【原】JP摩根現(xiàn)場：Biotech“吸粉”的十八般武藝

醫(yī)藥魔方 2021-01-16

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受COVID-19影響，一年一度的JP摩根醫(yī)療保健大會(huì)改為2021年1月11日~14日在線上舉行，這也是此峰會(huì)舉辦39屆以來首次在網(wǎng)絡(luò)上召開。

若說巨頭掌門人在JP摩根現(xiàn)場的賣力吆喝是為了穩(wěn)住投資者信心，安撫董事會(huì)情緒，甚至可能有些許作秀成分；那Biotech公司在JP摩根上的動(dòng)機(jī)則簡單直接——尋找來自資金或者項(xiàng)目方面的潛在合作機(jī)會(huì)。

本屆JP摩根大會(huì)上，眾多Biotech的領(lǐng)袖展示了哪些獨(dú)門技藝？本文從海量的演說中列舉了其中10家企業(yè)供大家欣賞。

Vertex：囊性纖維化領(lǐng)域“唯我獨(dú)尊”

福泰制藥（Vertex）是暢銷書《十億美元分子》的原型。這家成立于1989年的公司從1000萬美元資金起步，由默沙東出走的化學(xué)家喬舒亞·博格創(chuàng)立。如今已在全球全球制藥企業(yè)TOP50中排名第39位，2020年?duì)I收超過40億美元。支撐Vertex從一家Biotech蛻變?yōu)锽iopharma的獨(dú)門絕技便是這家公司在囊性纖維化領(lǐng)域的幾個(gè)重磅產(chǎn)品。

囊性纖維化是一種常染色體隱形遺傳病，雖然在亞洲人群中較罕見，但在北美、歐洲和澳大利亞發(fā)病率較高，影響了超過7.5萬人群。該公司開發(fā)的3款囊性纖維化藥物幾乎覆蓋了絕大多數(shù)的患者。

Reshma Kewalramani

福泰制藥CEO Reshma Kewalramani原來是該公司CMO（首席醫(yī)學(xué)官），于2020年4月接替由CEO晉升為董事長的Jeffrey Leiden。

Kewalraman在本屆JP摩根大會(huì)上表示，除了要在全球范圍內(nèi)推廣三聯(lián)CF治療Trikafta以及加強(qiáng)現(xiàn)有產(chǎn)品管線處于中后期的產(chǎn)品開發(fā)計(jì)劃（比如與CRISPR公司合作開發(fā)的基因療法CTX001），也希望能找到一些補(bǔ)充其產(chǎn)品線的候選藥物。

Jazz：靠精神病“出道”，肺科也能“拿出手”

總部位于愛爾蘭的爵士制藥（Jazz Pharmaceuticals）成立于2003年，現(xiàn)已發(fā)展成為年收入超過21億美元的公司。其上市的產(chǎn)品針對適應(yīng)證比較有意思，有治療嗜睡引起的猝倒證和白天過度嗜睡、有用于強(qiáng)迫癥治療以及精神分裂癥等精神類藥物；同時(shí)還有治療小細(xì)胞肺癌的腫瘤藥物。

Bruce Cozadd

該公司的CEO Bruce Cozadd在JP摩根上表示，2022年底之前還會(huì)推出5款產(chǎn)品，并且這些產(chǎn)品未來兩年的營收將在公司總營收上貢獻(xiàn)超過50%的比例。

Moderna：最壞的情況，是成為一家知名疫苗公司

受COVID-19的影響，如今幾乎沒有人不知道因開發(fā)mRNA疫苗大獲成功的Moderna公司了。事實(shí)上，Moderna成立時(shí)間并不長，到今天也不過僅僅10年光景。該公司CEO Stéphane Bancel在其JPM演講中表示，由于COVID-19疫苗的成功，Moderna的形象得到了極大提升，并且該公司有望在2021年迎來拐點(diǎn)年。

Stéphane Bancel

據(jù)Bancel披露，Moderna已經(jīng)拿到了117億美元的COVID疫苗訂單，僅次于輝瑞，有望在今年躋身頂級疫苗生產(chǎn)企業(yè)之列，2021年計(jì)劃6億至10億劑COVID疫苗。此外還有一系列在流感、寨卡病毒、呼吸道合胞病毒（RSV）和其他疾病中還有許多候選藥物，比如今年將進(jìn)入III期臨床的巨細(xì)胞病毒疫苗（mRNA-1647）有望為公司帶來20億至50億美元的銷售峰值。

