亨廷頓病(HD)是一種無法治愈的遺傳性大腦疾病，由4號染色體上的一個缺陷基因引起。由于該疾病影響大腦的不同部位，因此會影響運動、行為和認知。  亨廷頓?。▓D片來源：michoudpharmacy.com） 2021年09月11日訊 /生物谷BIOON/ --羅氏旗下基因治療公司Spark Therapeutics與NeuExcell Therapeutics達成了一項基因治療合作，旨在為亨廷頓病（HD）患者開發(fā)一種安全有效的治療方法。 HD是一種無法治愈的遺傳性大腦疾病，由4號染色體上的一個缺陷基因引起。由于該疾病影響大腦的不同部位，因此會影響運動、行為和認知?；颊咦呗贰⑺伎?、推理、吞咽和說話變得越來越困難。最終，將需要全職護理。與HD相關(guān)的并發(fā)癥通常是致命的。 根據(jù)協(xié)議條款，Spark Therapeutics將獲得NeuExcell專有的神經(jīng)再生基因治療平臺和能力。NeuExcell的研究團隊將與Spark Therapeutics密切合作，以推進該項目。根據(jù)期權(quán)許可，NeuExcell有資格獲得預(yù)付款、許可費、研發(fā)和銷售里程碑付款，最高可達約1.9億美元，外加產(chǎn)品特許權(quán)使用費。Spark Therapeutics有權(quán)選擇許可NeuExcell公司HD項目的全球獨家權(quán)利。 目前普遍的觀點是哺乳動物的成年神經(jīng)元是不可替代的，因此腦疾病的治療方法往往側(cè)重于減緩疾病的進展。NeuExcell公司可能已經(jīng)開啟了神經(jīng)組織再生的方法。該公司的神經(jīng)再生基因治療平臺是圍繞基于轉(zhuǎn)錄因子的轉(zhuǎn)分化技術(shù)構(gòu)建的。該平臺試圖將神經(jīng)元周圍的內(nèi)源性膠質(zhì)細胞（如星形膠質(zhì)細胞）重新編程為功能性新神經(jīng)元，這些細胞在神經(jīng)元受傷或死亡后通常會有響應(yīng)。 雖然神經(jīng)元無法分裂自我再生，但神經(jīng)膠質(zhì)細胞是在損傷部位產(chǎn)生新神經(jīng)元的可再生來源，其規(guī)模足以產(chǎn)生有意義的治療效果。NeuExcell正在開發(fā)基于腺相關(guān)病毒（AAV）的神經(jīng)再生基因療法，以在神經(jīng)退行性變部位再生功能性新神經(jīng)元。 Spark Therapy針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)的先進專有AAV載體平臺將為HD研發(fā)項目提供一個主要優(yōu)勢。該公司在20多年來一直處于基因治療研究的前沿，在該領(lǐng)域擁有廣泛的知識和能力，將用于推動HD項目的發(fā)展。 通過將Spark Therapy在基因治療開發(fā)方面的現(xiàn)有專業(yè)知識與NeuExcell的神經(jīng)再生基因治療研究能力相結(jié)合，這項合作旨在推動基因治療的潛力帶給亨廷頓病社區(qū)。（生物谷Bioon.com）
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