來(lái)源：本站原創(chuàng) 2021-08-15 00:49VTX-801是一種新型重組腺相關(guān)病毒基因治療載體，旨在提供一種微型化ATP7B轉(zhuǎn)基因編碼功能蛋白，恢復(fù)銅穩(wěn)態(tài)。  威爾遜?。▓D片來(lái)源：healthtian.com） 2021年08月14日訊 /生物谷BIOON/ --輝瑞（Pfizer）與臨床階段生物技術(shù)公司Vivet Therapeutics近日聯(lián)合宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已授予Vivet公司基因療法VTX-801治療威爾遜?。╓ilson s disease，WD）的快速通道資格（FTD）。之前，VTX-801已被美國(guó)FDA和歐盟EMA授予孤兒藥資格（ODD）。WD又稱肝豆?fàn)詈俗冃?，是一種常染色體隱形遺傳的銅代謝障礙疾病。該病是一種罕見的、降低肝臟和其他組織調(diào)節(jié)銅水平能力的遺傳性疾病，可導(dǎo)致嚴(yán)重的肝臟損傷、神經(jīng)癥狀和潛在的死亡。 快速通道資格（FTD）旨在加速針對(duì)嚴(yán)重疾病的藥物開發(fā)和快速審查，以解決關(guān)鍵領(lǐng)域嚴(yán)重未獲滿足的醫(yī)療需求。在研藥物獲得快速通道資格，意味著藥企在研發(fā)階段可以與FDA進(jìn)行更頻繁的互動(dòng)，在提交上市申請(qǐng)后如果符合相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)則有資格進(jìn)行加速審批和優(yōu)先審查，此外也有資格進(jìn)行滾動(dòng)審查。 VTX-801是一種新型研究性基因療法，將在1/2期GATEWAY試驗(yàn)（NCT04537377）中進(jìn)行評(píng)估，以確定單次靜脈輸注治療威爾遜病成人患者的安全性、耐受性和藥理活性。輝瑞正在與Vivet合作，為1/2期臨床試驗(yàn)提供VTX-801。 輝瑞罕見疾病研究部高級(jí)副總裁兼首席科學(xué)官Seng Cheng表示：“FDA決定授予VTX-801快速通道資格，這突出表明迫切需要新的治療方案來(lái)解決這一毀滅性疾病，如果不進(jìn)行治療，該病可能會(huì)致命。我們很高興與Vivet就這一重要的開發(fā)項(xiàng)目進(jìn)行合作，我們相信，如果成功，將對(duì)威爾遜病患者的生活產(chǎn)生重大影響?！?/div> 耶魯大學(xué)醫(yī)學(xué)院首席研究員Michael Schilsky博士表示：“我們很榮幸能參加這項(xiàng)重要的臨床試驗(yàn)。如果VTX-801研發(fā)成功，它有潛力成為一種真正的創(chuàng)新藥物，能夠在單次靜脈注射后恢復(fù)銅代謝，解決威爾遜病患者中顯著未滿足的醫(yī)療需求。”  威爾遜?。▓D片來(lái)源：scientificanimations.com） 威爾遜病（WD）是一種罕見的遺傳性疾病，由編碼ATP7B蛋白的基因突變引起，降低了肝臟和其他組織調(diào)節(jié)銅水平的能力，導(dǎo)致嚴(yán)重的肝損傷、神經(jīng)癥狀和潛在的死亡。K-F環(huán)（Kayser-Fleischer ring，即角膜色素環(huán)）是威爾遜病的最重要特征，見于95-98%的患者，絕大多數(shù)為雙眼。 VTX-801是一種新型的、基于重組腺相關(guān)病毒（rAAV）的研究性基因治療載體，旨在提供一種微型化ATP7B轉(zhuǎn)基因編碼蛋白，該功能蛋白已被證明可恢復(fù)銅穩(wěn)態(tài)、逆轉(zhuǎn)肝臟病理學(xué)并減少威爾遜病小鼠模型大腦中的銅積累。VTX-801的rAAV血清型是根據(jù)其對(duì)轉(zhuǎn)導(dǎo)人肝細(xì)胞的傾向性而選擇的。 GATEWAY試驗(yàn)（NCT04537377）是一項(xiàng)多中心、非隨機(jī)、開放標(biāo)簽1/2期臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估在背景WD治療撤出前后，單次靜脈輸注VTX-801對(duì)威爾遜病成人患者的安全性、耐受性和藥理活性。 該試驗(yàn)將在美國(guó)和歐洲6個(gè)領(lǐng)先的臨床中心開展，預(yù)計(jì)將入組多達(dá)16名威爾遜病成人患者?；颊邔⒓咏o藥前觀察期，并將接受預(yù)防性類固醇方案。該試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是評(píng)估VTX-801單次靜脈輸注后52周的安全性和耐受性，其他終點(diǎn)包括疾病相關(guān)生物標(biāo)志物的變化，包括游離血清銅和血清銅藍(lán)蛋白活性，以及放射性銅相關(guān)參數(shù)及VTX-801應(yīng)答者狀態(tài)的變化。（生物谷Bioon.com） |
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來(lái)自： 子孫滿堂康復(fù)師 > 《重癥醫(yī)學(xué)科罕見怪病》
