中刪除兩種特定的基因。其中一種被稱為關(guān)卡分子(PD-1)),癌細胞借其停止免疫系統(tǒng)的活動。另外一種是T細胞用于探測細菌或者病變組織的受體基因。醫(yī)生們將使用一種編輯后的受體基因?qū)⑵淙〈?,引導T細胞追蹤癌細胞。 納普斯特公司的創(chuàng)始人Sean Parker創(chuàng)建了一家慈善組織——帕克癌癥免疫療法研究所,該研究所將為這項臨床試驗提供資金。據(jù)研究團隊在帖子中公布的清單,這項實驗將在2018年1月開始,在2033年1月結(jié)束。 然而佩恩醫(yī)學院的一位發(fā)言人聲稱:“臨床試驗的開始日期尚未確定,我們正在進行著實驗的最后準備工作,但是無法提供特定的開始日期?!苯?jīng)過長達2年的計劃之后,美國首次人類CRISPR實驗似乎已經(jīng)準備要開始。一旦臨床試驗開始,美國將與中國一樣成為進行人類CRISPR測試的國家之一。 歐洲預(yù)計也將很快進行試驗,歐洲生物科技公司CRISPR Therapeutics預(yù)計將在2018年年底借助體外基因療法進行人類臨床試驗。這些試驗的結(jié)果很可能對于未來的基因編輯研究產(chǎn)生巨大的影響。CRISPR技術(shù)在農(nóng)業(yè)和其它領(lǐng)域確實創(chuàng)造了奇跡,這就證明了它具備治療人類疾病的能力,而且有可能給醫(yī)療保健帶來永久性的變化。(過客) |
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