我叫格列衛(wèi)，因?yàn)橐徊俊段也皇撬幧瘛返碾娪盁岵?，我和我“父親”被推上風(fēng)口浪尖。各種質(zhì)疑、詆毀、甚至謾罵，夾雜著鮮有的贊譽(yù)撲面而來(lái)。

可以說(shuō)從這電影上映的十來(lái)天，我似乎經(jīng)歷了一個(gè)漫長(zhǎng)的世紀(jì)。然而，行不更名坐不改姓，我還是很自豪地告訴大家，我叫格列衛(wèi)，我真是一種神藥。

下面，我從三個(gè)簡(jiǎn)單的哲學(xué)問(wèn)題開(kāi)始介紹自己：我是誰(shuí)？我從哪里來(lái)？我要去哪里？

“我是誰(shuí)” ——人類第一個(gè)分子靶向抗癌藥物

大家都知道治療腫瘤的經(jīng)典三板斧：手術(shù)、化療和放療。隨著科學(xué)不斷研究，靶向治療和免疫治療逐漸在腫瘤治療中展露頭角。我正是一種新型的腫瘤治療方法——腫瘤靶向藥物。

腫瘤分子靶向治療，是在腫瘤分子細(xì)胞生物學(xué)的基礎(chǔ)上，利用腫瘤組織或細(xì)胞所具有的特異性（或相對(duì)特異性）結(jié)構(gòu)分子作為靶點(diǎn)，使用某些能與這些分子特異性結(jié)合的抗體配體等達(dá)到直接治療或?qū)蛑委熌康牡囊活惎煼ā?/span>

聽(tīng)著似乎有點(diǎn)暈乎，打個(gè)簡(jiǎn)單的比方：腫瘤細(xì)胞上的特異性結(jié)構(gòu)好比鑰匙孔，我好比一對(duì)一匹配的鑰匙，兩者一旦配對(duì)成功，即開(kāi)啟腫瘤凋亡之旅。

分子靶向藥物與傳統(tǒng)化療藥物相比，前者作用于特定的蛋白分子、核苷酸片段，選擇特異性強(qiáng)，治療效果明顯，不良反應(yīng)相對(duì)較少。

后者作用于DNA、RNA或蛋白，選擇特異性差，治療效果差別較大，常常出現(xiàn)消化道和血液系統(tǒng)副反應(yīng)。

我們靶向藥物主要分為幾個(gè)大家族，有以下幾種：

1、抗EGFR單克隆抗體：比如大家熟知的治療淋巴瘤的美羅華、治療乳腺癌的赫賽?。?/span>

2、EGFR-TK酶抑制劑：一種信號(hào)傳導(dǎo)抑制劑，我屬于這一檔，我的作用后面會(huì)詳細(xì)介紹。我其實(shí)還有很多“替尼”類的家族兄弟，有名的是吉非替尼治療非小細(xì)胞肺癌，索拉菲尼治療腎癌和肝癌等等；

3、抗腫瘤新生血管制劑：比如血管內(nèi)皮抑素，治療非小細(xì)胞肺癌的恩度；

4、促分化和凋亡誘導(dǎo)劑。

介紹完大家族，我重點(diǎn)說(shuō)說(shuō)我自己。其實(shí)“格列衛(wèi)”只是我的藝名，也有人叫我格里維克，我的國(guó)際通用名是甲磺酸伊馬替尼。

我是一種合成的苯酐嘧啶衍生物，可以選擇的抑制酪氨酸激酶及Bcr-Abl 異常融合蛋白表達(dá)、并抑制有Bcr-Abl 表達(dá)的白血病細(xì)胞的增值，主要用于治療慢性粒細(xì)胞白血病和胃腸基質(zhì)細(xì)胞瘤。

“我從哪里來(lái)”——我是含著金鑰匙出生的

你們看到了我的價(jià)格昂貴，看到了我的光鮮靚麗，然而，你們卻不知道我的誕生是多么的一波三折?！?/span>

故事還得從20世紀(jì)50年代說(shuō)起。當(dāng)時(shí)科學(xué)家采用先進(jìn)的秋水仙堿溶液染色體制備術(shù)，在慢性粒細(xì)胞白血病（CML）發(fā)現(xiàn)了一異常染色體，因它在費(fèi)城首次發(fā)現(xiàn)所以被命名為費(fèi)城染色體。從此，遺傳學(xué)缺陷與癌癥形成拉開(kāi)了帷幕。

