《真實(shí)世界研究指南》發(fā)布會(huì)

我國(guó)擁有世界上最多的患者，臨床醫(yī)生的實(shí)踐診療經(jīng)驗(yàn)豐富。對(duì)于很多常見(jiàn)的癌癥，我國(guó)的治療水平并不遜色于其他國(guó)家，甚至在某些癌癥治療理念上我國(guó)是領(lǐng)先于國(guó)際水平的。但在國(guó)際學(xué)術(shù)舞臺(tái)上我國(guó)還尚未取得與診療技術(shù)相匹配的學(xué)術(shù)地位，因?yàn)槲覀內(nèi)狈Α缸C據(jù)」說(shuō)話。

“真實(shí)世界研究”（RWS）起源于實(shí)用性的臨床研究試驗(yàn)，早期屬于藥物流行病學(xué)范疇。1966年，“RWS”由Williamson和Barrett首次提出；1993年，Kaplan等開(kāi)展雷米普利（Ramipril)療效評(píng)價(jià)后，第一次以論文形式發(fā)表；2016年，《21世紀(jì)治愈法案》利用「真實(shí)世界證據(jù)」，進(jìn)行新適應(yīng)癥的批準(zhǔn)，滿足上市后的研究要求。

通過(guò)開(kāi)展RWS，能夠?qū)⑽覈?guó)真實(shí)世界條件下獲取到海量的醫(yī)療數(shù)據(jù)形成「真實(shí)世界證據(jù)」（RWE），而高質(zhì)量的RWE可以成為最佳臨床證據(jù)，解決我國(guó)臨床證據(jù)不足的現(xiàn)狀，提升國(guó)際學(xué)術(shù)地位，在世界舞臺(tái)上發(fā)出更多的“中國(guó)聲音”。

發(fā)布會(huì)由吳階平醫(yī)學(xué)基金會(huì)曉萌理事長(zhǎng)和吳一龍教授共同主持

近年來(lái)，國(guó)內(nèi)外對(duì)RWS的關(guān)注度日益增加。國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局（ CFDA）于2017年10月8日出臺(tái)了《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》，提到為滿足臨床急需藥品醫(yī)療器械使用需求，加快審評(píng)審批，允許可附帶條件批準(zhǔn)上市，上市后按要求開(kāi)展補(bǔ)充研究，此類補(bǔ)充研究也可部分歸屬于RWS范疇。從醫(yī)療大環(huán)境看，醫(yī)療大數(shù)據(jù)的構(gòu)建給RWS提供了前所未有的便利，各級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)、醫(yī)保部門(mén)、醫(yī)藥監(jiān)管部門(mén)積累了大量的醫(yī)療數(shù)據(jù)，各級(jí)數(shù)據(jù)庫(kù)的電子化，以及各種電子設(shè)備的普及，各級(jí)數(shù)據(jù)庫(kù)平臺(tái)的建立，極大地增加了利用高質(zhì)量數(shù)據(jù)進(jìn)行真實(shí)世界研究的可能性。

但是真實(shí)世界數(shù)據(jù)不等同于真實(shí)世界證據(jù)，雖然RWS越來(lái)越多受到各方的重視，但“數(shù)據(jù)”≠“證據(jù)”。目前我國(guó)海量的醫(yī)療數(shù)據(jù)尚存有以下問(wèn)題：

• 數(shù)據(jù)質(zhì)量：真實(shí)世界數(shù)據(jù)量大，但是證據(jù)級(jí)別不清；

• 數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)：不同醫(yī)療機(jī)構(gòu)數(shù)據(jù)形式不同，標(biāo)準(zhǔn)化程度低；

• 數(shù)據(jù)維度：數(shù)據(jù)類型多，但是記錄不系統(tǒng)不全面。

所以我們必須在數(shù)據(jù)質(zhì)量、標(biāo)準(zhǔn)、維度三方面作出努力，讓中國(guó)的醫(yī)療大數(shù)據(jù)真正從醫(yī)療真實(shí)世界的數(shù)據(jù)變成證據(jù)，只有把數(shù)據(jù)升華成證據(jù)才能成為決策的標(biāo)準(zhǔn)，才能夠引申出真實(shí)世界的規(guī)律。

因此，吳階平醫(yī)學(xué)基金會(huì)腫瘤學(xué)部秉承吳階平院士的高尚醫(yī)德和治學(xué)精神，以促進(jìn)醫(yī)藥衛(wèi)生事業(yè)的發(fā)展為己任，由主委吳一龍教授牽頭組織相關(guān)專家撰寫(xiě)了《真實(shí)世界研究指南》以幫助中國(guó)研究者更好地開(kāi)展RWS研究，提高RWS質(zhì)量。

相信通過(guò)《真實(shí)世界研究指南》的指導(dǎo)可以形成一套具體方法，告訴研究者真實(shí)世界研究所遵循的原則、工作等內(nèi)容，推動(dòng)醫(yī)療大數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化體系的建立，推動(dòng)我國(guó)醫(yī)學(xué)診療技術(shù)更快更好地發(fā)展。

中國(guó)版《真實(shí)世界研究指南》大綱

背景：包括中國(guó)目前在開(kāi)展真實(shí)世界研究方面的局限性以及我們出臺(tái)該指導(dǎo)意見(jiàn)的原因。

真實(shí)世界數(shù)據(jù)/真實(shí)世界證據(jù)的概念：包括定義、概念、分類、數(shù)據(jù)源、與對(duì)照試驗(yàn)的關(guān)系，真實(shí)世界研究的價(jià)值。

使用真實(shí)世界證據(jù)來(lái)支持臨床實(shí)踐的必要元素：

1.提出評(píng)估RWD適合用于研究的一些重要因素；

2.借鑒美國(guó)FDA RWE草案，評(píng)估數(shù)據(jù)可靠性：包含數(shù)據(jù)獲取及數(shù)據(jù)質(zhì)控；

3.常用研究方法；

4.案例分享。