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      黃斑變性的干細(xì)胞治療ready for人體試驗(yàn)

       好大水 2019-02-24

      國(guó)家眼科研究所的一個(gè)研究小組最近發(fā)表了一項(xiàng)研究,該研究表明,他們開(kāi)發(fā)了一種注射專(zhuān)門(mén)干細(xì)胞的方法,用于再生干性黃斑變性(干性AMD)患者眼中受損的視網(wǎng)膜上皮細(xì)胞 ,且已準(zhǔn)備好進(jìn)行人體臨床試驗(yàn)。

       “如果臨床試驗(yàn)向前推進(jìn),那將是第一個(gè)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)來(lái)治療疾病的干細(xì)胞治療方法,”Kapil Bharti博士、NEI眼科和干細(xì)胞轉(zhuǎn)化研究和該研究的主要作者在一份聲明中說(shuō)。

      團(tuán)隊(duì)從經(jīng)歷AMD的3名不同人類(lèi)患者的血液中收獲CD34 細(xì)胞,并將其轉(zhuǎn)化為誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)。他們從這些細(xì)胞中創(chuàng)建了一組iPSC,進(jìn)行了測(cè)試,并優(yōu)化了誘導(dǎo)細(xì)胞分化成可以安全插入視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞(RPE)的功能細(xì)胞的方法。

      那些RPE細(xì)胞保持剩余的光感受器健康,使患者理論上保持他們的視力。然后,他們?cè)隗w外和體內(nèi)測(cè)試了他們開(kāi)發(fā)的臨床級(jí)制造方法。

      對(duì)于體內(nèi)試驗(yàn),他們將細(xì)胞接種在可生物降解的基質(zhì)上,模擬它們?cè)谘劬χ械男纬?,然后使用為此目的開(kāi)發(fā)的專(zhuān)用工具將它們插入大鼠和豬模型中。大鼠免疫受損或具有RPE功能障礙相關(guān)的視網(wǎng)膜變性,豬具有激光誘導(dǎo)的RPE損傷?;|(zhì)促進(jìn)這些細(xì)胞整合到動(dòng)物的RPE中。

      評(píng)估模型10周,此時(shí)成像研究證實(shí)細(xì)胞已正確整合到動(dòng)物的RPE中并充當(dāng)正常的RPE細(xì)胞。電生理記錄顯示移植細(xì)胞中的正?;钚浴T跊](méi)有移植的對(duì)照組中,光感受器已經(jīng)死亡。

      研究人員指出,為期十周的制造過(guò)程可能會(huì)使治療費(fèi)用昂貴。盡管如此,已提交 FDA審核,以獲得該技術(shù)的首次人體試驗(yàn)的批準(zhǔn)。

      Bharti說(shuō),對(duì)于之前未接受治療的AMD患者,可能還有希望。

      “誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)技術(shù)已經(jīng)存在了十多年,”Bharti說(shuō)。 “細(xì)胞替代療法正在成為現(xiàn)實(shí),并且在不久的將來(lái)將成為一種常見(jiàn)的做法?!?/p>

      該研究“臨床級(jí)干細(xì)胞衍生的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞貼片拯救嚙齒動(dòng)物和豬的視網(wǎng)膜變性”在線(xiàn)發(fā)表在Science Translational Medicine上。

        周 末 小 彩 蛋 

      匆忙的差旅途中,遇見(jiàn)MONET, 看看這位畫(huà)家晚年白內(nèi)障早期和晚期前后的畫(huà)風(fēng)變化。Richel拍攝于舊金山De Young Museum。

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