“Moderna未來的發(fā)展，最壞的情況就是變成了一家非常重要的疫苗公司，這是我們不希望看到的?！边@可能是本屆JP摩根上最具有凡爾賽文學(xué)的話術(shù)。不過Bancel依然執(zhí)著地向投資者解釋，Moderna不想成為以某項(xiàng)技術(shù)或者某個(gè)藥物著稱的企業(yè)，而是希望發(fā)展成為一家平臺型企業(yè)。

BioNTech：為生產(chǎn)mRNA新冠疫苗“開足馬力”

BioNTech表示，2021年的目標(biāo)生產(chǎn)20億劑與輝瑞合作開發(fā)的mRNA新冠疫苗Comirnaty，高于之前的目標(biāo)13億劑。產(chǎn)量提升將依賴BioNTech和輝瑞合作的6個(gè)全球生產(chǎn)基地，包括即將在今年2月上線的德國馬爾堡生產(chǎn)基地，該基地將擁有7.5億劑的年產(chǎn)能。

BioNTech馬爾堡生產(chǎn)基地

此外，BioNTech還計(jì)劃推出每瓶六劑的疫苗小瓶以簡化存儲，并擴(kuò)展新的供應(yīng)商和CMO，擴(kuò)大兒童、孕婦和其他亞人群標(biāo)簽。除了擴(kuò)大疫苗的患者覆蓋范圍，BioNTech還計(jì)劃對其當(dāng)前配方進(jìn)行進(jìn)一步的穩(wěn)定性測試（受嚴(yán)格的冷鏈要求束縛）、不含聚乙二醇的配方（可能與副作用有關(guān)），以及溫度更穩(wěn)定的注射配方。

談及COVID疫苗的生產(chǎn)企業(yè)，像Novavax、Catalen也在JP摩根上闡述了其強(qiáng)大的疫苗開發(fā)能力和產(chǎn)能優(yōu)勢。

藍(lán)鳥生物：業(yè)務(wù)拆分，遺傳病和腫瘤學(xué)獨(dú)立運(yùn)作

藍(lán)鳥生物（Bluebird Bio）在JP摩根上宣布將拆分為兩家公開上市的制藥公司，一家致力于治療嚴(yán)重遺傳疾?。?span style="font-family: "Biaodian Pro Sans GB", "Helvetica Neue", Helvetica, Arial, "pingfang sc", "Hiragino Sans GB", "Microsoft YaHei", 微軟雅黑, STHeiti, SimSun, sans-serif;font-size: 14px;letter-spacing: 2px;text-align: start;text-indent: 34px;background-color: rgb(255, 255, 255);">Bluebird Bio），另一家致力于治療癌癥（尚未命名）。

Nick Leschly

現(xiàn)有CEO Nick Leschly將領(lǐng)導(dǎo)尚未命名的腫瘤學(xué)公司，并擔(dān)任藍(lán)鳥生物公司的執(zhí)行主席，現(xiàn)任遺傳疾病業(yè)務(wù)總裁Andrew Obenshain將擔(dān)任藍(lán)鳥生物的CEO。

Nick Leschly稱，將兩塊業(yè)務(wù)劃分獨(dú)立，能夠使各自業(yè)務(wù)翻番，從而推動(dòng)戰(zhàn)略和運(yùn)營目標(biāo)。藍(lán)鳥生物開發(fā)了用于嚴(yán)重遺傳病和腫瘤學(xué)的基因和細(xì)胞療法，其第一款商業(yè)產(chǎn)品現(xiàn)已在歐洲獲得批準(zhǔn)。

Fujifilm：將憑醫(yī)療系統(tǒng)和生物CDMO實(shí)現(xiàn)業(yè)績翻番

富士膠片（Fujifilm）算是一家從其他行業(yè)跨界進(jìn)入生物醫(yī)藥領(lǐng)域的公司。其CEO Kenji Sukeno表示，富士膠片目標(biāo)是到2025年，醫(yī)療保健收入幾乎翻一番，達(dá)到1萬億日元（約93億美元），并且主要依靠其快速增長的醫(yī)療系統(tǒng)和生物CDMO業(yè)務(wù)來實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)。