期間經(jīng)過(guò)長(zhǎng)達(dá)30多年的研究和一系列科學(xué)家不斷努力，終于搞懂了CML的分子生物學(xué)機(jī)制。

簡(jiǎn)單的說(shuō)就是費(fèi)城染色體表達(dá)了一種叫做“Bcr-Abl ”的蛋白，這種蛋白是一種酪氨酸激酶的活化形式，通過(guò)不斷地發(fā)送信號(hào)，可導(dǎo)致白細(xì)胞大量增加，這正是白血病發(fā)病機(jī)制。

似乎這些與我沒(méi)有半毛錢關(guān)系？

并不是，既然這個(gè)突變蛋白通能引起細(xì)胞無(wú)限增值，意味著可以發(fā)明一個(gè)藥物來(lái)阻斷這條通路，這正是我誕生的前提。不得不說(shuō)，聰明的人類很會(huì)搞事情。

接著我正式登場(chǎng)。其實(shí)剛開(kāi)始關(guān)于“Bcr-Abl ”激酶的藥物，很多科學(xué)家和藥企并不是很感興趣。

原因很簡(jiǎn)單：CML的患者不多，即使成功研究出有效的藥物，也只能挽救不多的患者，這樣不能給公司帶來(lái)巨大利潤(rùn)，他們更熱衷研究常見(jiàn)癌癥的酪氨酸激酶抑制劑。

其中曲折、情感糾葛不再深究，但要記住把我的雛形帶到這個(gè)世上的五位科學(xué)家：邁特、萊登、德魯克、齊默曼和伊麗莎白。正是他們的不斷努力，我才得以誕生！

功夫不負(fù)有心人，經(jīng)過(guò)無(wú)數(shù)次合成、篩選、再合成、再篩選的艱難過(guò)程，終于有了一個(gè)化合物在數(shù)百個(gè)小分子物種脫穎而出，這個(gè)小分子（STI571）就是后來(lái)的我。

我完全符合科學(xué)家們的初衷，高效性、高選擇性、無(wú)明顯副作用以及口服高生物利用度。

接下來(lái)就是把我投入臨床實(shí)驗(yàn)。

I期臨床實(shí)驗(yàn)共納入31例費(fèi)城染色體陽(yáng)性的CML患者，使用我之后，所有31位患者均產(chǎn)生了完全的血液學(xué)緩解，三分之一的患者同時(shí)出現(xiàn)了完全的細(xì)胞遺傳學(xué)緩解（該死的費(fèi)城染色體也消失了）。

接著就是更多、更大的臨床研究逐漸開(kāi)展。

2001年在43屆美國(guó)血液病年會(huì)上有關(guān)我的研究論文多達(dá)110余篇，而且所有的研究結(jié)果都鼓舞人心。當(dāng)時(shí)，在藥物界，我可是紅極一時(shí)的“流量小生”。

2001年5月10日，就在諾華（我親爹）提交新藥申請(qǐng)10周年后，F(xiàn)DA以破紀(jì)錄的審批速度（審批過(guò)程不足3個(gè)月，而且僅在I 、II期實(shí)驗(yàn)的基礎(chǔ)上）批準(zhǔn)STI571用于治療費(fèi)城染色體陽(yáng)性、CML患者干擾素治療無(wú)效急性發(fā)作期、加速期、或慢性期的治療。

至此，我作為首個(gè)靶向藥物正式出道。

看上去，我的誕生十分順利？其實(shí)不然，從靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)到2001年獲批上市，我父親大人制藥企業(yè)諾華在我身上就砸了50億美元，還耗費(fèi)了許許多多科學(xué)家不辭辛苦的日夜研究。說(shuō)我含著金鑰匙出生，一點(diǎn)兒也不為過(guò)。

