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科技洞察 丨 深入科技行業(yè)最前沿 2019年6月的Nature網(wǎng)站報(bào)道，俄羅斯科學(xué)家Denis Rebrikov表示他計(jì)劃制造更多基因編輯的嬰兒，將對(duì)抗艾滋病的基因編輯嬰兒實(shí)驗(yàn)進(jìn)行下去。 Nature報(bào)道截圖 俄羅斯科學(xué)家 Denis Rebrikov是遺傳學(xué)博士，主要研究領(lǐng)域?yàn)榉肿由飳W(xué)和基因工程，負(fù)責(zé)人類基因組和微生物組研究，涉及醫(yī)學(xué)診斷、基因分型、轉(zhuǎn)基因生物檢測(cè)、DNA 指紋分析和基因組編輯等技術(shù)。 Denis Rebrikov 這讓我們想起了去年11月，世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒在中國(guó)誕生。毫無(wú)征兆，一條貌似改變?nèi)祟悮v史的新聞就這樣迅速引爆社交網(wǎng)絡(luò)。 然而，2019年6月3日，加州大學(xué)伯克利分校Rasmus Nielsen及Xinzhu Wei在頂級(jí)醫(yī)學(xué)期刊《自然-醫(yī)學(xué)》（Nature Medicine）雜志發(fā)表題為：《CCR5-?32 is deleterious in the homozygous state in humans》的研究論文。這項(xiàng)研究使用英國(guó)生物銀行的409693個(gè)人的基因分型和死亡登記信息，發(fā)現(xiàn)出現(xiàn)了這方面基因突變的死亡率增加21％。 Nature報(bào)道截圖 《自然-醫(yī)學(xué)》同期發(fā)表的論文《基因編輯'CRISPR嬰兒'可能縮短了她們的預(yù)期壽命》指出，即使被“編輯”的嬰兒獲得艾滋免疫，但極有可能縮短了她們的預(yù)期壽命。 Nature報(bào)道截圖 這些研究發(fā)現(xiàn)說(shuō)明了使用基因編輯技術(shù)修改人類基因的做法，即使能夠起到一定的作用，但是同時(shí)也具有相當(dāng)大的風(fēng)險(xiǎn)。 這些新發(fā)現(xiàn)也在告訴我們，將基因編輯技術(shù)更廣泛地應(yīng)用于人體之前，人類應(yīng)該更清楚全面地了解細(xì)胞的DNA變化所帶來(lái)的改變。 ▏了解基因編輯，先要知道什么是CRISPR-Cas9？ 細(xì)菌的天敵，是一種細(xì)菌病毒：噬菌體。 噬菌體是這樣感染細(xì)菌的：把自己的DNA像打針一樣注射進(jìn)細(xì)菌里，然后用細(xì)菌的蛋白質(zhì)為自己工作，完成繁殖。 噬菌體感染細(xì)菌的過(guò)程 細(xì)菌當(dāng)然不會(huì)坐以待斃啊。細(xì)菌會(huì)把噬菌體病毒的DNA信息儲(chǔ)存下來(lái)，就像AI人臉識(shí)別系統(tǒng)記住罪犯的面部一樣。如果病毒再來(lái)，細(xì)菌就開(kāi)始調(diào)動(dòng)之前儲(chǔ)存好的DNA信息，然后生產(chǎn)出一段專門(mén)瞄準(zhǔn)這段DNA的武器，把這個(gè)敵人準(zhǔn)確地干掉。 這就是生物醫(yī)學(xué)界常說(shuō)的CRISPR-Cas系統(tǒng)。 其中，CRISPR的這個(gè)部分序列負(fù)責(zé)識(shí)別和定位病毒DNA，而Cas則負(fù)責(zé)剪切刪除掉這些病毒DNA，完成對(duì)病毒的免疫大作戰(zhàn)。 在理論上，借助它科學(xué)家可以利用它來(lái)敲除基因，或者修改和添加基因。從而實(shí)現(xiàn)任何我們想要的生物改造，還沒(méi)有物種限制。 然而這個(gè)系統(tǒng)并不完美。 第一，它存在著一定程度的脫靶問(wèn)題。也就是說(shuō)準(zhǔn)星還不夠好，讓不該發(fā)生改變的基因位置也產(chǎn)生了改變。這樣的改變甚至?xí)l(fā)癌癥。 第二，細(xì)胞在進(jìn)行修復(fù)時(shí)，可能會(huì)用隨機(jī)的DNA來(lái)填補(bǔ)空白。隨著細(xì)胞不斷分裂和復(fù)制，一些細(xì)胞可能會(huì)被修復(fù)，而其他細(xì)胞則不會(huì)被修復(fù)。 