今年1月10日，上海細(xì)胞治療集團(tuán)的BZ019 CAR-T細(xì)胞治療注射液率先獲得IND受理，成為國(guó)內(nèi)非病毒載體CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品的首個(gè)IND受理案例。

4月11日，BZ019正式獲得臨床試驗(yàn)許可，用于CD19陽(yáng)性的成人復(fù)發(fā)或難治性彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤，包括原發(fā)縱膈大B細(xì)胞淋巴瘤及發(fā)生轉(zhuǎn)化的濾泡性淋巴瘤的臨床試驗(yàn)。

相比較于傳統(tǒng)的方法制備的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品而言，非病毒載體轉(zhuǎn)染的CAR-T細(xì)胞治療技術(shù)在諸多方面有著自己的優(yōu)勢(shì)。

腫瘤治療需要克服的重大難點(diǎn)之一就是腫瘤復(fù)發(fā)。腫瘤一旦復(fù)發(fā)，侵襲速度將大大增加，腫瘤快速轉(zhuǎn)移從而導(dǎo)致患者死亡。CAR-T細(xì)胞治療有效后之所以可以長(zhǎng)期生效，是因?yàn)镃AR-T細(xì)胞在消滅腫瘤之后會(huì)產(chǎn)生記憶T細(xì)胞。當(dāng)腫瘤細(xì)胞重新來(lái)襲時(shí)，記憶T細(xì)胞將更快的殺滅腫瘤細(xì)胞，降低潛在的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。

上海細(xì)胞治療集團(tuán)利用非病毒載體系統(tǒng)制備的CAR-T細(xì)胞中記憶T細(xì)胞所占比例更高，治療后腫瘤的復(fù)發(fā)概率相比傳統(tǒng)CAR-T細(xì)胞療法更低。

相對(duì)于病毒載體系統(tǒng)而言，非病毒載體系統(tǒng)的生產(chǎn)工藝更加簡(jiǎn)單、容易進(jìn)行質(zhì)量控制；同時(shí)在存儲(chǔ)上面來(lái)說(shuō)，非病毒載體使用的質(zhì)粒DNA穩(wěn)定性更高，存儲(chǔ)的要求也比病毒載體系統(tǒng)的RNA病毒更低，有效期更長(zhǎng)。在轉(zhuǎn)染的這一環(huán)節(jié)上，非病毒載體的成本只有病毒載體的1/10。

因此，在其他生產(chǎn)條件相同的情況下，非病毒載體系統(tǒng)制作的CAR-T細(xì)胞可以節(jié)省更多的成本，也意味著在上市之后，患者可以享受到治療效果更好但是價(jià)格更便宜的CAR-T細(xì)胞治療，這將會(huì)為癌癥家庭帶來(lái)實(shí)實(shí)在在的治療優(yōu)惠。

病毒載體轉(zhuǎn)染系統(tǒng)使用滅活的艾滋病毒進(jìn)行CAR基因轉(zhuǎn)染，存在病毒重新復(fù)制的風(fēng)險(xiǎn)，因此FDA建議對(duì)接受治療的患者進(jìn)行長(zhǎng)達(dá)15年的跟蹤隨訪(fǎng)以確定安全性，與之相比，非病毒載體則沒(méi)有這方面的顧慮，從理論上來(lái)說(shuō)安全性更高。同時(shí)由于非病毒載體制備的CAR-T細(xì)胞記憶T細(xì)胞比例更高，患者接受治療過(guò)程中細(xì)胞因子風(fēng)暴的發(fā)生率更低，安全性更高。

上海細(xì)胞治療集團(tuán)是一家集抗體研發(fā)、細(xì)胞生產(chǎn)、細(xì)胞保存以及細(xì)胞治療及終端醫(yī)院為一體的全產(chǎn)業(yè)鏈性公司，于2016年提出白澤計(jì)劃：在未來(lái)10年內(nèi)，讓60%的晚期腫瘤能夠消退，60%的中國(guó)人能夠用得起這種最新的抗癌療法；未來(lái)三十年，使人健康快樂(lè)的活到天然壽命。

上海細(xì)胞治療集團(tuán)正在不斷地前行，本次獲批是上海細(xì)胞治療集團(tuán)藥物開(kāi)發(fā)的一座里程碑，將大大推進(jìn)上海細(xì)胞治療集團(tuán)的研究進(jìn)度，為白澤計(jì)劃的實(shí)現(xiàn)奠定基石。