胰腺癌是惡性程度極高的腫瘤之一，其發(fā)病率呈上升趨勢(shì)，且病死率極高。雖然胰腺癌的診斷和治療技術(shù)不斷發(fā)展，但患者的5年生存率仍小于5%。

胰腺癌早期缺乏明顯癥狀，大多數(shù)病例確診時(shí)已是晚期，手術(shù)切除的機(jī)會(huì)較少。

近日，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）授予奧拉帕尼（利普卓、奧拉帕利、Lynparza、Olaparib）治療胰腺癌的孤兒藥資格（ODD）。

根據(jù)世界衛(wèi)生組織的標(biāo)準(zhǔn)，患病數(shù)占總?cè)丝?.65‰-1‰之間的疾病或病變被歸為罕見病。在臨床醫(yī)學(xué)上，用于預(yù)防、治療和診斷罕見病的藥品由于市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，不被制藥企業(yè)關(guān)注，被稱為“孤兒藥”。

目前正在開展奧拉帕尼作為單藥維持療法的III期臨床研究POLO，評(píng)估用于接受一線含鉑化療后病情沒(méi)有進(jìn)展的生殖系BRCA突變轉(zhuǎn)移性胰腺癌患者的療效和安全性。該研究的結(jié)果預(yù)計(jì)將在2019年上半年獲得。

奧拉帕尼（Lynparza、Olaparib）于2014年12月獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，成為全球獲批的首個(gè)PARP抑制劑。

奧拉帕尼是一種口服多聚二磷酸腺苷核糖聚合酶（PARP）抑制劑，可以利用腫瘤DNA損傷反應(yīng)（DDR）途徑的缺陷，優(yōu)先殺死癌細(xì)胞。

相關(guān)體外研究已顯示，由奧拉帕尼誘導(dǎo)的細(xì)胞毒性可能參與了PARP酶活性的抑制過(guò)程，并促進(jìn)了PARP-DNA復(fù)合物的形成，最終導(dǎo)致DNA損傷與癌細(xì)胞的死亡。

奧拉帕尼已被美國(guó)FDA和歐盟批準(zhǔn)用于治療BRCA突變晚期卵巢癌患者。

臨床試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)，鉑敏感復(fù)發(fā)性漿液性卵巢癌患者接受奧拉帕尼維持治療對(duì)比安慰劑，使PFS（無(wú)進(jìn)展生存期）延長(zhǎng)近兩倍。

后期的隨訪表明，無(wú)論是否攜帶BRCA突變，奧拉帕尼作為維持治療可降低疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)達(dá)65%，并顯著改善患者的無(wú)進(jìn)展生存期。

臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，作為晚期卵巢癌單藥療法，奧拉帕尼總體具有很好的耐受性與安全性，可用于長(zhǎng)期維持治療，且奧拉帕尼治療期間的不良反應(yīng)多為輕至中度，減量或停藥后即可緩解。

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