Mithra公司近日宣布，美國(guó)食品與藥物管理局（FDA）授予其E4治療新生兒腦病（NeonatalEncephalopathy，NE）的孤兒藥資格認(rèn)定。除此之外，該公司還在開發(fā)E4在其他治療領(lǐng)域的潛力，特別是對(duì)缺氧缺血性腦?。?/span>hypoxic ischemic encephalopathy，HIE，一種危及生命的新生兒窒息）的神經(jīng)保護(hù)（作用）。

HIE約占NE病例的50-80%，是后者的一種亞型，由嬰兒出生之前、過程中或之后不久的供血或供氧減少所致。該綜合征每年在歐洲和美國(guó)影響約3萬(wàn)名新生兒，近1/4患兒夭折在重癥監(jiān)護(hù)室中。對(duì)幸存患兒18-22個(gè)月的隨訪發(fā)現(xiàn)，其中46%存在嚴(yán)重神經(jīng)損傷和長(zhǎng)期殘疾。目前HIE主要采用低溫療法或“冷卻”治療，以減少腦損傷，但成本高昂且療效有限。鑒于該病的新生兒高死亡率和發(fā)病率以及缺乏可用替代療法的現(xiàn)狀，開發(fā)新的基于E4的治療方法可以解決重大的未滿足醫(yī)療需求。

基于臨床前試驗(yàn)，特別是病理生理學(xué)、總體幸福感和運(yùn)動(dòng)功能方面有前景的結(jié)果，F(xiàn)DA授予E4這項(xiàng)治療HIE的孤兒藥資格認(rèn)定。該藥在2017年已經(jīng)獲得歐洲藥物管理局（EMA）的孤兒藥資格認(rèn)定，非臨床項(xiàng)目正在向前推進(jìn)。該項(xiàng)目之前獲得了資助，Mithra公司將尋求合作伙伴進(jìn)行臨床開發(fā)。

Mitra公司首席執(zhí)行官Fran?oisFornieri說：“E4獲得治療NE的孤兒藥資格認(rèn)定，突顯了我們獨(dú)有天然E4雌激素平臺(tái)的治療領(lǐng)域不僅限于女性健康，還可包括神經(jīng)保護(hù)。歐洲和美國(guó)每年約有3萬(wàn)名HIE患兒，目前療法有限，療效和可及性都不高。我們臨床前研究首批有前景的結(jié)果和歐洲與美國(guó)的雙重孤兒藥資格認(rèn)定鼓舞我們努力為這種危及生命的兒科綜合征開發(fā)替代療法?！?/span>

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Mithra receives Orphan Drug Designation from FDA for E4 in neonatal encephalopathy treatment 

譯：Katherine    校：曹文東