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一、試驗(yàn)藥物介紹 肝豆?fàn)詈俗冃?也稱威爾遜氏病)，是由于基因ATP7B突變引起的銅代謝障礙性疾病，WTX101(四硫鉬酸二膽堿)片劑是全球首創(chuàng)的銅蛋白結(jié)合劑，具有獨(dú)特的作用機(jī)制，通過銅和白蛋白三元絡(luò)合物的形成，可以消除在肝臟和血液中多余的銅并通過膽汁排泄。 二、試驗(yàn)?zāi)康?br/>針對(duì)肝豆?fàn)詈俗冃曰颊撸u(píng)估WTX101片劑對(duì)比標(biāo)準(zhǔn)治療的安全性和有效性。 三、試驗(yàn)設(shè)計(jì) 試驗(yàn)分期： 3期 隨機(jī)化： 2:1隨機(jī) 盲法： 單盲 試驗(yàn)藥物： WTX101片劑，15mg口服1天1次，持續(xù)48周 對(duì)照藥物： 標(biāo)準(zhǔn)治療，螯合治療或鋅治療 開始時(shí)間： 2018年1月 預(yù)計(jì)結(jié)束： 2019年12月 招募人數(shù)： 102例 四、入選標(biāo)準(zhǔn) 年齡≥18歲，不限性別 確診的肝豆?fàn)詈俗冃曰颊?br/>已接受>28天的螯合治療(例如青霉胺，鹽酸曲恩汀)，鋅治療，或螯合治療聯(lián)合鋅治療；或未接受過任何治療或治療≤28天的患者 正在接受治療的患者愿意接受≥48小時(shí)的清洗期 試驗(yàn)期間愿意避免使用維生素和/或包含銅，鋅，鉬的物質(zhì) 試驗(yàn)期間愿意避免食用包含高濃度銅的食物和飲料 育齡期婦女在試驗(yàn)前14天，試驗(yàn)期間和試驗(yàn)結(jié)束后28天不能進(jìn)行性生活，或采取有效避孕手段 五、排除標(biāo)準(zhǔn) 失代償性肝硬化 MELD評(píng)分>13 Nazer評(píng)分>7 過去3個(gè)月有明顯的胃腸道出血癥狀 曾接受>28天治療的患者丙氨酸轉(zhuǎn)氨酶>2倍正常值上限 曾接受≤28天治療的患者丙氨酸轉(zhuǎn)氨酶>5倍正常值上限 血紅蛋白<9g/dL的嚴(yán)重貧血 入組前4周或正在參加其它臨床試驗(yàn) 入組前6個(gè)月有癲癇病史 妊娠或哺乳期婦女 已知對(duì)本試驗(yàn)藥物過敏 活動(dòng)性HBV，HCV或HIV患者 曾接受過四硫鉬酸鹽治療 根據(jù)研究者判斷，同時(shí)患有可能影響本研究的其它全身性疾病 根據(jù)研究者判斷，患者不能完成本研究 六、試驗(yàn)地址 美國(guó)、歐洲、以色列 PS： 如需了解該藥物及該臨床試驗(yàn)的更多信息，請(qǐng)?jiān)诖讼⑾陆o我留言。 如需了解您所關(guān)心的某類藥物或某種疾病的臨床試驗(yàn)招募情況，請(qǐng)點(diǎn)擊【我是患者】項(xiàng)下的【我要咨詢】。 |
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