第三，盡管CRISPR-Cas系統(tǒng)成功捕獲并切除了有缺陷的DNA，但是難以插入正確的新基因。 不過(guò)，盡管存在這樣的問(wèn)題，還有相當(dāng)一部分人保留著樂(lè)觀的態(tài)度。因?yàn)榧夹g(shù)始終在迭代進(jìn)步，正如倫敦大學(xué)分子遺傳學(xué)家Helen O’Neill所說(shuō)：“昨天的問(wèn)題不一定是明天的問(wèn)題?！?/span> ▏新進(jìn)展：CRISPR升級(jí) 最近，有兩項(xiàng)研究發(fā)現(xiàn)在基因編輯上有了新的突破。他們分別來(lái)自劍橋伯德研究所（Broad Institute in Cambridge）、麻省理工學(xué)院McGovern腦研究所的張峰團(tuán)隊(duì)，以及紐約哥倫比亞大學(xué)的Samuel Sternberg團(tuán)隊(duì)。 這兩個(gè)團(tuán)隊(duì)都使用了“跳躍基因”。顧名思義，這類DNA片段在基因組中有移動(dòng)能力，好像是在基因組周圍“跳躍”一樣，插入到基因組的其它位置上去。 此前科學(xué)家們一直以為“跳躍基因”是漫無(wú)目的地游走，直到2017年，科學(xué)家發(fā)現(xiàn)了一些非常擅長(zhǎng)識(shí)別特定DNA序列的基因編輯系統(tǒng)，能夠控制基因跳躍的位置。Sternberg博士說(shuō)，基于這一系列發(fā)現(xiàn)，這使得在基因編輯中利用“跳躍基因”是有可能的。 這樣的方法跟以前的CRISPR不同。以前是對(duì)NDA進(jìn)行切割，然后等待細(xì)胞進(jìn)行自我修復(fù)。而這種方法，切割和修復(fù)幾乎同時(shí)發(fā)生。 因?yàn)椤疤S基因”的方法不需要細(xì)胞自身修復(fù)的機(jī)制來(lái)進(jìn)行編輯，所以它打開(kāi)了更多的可能性，更多類別的細(xì)胞可以實(shí)現(xiàn)編輯了，比如神經(jīng)元細(xì)胞。不過(guò)，盡管新論文僅證明跳躍基因編輯在細(xì)菌中起作用，但科學(xué)家們對(duì)它可能在人體細(xì)胞中起作用寄予了厚望。 這個(gè)科研領(lǐng)域的新突破，得到了各方很大的支持。生物技術(shù)公司Verve Therapeutics最近表示，它希望使用這種基因編輯技術(shù)來(lái)保護(hù)患者免受冠心病的侵害。總部位于瑞士楚格的crispr Therapeutics公司希望通過(guò)基因編輯產(chǎn)生胰島素β細(xì)胞，這樣它們就可以被移植到糖尿病患者身上而不會(huì)被排斥。 加州大學(xué)伯克利分校的生化學(xué)家Jennifer Doudna是基因編輯領(lǐng)域的領(lǐng)先科學(xué)家（我們?cè)诘玫絘pp的「全球創(chuàng)新260講」有過(guò)介紹）。我們了解到她將跟倫敦的制藥公司GSK合作，在舊金山合作成立耗資6700萬(wàn)美元的新基因組實(shí)驗(yàn)室，希望在基因編輯科學(xué)上有進(jìn)一步的突破。
 毫無(wú)疑問(wèn)，技術(shù)的發(fā)展會(huì)使我們的生活越來(lái)越好，那么現(xiàn)實(shí)一點(diǎn)來(lái)考慮未來(lái)，你覺(jué)得基因編輯還可以如何造福我們的生活呢？ 歡迎在留言區(qū)分享你的觀點(diǎn)。 參考來(lái)源： Gene editing is back in the spotlight, the Economist, June 15th, 2019 最近，我們開(kāi)啟了第4屆「科技特訓(xùn)營(yíng)」的報(bào)名通道。我們希望通過(guò)真金白銀換來(lái)的實(shí)戰(zhàn)經(jīng)驗(yàn)，幫助大家一起洞察即將到來(lái)的科技趨勢(shì)，掌握必要的方法和手段，一起推動(dòng)產(chǎn)業(yè)升級(jí)。 今年的科技特訓(xùn)營(yíng)我們有新的玩法，你不了解一下？ 點(diǎn)擊圖片查看，把握時(shí)代趨勢(shì) |
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