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來源：本站原創(chuàng) 2021-05-26 01:09  2021年05月25日訊 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家開發(fā)新型膽汁酸調(diào)節(jié)劑的罕見肝病公司。近日，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）已發(fā)布一份積極審查意見，推薦批準(zhǔn)Bylvay（odevixibat），用于治療進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）。Bylvay是一種強效、每日口服一次、非全身性回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運抑制劑（IBATi），有潛力成為第一個治療這種罕見疾病的非手術(shù)療法，將改變1、2、3型PFIC兒童的治療模式。 現(xiàn)在，CHMP的意見將遞交至歐盟委員會（EC）審查，后者通常會在未來2個月內(nèi)做出審批決定。在美國，Bylvay正在接受FDA的優(yōu)先審查，《處方藥用戶收費法》（PDUFA）目標(biāo)日期為2021年7月20日。在歐盟，Bylvay是唯一獲EMA授予加速評估的IBATi。此前，EMA還授予了Bylvay治療PFIC的孤兒藥資格、優(yōu)先藥物資格（PRIME）。除了PFIC，Bylvay還被授予了治療Alagille綜合征、膽道閉鎖、原發(fā)性膽管炎的孤兒藥資格。 PFIC是一種罕見、破壞性、毀滅性的疾病，影響幼兒，可導(dǎo)致進(jìn)行性的、危及生命的肝病。在許多情況下，PFIC在生命的前10年會導(dǎo)致肝硬化和肝功能衰竭。PFIC最突出、最麻煩的持續(xù)表現(xiàn)是強烈的瘙癢，這往往導(dǎo)致嚴(yán)重的生活質(zhì)量下降。目前，還沒有藥物治療PFIC，許多患者的唯一選擇是肝移植或其他侵入性手術(shù)。而目前的肝移植標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理面臨著真正的挑戰(zhàn)，包括終生的免疫抑制，以及為幼兒尋找器官的挑戰(zhàn)。 在美國和歐盟，Bylvay有潛力成為第一個獲得監(jiān)管批準(zhǔn)治療PFIC的藥物。在美國方面，Bylvay獲得批準(zhǔn)后，Albireo將有資格獲得一種罕見兒科疾病優(yōu)先審查憑證（PRV），并于2021年下半年將Bylvay推向市場。目前，Bylvay治療膽道閉鎖的3期BOLD試驗、治療Alagille綜合征的全球3期ASSERT試驗正在進(jìn)行中。  odevixibat化學(xué)結(jié)構(gòu)式（圖片來源：medkoo.com） Bylvay的活性藥物成分為odevixibat，這是一種首創(chuàng)、強效選擇性、非系統(tǒng)性、回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運體（IBAT）抑制劑，具有最小的全身暴露并在腸道內(nèi)局部發(fā)揮作用。目前，該藥正被開發(fā)用于罕見兒童膽汁淤積性肝病的治療，包括PFIC、膽道閉鎖、Alagille綜合征等；其中，PFIC是首個目標(biāo)適應(yīng)癥。 Albireo總裁兼首席執(zhí)行官Ron Cooper表示：“今天CHMP對Bylvay的積極意見，使我們距離推出有史以來第一種非手術(shù)治療的目標(biāo)更近了一步。這種療法治療可以減輕PFIC對家庭和兒童的負(fù)擔(dān)。通過推出Bylvay，我們希望為兒童提供短期緩解瘙癢等癥狀和長期改善重要參數(shù)（如生長）的服務(wù)?！?/div>  PFIC（圖片來源：bing.com） CHMP對Bylvay的積極審查意見，基于2項臨床研究（PEDFIC 1，PEDFIC 2）的數(shù)據(jù)，這是有史以來在PFIC方面開展的最大規(guī)模的全球3期臨床試驗。 PEDFIC-1是隨機、雙盲、安慰劑對照3期研究，結(jié)果達(dá)到了美國和歐盟監(jiān)管要求的主要終點：與安慰劑相比，Bylvay顯著改善了皮膚瘙癢（p=0.004）、顯著降低了膽汁酸反應(yīng)（SBA，p=0.003）、，耐受性良好，腹瀉/頻繁排便發(fā)生率非常低（治療組9.5%，安慰劑組5.0%）。 PEDFIC-2是一項長期、開放標(biāo)簽3期擴(kuò)展研究，數(shù)據(jù)重申了Bylvay的強勁療效，顯示：在治療長達(dá)48周的患者中，SBA持續(xù)和持久地減少、瘙癢評估得到改善、肝臟和生長功能指標(biāo)令人鼓舞。 在這2項研究中，Bylvay的耐受性良好，腹瀉/頻繁排便是最常見的治療相關(guān)胃腸道不良事件。沒有發(fā)生嚴(yán)重的治療相關(guān)不良事件。 總的來說，這些研究證實了Bylvay成為第一個PFIC治療藥物的潛力。PFIC是一種毀滅性的疾病，目前采用包括肝移植在內(nèi)的手術(shù)治療。Bylvay是一種安全有效的治療藥物，有潛力為PFIC患者及其家屬帶來真正意義上的改變。在獲得監(jiān)管批準(zhǔn)后，Albireo公司計劃在2021年下半年將Bylvay推向市場。（生物谷Bioon.com） 原文出處：Albireo Receives Positive CHMP Opinion for Bylvay? (odevixibat) for Treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) |
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