3月31日，基石藥業(yè)宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準其胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）精準靶向藥物泰吉華?（阿伐替尼片）的新藥上市申請，用于治療PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。該藥是中國首個獲批的針對PDGFRA外顯子18突變型GIST的精準治療藥物，將為現(xiàn)有療法獲益有限的患者帶來臨床獲益。 胃腸道間質(zhì)瘤邁入精準治療時代 胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）是一種發(fā)生在胃上皮與肌肉中間組織中的較為罕見的消化系統(tǒng)腫瘤。在消化道的軟組織肉瘤中，GIST發(fā)病率位列第一，可以發(fā)生在胃腸道的任何部位，其中以胃和小腸多發(fā)，結(jié)直腸次之。 由于GIST無特異性癥狀且容易被常規(guī)檢測手段忽略，往往確診時已屬中晚期，手術(shù)無法根治，治療難度大患者預(yù)后差。近二十年來，隨著治療理念和藥物研發(fā)的不斷更新，GIST的治療策略不斷優(yōu)化，靶向治療已成為不可切除或復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤的主要治療手段，使得越來越多的中晚期GIST患者獲得了長期生存和更高的生活質(zhì)量。 所謂靶向治療就是針對已經(jīng)明確的致癌位點，使用靶向藥物來阻斷癌細胞的信號傳導(dǎo)，阻礙癌細胞生長，具有全身副反應(yīng)小、作用精準、效果優(yōu)越的特點。研究人員發(fā)現(xiàn)，80%的GIST存在原癌基因受體酪氨酸激酶受體(KIT)和血小板衍生生長因子受體(PDGFRA)基因突變，圍繞這些突變的藥物研發(fā)由此展開。 目前，包括阿伐替尼，美國已獲批上市了4個GIST靶向藥物，如今也已全部在中國獲批上市，中國的GIST患者可獲得與國際同步的治療方案。 阿伐替尼滿足患者多年未滿足需求 在阿伐替尼獲批上市之前，攜帶PDGFRA外顯子18 D842V突變的患者對已有的靶向藥物均不敏感，療效不理想，這部分患者長期處于無藥可治的困境。直至2020年，阿伐替尼獲美國FDA批準用于不可切除或轉(zhuǎn)移性PDGFRA外顯子18突變（包括D842V）突變GIST成人患者的治療才改變了這一局面，如今阿伐替尼在中國獲批上市也將給中國患者帶來臨床獲益。 泰吉華?獲批用于治療PDGFRA外顯子18突變不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者是基于一項 開放標簽、多中心的I/II期臨床研究，旨在評估泰吉華?治療不可切除或轉(zhuǎn)移性晚期GIST患者的安全性、藥代動力學(xué)特征和抗腫瘤療效。 研究顯示，泰吉華?在攜帶PDGFRA D842V 突變的中國GIST患者中初步顯示出了顯著的抗腫瘤活性，在300 mg每日一次的劑量下，8例攜帶PDGFRA D842V突變的患者中，所有患者靶病灶均有縮小，總體緩解率（ORR）為62.5%，且泰吉華?總體耐受性良好，研究中報告的治療相關(guān)不良事件大部分為 1 級或 2 級。 基于阿伐替尼的治療優(yōu)勢，中國臨床腫瘤學(xué)會（CSCO）胃腸間質(zhì)瘤專家委員會組織編寫的首版《CSCO胃腸間質(zhì)瘤診療指南》已推薦該藥用于一線治療PDGFRA D842V 突變以及三線治療失敗后的GIST患者，這也使得我國對于PDGFRA D842V 突變患者治療首次有了指南級證據(jù)。  |
|
|
來自： 子孫滿堂康復(fù)師 > 《新奇特藥店》
