【原】【醫(yī)伴旅】FDA授予Sotigalimab用于軟組織肉瘤治療的孤兒藥稱號

醫(yī)伴旅 2021-08-07

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來源：Pexels

軟組織肉瘤是一組源于黏液、纖維、脂肪、平滑肌、滑膜、橫紋肌、間皮、血管和淋巴管等結(jié)締組織的惡性腫瘤，包括起源于神經(jīng)外胚層的神經(jīng)組織腫瘤。軟組織肉瘤雖然在成人中發(fā)病率較低，但是在兒童惡性腫瘤中約占15%。

Apexigen公司宣布，F(xiàn)DA已授予sotigalimab（APX005M）孤兒藥稱號，使其成為軟組織肉瘤患者的潛在治療選擇。

sotigalimab是一種新型人源化單克隆抗體，能夠刺激抗腫瘤免疫反應(yīng)并靶向CD40, CD40是一種關(guān)鍵的共刺激受體，可激活先天和適應(yīng)性免疫系統(tǒng)。當(dāng)sotigalimab與抗原提呈細(xì)胞上的CD40結(jié)合時(shí)，就能誘發(fā)多方面的免疫反應(yīng)，將免疫系統(tǒng)的幾個(gè)組成部分結(jié)合在一起來攻擊癌細(xì)胞。

作為一項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)（NCT03719430）的一部分，研究人員正在評估sotigalimab與標(biāo)準(zhǔn)療法阿霉素（adriamycin，多柔比星，doxorubicin）聯(lián)合使用時(shí)，對晚期軟組織肉瘤患者的安全性和有效性，研究預(yù)計(jì)將招募27名患者。

試驗(yàn)的主要目標(biāo)是客觀緩解率，次要目標(biāo)包括確定聯(lián)合用藥的推薦劑量，評估該療法的不良反應(yīng)(AEs)，以及檢查無進(jìn)展生存期。研究人員還將評估基線和研究中活檢的免疫細(xì)胞浸潤變化以及基線活檢中的CD40表達(dá)。

此前，作為1b期試驗(yàn)（NCT03214250）的一部分，研究人員評估了該制劑聯(lián)合化療伴或不伴納武單抗（nivolumab，歐狄沃，Opdivo）用于治療轉(zhuǎn)移性胰腺癌的療效。

參與者靜脈注射1000mg/m²的吉西他濱（gemcitabine，Gemzar）以及125mg/m²的nab-paclitaxel（Abraxane）。B1和C1組的參與者靜脈注射0.1mg/kg的sotigalimab；B2和C2組的參與者靜脈注射0.3mg/kg的sotigalimab。隊(duì)列C1和C2中的患者還需靜脈注射240mg納武單抗。

2017年8月22日至2018年7月10日，共有42名患者接受了篩查；在這些患者中，有30人參與了試驗(yàn)并接受了研究藥物治療。

中位隨訪17.8個(gè)月，24名劑量限制性毒性（DLTs）可評估的患者中有58%出現(xiàn)了緩解；其中B1組4名，C1組4名，C2組4名，B2組2名。

B2組和C1組中有2名患者出現(xiàn)了DLTs，分別為3級和4級的發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少。最常見的3級或4級治療相關(guān)不良事件（AEs）包括淋巴細(xì)胞計(jì)數(shù)減少（67%）、貧血（37%）和中性粒細(xì)胞減少（30%）。在30例患者中，47%發(fā)生了治療相關(guān)的嚴(yán)重AE。最常見的嚴(yán)重AE為發(fā)熱（20%）。有2例因AE而死亡的報(bào)告：B1組的1名患者患敗血癥，C1組的1名患者患膿毒性休克。

Sotigalimab的2期推薦劑量（RP2D）為0.3mg/kg。

另外，sotigalimab在第二階段臨床試驗(yàn)中與免疫療法、化療、放療或癌癥疫苗進(jìn)行多種組合，作為食管癌和胃食管連接處癌、黑色素瘤、直腸癌和肉瘤患者的潛在治療選擇。

我們期待sotigalimab能夠在接下來的試驗(yàn)中取得良好的治療效果，盡快上市，造福更多患者。

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