“我去哪里”——治療CML+胃腸間質(zhì)瘤

在文章的前面我已經(jīng)提到，我的作用主要用于治療CML和胃腸間質(zhì)瘤。

我的能力到底有多大？

就以電影中治療白血病為例，用一組實(shí)驗(yàn)來(lái)證實(shí)吧。

在6個(gè)國(guó)家27個(gè)中心聯(lián)合進(jìn)行的包括1027例患者的II期臨促實(shí)驗(yàn)中，干擾素失敗的454例慢性期的患者口服格列衛(wèi)后，獲得完全血液療效著415例（95%），獲主要細(xì)胞遺傳學(xué)療效者有248（60%）；181例加速期紅肉229例急性病變期患者，完全血液學(xué)療效分別達(dá)34%和7%，而主要細(xì)胞遺傳學(xué)療效意外地分別達(dá)34%和16%。

這一組數(shù)據(jù)似乎又有點(diǎn)眩暈，記住我在治療CML中，效果很牛就對(duì)了！

理性對(duì)待，共贏發(fā)展

在《我不是藥神》的電影當(dāng)中，涉及到的格列寧正是我。里面比我便宜將近20倍的印度仿制藥，而且號(hào)稱跟我療效一模一樣。因?yàn)槲业奶靸r(jià)緣故，反而我和研發(fā)我的企業(yè)成為了眾矢之的。

其實(shí)一個(gè)顯而易見(jiàn)的道理：沒(méi)有我，哪兒有那些仿制藥的存在？我的誕生前面已經(jīng)說(shuō)得非常詳細(xì)，付出的心血可想而知。

我于2003年在中國(guó)上市，在我之前的還有2000上市的美羅華、2001年的希羅達(dá)，以及緊跟我2005年上市的易瑞沙、2006年的愛(ài)必妥、2007年的特羅凱，后來(lái)還有各種腫瘤靶向藥物在中國(guó)面世。

價(jià)格沒(méi)有最貴，只有更貴，比如治療肺癌ALK靶點(diǎn)的克唑替尼，正版一個(gè)月就要花費(fèi)5.7萬(wàn)元。

不管哪種靶向藥物誕生，都需要巨大的人力和財(cái)力付出，我們妥妥的都出生名門望族，出生嬌貴、自帶傲嬌屬性，但癌癥治療效果也著實(shí)令人期待。

其實(shí)，國(guó)家也正在做很多努力，讓各種靶向藥物更加惠民。

新一屆政府對(duì)醫(yī)療改革尤為重視，針對(duì)醫(yī)藥流通上的問(wèn)題，推出了一系列的政策：從仿制藥一致性評(píng)價(jià)、加快新藥注冊(cè)審批流程、鼓勵(lì)新藥創(chuàng)新、兩票制、醫(yī)院零加成、進(jìn)口抗腫瘤藥物免關(guān)稅等等一系列的政策。

2017年人社部將36種談判藥品納入《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2017年版）》，其中有15個(gè)是腫瘤治療藥，包括曲妥珠單抗、利妥昔單抗、硼替佐米等療效顯著、價(jià)格昂貴的靶向藥物。

這些藥物本身大幅降價(jià)，加上醫(yī)保支付部分，患者支付部分就是降低得更加顯著。

而且，相信我們價(jià)格會(huì)越來(lái)越實(shí)惠。上個(gè)世紀(jì)40年代，感染是導(dǎo)致人類死亡的主要疾病之一，青霉素成為了非常稀缺、昂貴的藥物。

隨著人們對(duì)細(xì)菌感染認(rèn)識(shí)的不斷深入，抗生素的生產(chǎn)和研發(fā)能力都大幅提高，抗生素的價(jià)格也出現(xiàn)了明顯的下降。到了80年后的今天，抗生素已經(jīng)成為最基本的低價(jià)藥物。

相信通過(guò)各方努力，我和我眾多腫瘤靶向藥物的家族兄弟們，會(huì)成為醫(yī)生們的得力助手，惠及更多的癌癥患者。

（編輯Anne。圖片來(lái)源網(wǎng)絡(luò)，僅供參考）