Sukeno稱，假設(shè)富士公司以17億美元收購日立公司的診斷成像相關(guān)業(yè)務(wù)，其醫(yī)療系統(tǒng)收入預(yù)計(jì)將在2021年激增至約5,000億日元（46億美元）。同時(shí)，富士膠片希望其生物CDMO業(yè)務(wù)到2024年將達(dá)到2000億日元（18億美元）。

傳奇生物：從中國走出的CAR-T療法

傳奇生物原來隸屬于金斯瑞旗下，于2020年6月在美國納斯達(dá)克掛牌上市，正在成為全球細(xì)胞治療領(lǐng)域連接?xùn)|西方的橋梁。早在2017年12月，強(qiáng)生醫(yī)療子公司（楊森）以3.5億美元的前期付款和后續(xù)里程碑付款（已兌現(xiàn)1.1億美元）引進(jìn)了傳奇生物開發(fā)的靶向BCMA的CAR-T療法ciltacabtagene autoleucel（簡稱cilta-cel）。

2020年12月，cilta-cel已開始在FDA滾動(dòng)提交生物制品許可申請（BLA），預(yù)計(jì)該申請將在2021年下半年獲得批準(zhǔn)。傳奇生物還計(jì)劃于2021年上半年提交cilta-cel在歐洲的上市許可申請（MAA），下半年提交中國BLA。

萬春醫(yī)藥：正在為中、美雙NDA布局營銷體系

萬春醫(yī)藥普那布林將在2021年進(jìn)入商業(yè)化階段。該產(chǎn)品于2021年獲得中國NMPA和美國FDA在重度中性粒細(xì)胞減少癥（CIN）治療領(lǐng)域“突破性治療品種”雙認(rèn)定，是該領(lǐng)域30多年以來在治療標(biāo)準(zhǔn)和臨床獲益上的首次重大突破。

該公司希望將普那布林做成與經(jīng)典的放（化）療和近年興起的PD-1/PD-L1/CTLA-4等聯(lián)用的腫瘤免疫治療的骨架藥物。其CEO黃嵐博士稱，預(yù)期在2030年前中國市場規(guī)模超過100億人民幣/年，美國市場規(guī)模超過50億美元/年，并正在布局中、美市場營銷體系。

亞盛醫(yī)藥：2020年全球“孤兒藥”之王

亞盛醫(yī)藥楊大俊博士在JP摩根大會(huì)上介紹了公司多項(xiàng)里程碑式進(jìn)展，其中最令人關(guān)注的是該公司2020年共囊獲了9項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)證，不僅創(chuàng)中國藥企史上之最，也是全球藥企中2020年的單年最高。

該公司的起家技術(shù)也比較特別，憑借其細(xì)胞凋亡和蛋白-蛋白相互作用兩大科學(xué)機(jī)制，其開發(fā)的藥物“全球創(chuàng)新”的戰(zhàn)略效應(yīng)逐步顯現(xiàn)，其首個(gè)NDA藥物HQP1351已經(jīng)被中國藥監(jiān)局納入優(yōu)先審評，有望在今年獲批上市。

百濟(jì)神州：手握12款商業(yè)化產(chǎn)品的巨型Biotech

百濟(jì)神州每一次重大交易事件刷屏的背后，大家更多的關(guān)注在這家將自有產(chǎn)品license out出去后又拿到了多少錢，或者是斥巨資引進(jìn)了什么平臺什么技術(shù)。其為了加碼商業(yè)化銷售體系的搭建引進(jìn)的成熟產(chǎn)品往往被我們所忽略。

在這次的JP摩根大會(huì)上，其CEO歐雷強(qiáng)表示百濟(jì)神州2021年將擁有多達(dá)12種商業(yè)產(chǎn)品，除了已經(jīng)進(jìn)入醫(yī)保目錄的替雷利珠單抗和澤布替尼是其自研之外，其他產(chǎn)品主要是靠從新基、安進(jìn)以及百奧泰等公司的交易中引進(jìn)。

百濟(jì)神州每年投入巨額的研發(fā)投入為國內(nèi)同行所驚嘆，與此同時(shí)這些投入能否獲得相應(yīng)的商業(yè)化回報(bào)也為一些投資者質(zhì)疑。以銷售代表背景出身的中國CEO吳曉濱博士能否在百濟(jì)神州再次續(xù)寫其商業(yè)化天賦？隨著十幾款藥物陸續(xù)進(jìn)入市場，是騾子是馬，考驗(yàn)百濟(jì)神州究竟能否從Biotech變?yōu)樗幤缶揞^的時(shí)機(jī)到了。