負(fù)責(zé)藥品評(píng)估和監(jiān)督的歐盟藥品管理局（European Medicines Agency）已批準(zhǔn)阿斯利康（AstraZeneca）的Koselugo司美替尼(Selumetinib)用于治療1型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）叢狀神經(jīng)纖維瘤的小兒患者。該機(jī)構(gòu)的人用藥品委員會(huì)(CHMP)在這里宣布了他們的聲明。

對(duì)于患有神經(jīng)纖維瘤?。∟F）的患者來說，這是一個(gè)重要的里程碑。神經(jīng)纖維瘤病是一種導(dǎo)致腫瘤在全身神經(jīng)上生長(zhǎng)的遺傳疾病，這一宣布平均影響著3,000名人口中的1個(gè)人。這是歐洲有史以來第一個(gè)獲準(zhǔn)使用NF的治療方法，同時(shí)也預(yù)示著所有NF患者治療方案的發(fā)展?jié)摿Α?/p>

Koselugo，也稱為selumetinib司美替尼，是一種MEK抑制劑，在兒童腫瘤基金會(huì)（CTF）資助的研究人員的早期發(fā)現(xiàn)中，它首先被確定為NF腫瘤的潛在治療劑，他們表明MEK抑制劑可以顯著影響NF腫瘤的大小。積極的早期臨床結(jié)果首次于2015年在CTF年度科學(xué)NF會(huì)議上發(fā)表，并隨后 在2016年 和 2020年在《 新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表 。私人和公共合作伙伴之間的共同努力在美國國家癌癥研究所/美國國立衛(wèi)生研究院（NCI / NIH）進(jìn)行了具有里程碑意義的臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)表明，超過70％的參與者表現(xiàn)出從20％到60％的腫瘤減少。2020年4月，美國食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)將Koselugo司美替尼(Selumetinib)用于患有無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤的NF1患者。歐洲藥品管理局（European Medicines Agency）的批準(zhǔn)和宣布將使這一有前途的治療選擇的適用范圍擴(kuò)大到更多NF患者。

兒童腫瘤基金會(huì)主席兼兒童腫瘤基金會(huì)歐洲副主席Annette Bakker博士說：“我們要祝賀并感謝我們?cè)诎⑺估担ˋstraZeneca）的朋友代表NF患者開展的合作?！拔覀兎浅ＯＭ麣W洲藥品管理局批準(zhǔn)Koselugo司美替尼(Selumetinib)將會(huì)進(jìn)一步激勵(lì)許多制藥和生物技術(shù)公司加入我們?yōu)槌^250萬患有神經(jīng)纖維瘤病患者的NF終止運(yùn)動(dòng)。”

歐洲兒童腫瘤基金會(huì)主席西蒙妮·曼索（Simone Manso）表示：“我很高興Koselugo司美替尼(Selumetinib)獲得歐洲神經(jīng)纖維瘤病患者的批準(zhǔn)?！?nbsp;“導(dǎo)致采用這種治療方法的合作故事強(qiáng)調(diào)，以各種參與者為中心的患者協(xié)作確實(shí)能帶來回報(bào)，令人難以置信的結(jié)果是，無法操作的叢狀神經(jīng)纖維瘤的孩子將從急需的治療中受益。我們?nèi)匀恍枰獮镹F感染者做很多事情，我們堅(jiān)信第一個(gè)可用的治療方法將使得更多的治療能夠到來。”

兒童腫瘤基金會(huì)（CTF）和歐洲兒童腫瘤基金會(huì)相結(jié)合，是世界上從事各種形式的神經(jīng)纖維瘤病研究的最大的非政府資助者。它的協(xié)作和開放數(shù)據(jù)研究模型促進(jìn)了新發(fā)現(xiàn)，并且近年來幫助NF的臨床試驗(yàn)數(shù)量增加了三倍，確定了NF1和NF2的新候選藥物，并建立了一個(gè)專注于神經(jīng)鞘瘤病疼痛的獨(dú)特的全球性財(cái)團(tuán)。CTF在全球范圍內(nèi)致力于尋找針對(duì)NF的各種破壞性作用的治療方法，這些作用可能導(dǎo)致失明，耳聾，骨骼異常，毀容，學(xué)習(xí)障礙，致殘性疼痛和癌癥。