2018年8月_日——江蘇恒瑞醫(yī)藥宣布：國家藥品監(jiān)督管理總局（簡稱：SDA）已正式批準(zhǔn)其自主研發(fā)的1.1類新藥，泛-ErbB受體酪氨酸激酶抑制劑吡咯替尼（商品名：艾瑞妮?）用于人表皮生長因子受體 2（HER2）陽性的晚期乳腺癌治療。

吡咯替尼是首個(gè)由中國自主研發(fā)的新一代HER2受體抑制劑，在臨床研究中表現(xiàn)出與遠(yuǎn)超其他同類產(chǎn)品的抗腫瘤效果，被批準(zhǔn)用于晚期HER2陽性乳腺癌的治療。吡咯替尼的上市，將為中國HER2陽性晚期乳腺癌患者帶來新的治療選擇，是真正屬于中國人自己的“救命藥”。

重大專項(xiàng)，優(yōu)先評(píng)審

吡咯替尼注冊申請因“具有明顯臨床價(jià)值，重大專項(xiàng)”被納入了第二十三批優(yōu)先審評(píng)品種名單。從2011年4月吡咯替尼首次申請臨床，到2017 年8 月24 日獲得國家食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）承辦進(jìn)入審批，直至正式獲批，歷時(shí)僅七年，遠(yuǎn)短于新藥研發(fā)動(dòng)輒十多年的平均水準(zhǔn)。吡咯替尼的問世創(chuàng)下諸多行業(yè)記錄，這得益于該藥物在多個(gè)臨床研究中表現(xiàn)出了遠(yuǎn)超同類產(chǎn)品的療效，因而在審批過程中得到廣泛支持，一路綠燈。比如吡咯替尼II期研究中突破性的結(jié)果和長達(dá)18.1個(gè)月的無疾病進(jìn)展生存期，申報(bào)后僅一個(gè)月便被納入優(yōu)先審評(píng)公示名單，實(shí)數(shù)行業(yè)罕見。

臨床急需，極速上市

由于吡咯替尼Ⅱ期臨床研究結(jié)果顯著優(yōu)于對照組拉帕替尼（PFS 18.1個(gè)月VS 7個(gè)月），其臨床獲益且較現(xiàn)有治療手段具有明顯優(yōu)勢，符合國家對臨床急需藥品（指對用于治療嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段的疾病的創(chuàng)新藥）有條件批準(zhǔn)上市的相關(guān)要求，原食品藥品監(jiān)督管理局同意受理恒瑞醫(yī)藥遞交的吡咯替尼有條件上市的申請，并于今天正式批準(zhǔn)上市。這也是中國實(shí)體腫瘤中第一個(gè)基于II期的臨床研究的結(jié)果批準(zhǔn)上市的抗腫瘤藥物。

中國原研，世界品質(zhì)

吡咯替尼是獲得科技部“重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)”支持，由恒瑞自主研發(fā)的1.1類新藥。2017年5月，吡咯替尼用于HER2陽性晚期乳腺癌患者的I期研究結(jié)果在全球頂級(jí)期刊《JCO》雜志（影響因子：24.008）首次全文發(fā)表，開創(chuàng)了中國自主研發(fā)抗腫瘤藥物僅僅憑借I期研究就登上全球頂級(jí)期刊的先河。同年12月，這一II期臨床研究結(jié)果在全球最大的乳腺癌會(huì)議——美國圣安東尼奧乳腺癌大會(huì)上報(bào)道，并被大會(huì)列入2017年乳腺癌全球重大事件年度回顧。

強(qiáng)效抑制，全面阻斷

吡咯替尼是新一代抗HER2治療靶向藥，其機(jī)制是泛-ErbB受體的、小分子、不可逆酪氨酸激酶抑制劑（TKI），與HER1、HER2和HER4的胞內(nèi)激酶區(qū)ATP結(jié)合位點(diǎn)共價(jià)結(jié)合，阻止HER家族同/異源二聚體形成，抑制腫瘤細(xì)胞生長，具有全面、強(qiáng)效的抗腫瘤作用。與上一代抗HER2藥物如曲妥珠單抗相比，吡咯替尼可直接作用于HER2通路的酪氨酸激酶區(qū)，全面阻斷包括曲妥珠單抗無法阻斷的HER2異源二聚體在內(nèi)的所有二聚體下游通路；與其他小分子抗HER2藥物如拉帕替尼相比，吡咯替尼靶點(diǎn)更全面，且對靶點(diǎn)造成不可逆抑制，更強(qiáng)效地抑制腫瘤生長；與另一小分子抗HER2藥物來那替尼相比，吡咯替尼生物利用度更高，因此對腫瘤細(xì)胞的抑制強(qiáng)度更高，且安全性更好。

專家寄語，展望未來

徐兵河教授：我覺得吡咯替尼的療效是非常確切的，無疾病進(jìn)展生存期（PFS）18.1個(gè)月明顯的延長，可能不是一般的藥能夠達(dá)到的，所以這個(gè)藥的確有療效。相比其他的TKI類藥物，拉帕替尼只有7個(gè)多月，國外現(xiàn)有的產(chǎn)品一般也只有6、7個(gè)月的PFS，可以說，吡咯替尼聯(lián)合卡培他濱的方案，是國內(nèi)已獲批抗HER2藥物中，注冊臨床研究所達(dá)到PFS最長的治療方案。

江澤飛教授：祝賀吡咯替尼能夠作為一個(gè)創(chuàng)新性的新藥在中國上市，應(yīng)該說它順應(yīng)了時(shí)代的發(fā)展，順應(yīng)了行業(yè)的變化，也順應(yīng)了像恒瑞這樣的民族醫(yī)藥企業(yè)從仿制走向創(chuàng)新的轉(zhuǎn)型，當(dāng)然也是中國學(xué)者臨床研究創(chuàng)新設(shè)計(jì)優(yōu)秀的成果和成就。這樣的一個(gè)消息，我相信它會(huì)給更多的患者帶來獲益的機(jī)會(huì)，同時(shí)也會(huì)改變抗Her2治療在我們國家，乃至今后在國際上的治療格局。

吡咯替尼的問世，是中國自主制藥企業(yè)研發(fā)實(shí)力的體現(xiàn)，據(jù)悉，吡咯替尼目前已在美國進(jìn)行乳腺癌的臨床研究，希望打入美國乳腺癌治療市場。這充分說明：近年來，以恒瑞醫(yī)藥為代表的優(yōu)秀中國藥企已逐步實(shí)現(xiàn)從仿制藥向創(chuàng)新藥的轉(zhuǎn)型，并走向全球市場。尤為可貴的是，創(chuàng)新藥的品質(zhì)也逐步從Me-Too（化學(xué)結(jié)構(gòu)改變小，療效類似的創(chuàng)新藥）走向Me-Better（化學(xué)結(jié)構(gòu)改變大，療效或安全性更有優(yōu)勢的創(chuàng)新藥）甚至是Me-Best（化學(xué)結(jié)構(gòu)改變大，療效或安全性顯著優(yōu)于同類產(chǎn)品的創(chuàng)新藥）。

期待未來有更多中國自主研發(fā)的高品質(zhì)原研新藥問世，中國人的病，最終還得靠中國人自己治。