腫瘤的發(fā)生歸根結(jié)底是細胞調(diào)控的異常，主要表現(xiàn)是細胞增殖的失控，而這種失控在細胞內(nèi)部主要體現(xiàn)在信號轉(zhuǎn)導通路的失調(diào)。以肺癌針對EGFR的靶向藥為例，EGFR是表皮生長因子受體HER家族成員之一，EGFR的異常表達與肺癌的發(fā)生發(fā)展密切相關(guān)。機制一是EGFR的高表達引起下游信號傳導的增強；二是突變型EGFR受體或配體表達的增加導致EGFR的持續(xù)活化，導致受體下調(diào)機制的破壞、異常信號傳導通路的激活。因此抑制EGFR胞內(nèi)區(qū)酪氨酸激酶活性，阻斷EGFR介導的細胞內(nèi)信號轉(zhuǎn)導通路，促進腫瘤細胞凋亡。也就是說，針對EGFR的靶向藥，比如吉非替尼、奧西替尼等，是通過促進腫瘤細胞凋亡而達到抑制腫瘤的目的。靶向藥可以殺死癌細胞，但并不是會使所有癌細胞凋亡。使用TKI靶向藥之前，通常會進行基因檢測，根據(jù)基因突變豐度來決定是否適合口服這類藥物?；蛲蛔冐S度越高就說明腫瘤組織中含有這種突變基因的細胞數(shù)越多，靶向治療效果好。腫瘤組織中不含有突變基因的癌細胞由于沒有靶點，靶向藥對其無效。這也使得靶向藥只能殺死部分敏感細胞。

除了促凋亡之外，還有一類靶向藥是通過餓死腫瘤細胞來發(fā)揮作用。腫瘤在生長過程中會建立獨立的血供，長出許多新生血管，在這個過程中VEGF是腫瘤血管生成的關(guān)鍵調(diào)控者，并且是唯一一種表達于整個腫瘤生命周期的血管生成因子，VEGF與其相應的受體結(jié)合可導致內(nèi)皮細胞增殖和新生血管形成?？寡苌傻陌邢蛩?，比如貝伐單抗，可結(jié)合VEGF并防止其與內(nèi)皮細胞表面的受體結(jié)合，從而抑制腫瘤新生血管生成，腫瘤細胞在沒有血液供應下會逐漸死亡。

目前還有一些多靶點的藥物，對EGFR、FDGF、VEGF、KET等多個靶點均有作用，比如索拉非尼、安羅替尼、卡博替尼等等，既有使腫瘤細胞凋亡的作用，又有抑制血管生成的作用。

雖然多靶點藥能夠針對許多靶點發(fā)揮作用，但總體來說抗腫瘤作用仍不理想，因為與腫瘤細胞生長調(diào)控有關(guān)的基因太多，很多研究仍在摸索階段，這也是癌癥難以被攻克的原因。不管怎樣，與傳統(tǒng)的治療相比，靶向藥的問世確實讓許多的腫瘤患者延長了生命，獲得了更好的生活質(zhì)量。