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      III期臨床:中風(fēng)患者可能很快就能見證間充質(zhì)干細胞新藥的上市

       博雅干細胞庫 2021-01-07

      2016年,45歲的Sharon Thomas突發(fā)缺血性中風(fēng),她的丈夫John被告知Sharon將不能自己移動、不能說話、更不能自己照顧生活,需要長期的看護。

      Sharon是一名道路施工隊經(jīng)理,而且是前運動員,不能移動、不能自理對她的生活造成巨大的不便。

      中風(fēng)是美國主要的致殘性疾病,是第五的致死性疾??;在世界各國均是主要的致死原因。腦中風(fēng)主要是腦部缺血或者出血導(dǎo)致腦神經(jīng)的損傷的一類疾病,發(fā)病急,影響大腦神經(jīng),繼而導(dǎo)致肌肉控制等一系列身體控制問題,目前沒有很好的根治方法。

      幸運的是,Sharon所在的醫(yī)院恰好有干細胞藥物MultiStem臨床試驗項目,Sharon的主治醫(yī)師Oregon推薦她嘗試MultiStem治療。Sharon參與了MultiStem的II期臨床試驗,并入組治療組。經(jīng)過靜脈回輸治療后,情況得到好轉(zhuǎn),Sharon的大腦功能逐漸開始恢復(fù)。

      MultiStem是一款干細胞產(chǎn)品,從健康捐獻者的骨髓中提取的干細胞經(jīng)體外擴增后,可用于神經(jīng)系統(tǒng)疾病、炎癥和免疫疾病、心血管疾病的治療。MultiStem的移植治療不需組織匹配或者免疫抑制,擴大了患者受惠的群體。

      2017年,《柳葉刀·神經(jīng)學(xué)》雜志上發(fā)布了MultiStem治療缺血性腦卒中的II期臨床試驗結(jié)果。試驗在英國和美國33個中心實行,共入組137名病患,隨機分為治療組和對照組。腦卒中患者對MultiStem的耐受很好,無嚴重副作用事件?;颊呓邮苤委熀笱装Y細胞因子顯著減少,促進免疫系統(tǒng)保護體內(nèi)平衡,加速恢復(fù)。

      目前MultiStem正在實行III期臨床試驗,計劃在美國及歐洲的50多家頂級中風(fēng)中心招募約300名患者,希望通過更加嚴苛的臨床試驗證明MultiStem在治療腦中風(fēng)的有效性。

      干細胞治療腦卒中一直受到廣泛關(guān)注,成功的案例也非常多,斯坦福大學(xué)便有一例全球知名的干細胞成功治療腦卒中的成功案例:視頻 | 斯坦福大學(xué):干細胞治療中風(fēng)臨床獲成功 。

      國內(nèi)就在上半年也有研究進展更新。2019年1月,天津市中醫(yī)藥研究院附屬醫(yī)院的闞建英團隊對干細胞移植治療缺血性腦卒中患者臨床療效進行薈萃分析,通過綜合評定干細胞移植治療腦卒中患者神經(jīng)功能缺損評分 (NIHSS) 、日常生活能力評定Barthel指數(shù) (BI) 、肢體運動功能評分 (FMA) 和功能獨立性評定量表 (FIM)后,干細胞治療組結(jié)果優(yōu)于對照組,2組間效應(yīng)量差異有統(tǒng)計學(xué)意義。干細胞移植治療腦卒中能有效改善患者的神經(jīng)功能缺損, 提高患者自主行為能力和肢體運動功能。

      展望

      中風(fēng)是一種急性腦血管疾病,在缺血性腦卒中患者中僅有30%~40%能夠完全康復(fù)或輕微功能障礙, 50%~70%會失明、失語、遺留肢體癱瘓等重度殘疾, 給患者帶來巨大的生活負擔(dān),造成身心的巨大痛苦?,F(xiàn)在干細胞治療或?qū)⒗妹庖哒{(diào)節(jié)功能,給腦中風(fēng)患者帶來治療的新思路,擴展治療的“黃金窗口”,提高治療的效果。

      參考資料:

      1.  Are Stem Cells The Future Of Stroke Treatment?

      2. Safety and efficacy of multipotent adult progenitor cells in acute ischaemic stroke (MASTERS): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial

      3. 褚玉茹,于乃浩,闞建英.干細胞移植治療缺血性腦卒中患者臨床療效的Meta分析[J].天津醫(yī)藥,2019,47(03):309-316.

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