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來源：愛姆斯坦生物科技 2021-11-18 17:47 關(guān)注！ 愛姆斯坦生物科技有限公司近日宣布，在美國喬治亞州的謝潑德中心（ Shepherd Center），其1期臨床試驗(yàn)的在研T-MSC（Trophoblast-Mesenchymal Stem Cell）干細(xì)胞新藥（IMS001） 已經(jīng)完成首例多發(fā)性硬化患者用藥。這是世界首次將胚胎干細(xì)胞來源的細(xì)胞用于人體全身給藥的臨床試驗(yàn)中。此前，胚胎干細(xì)胞技術(shù)僅被用于局部神經(jīng)系統(tǒng)和眼部疾病的試驗(yàn)治療。這個(gè)突破標(biāo)志著胚胎干細(xì)胞技術(shù)的開發(fā)和應(yīng)用進(jìn)入了一個(gè)更高的階段。 胚胎干細(xì)胞是在胚胎囊胚期提取、在體外建立的干細(xì)胞系，可以在體外無限擴(kuò)增，并具有分化成機(jī)體幾乎全部組織和器官的潛能。由于其無限擴(kuò)增分化的潛能，使胚胎干細(xì)胞可以像化學(xué)藥一樣進(jìn)行標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)，避免了傳統(tǒng)成體干細(xì)胞的來源受限，質(zhì)量不一致的問題，在醫(yī)學(xué)上具有巨大應(yīng)用前景。相比iPS誘導(dǎo)全能干細(xì)胞，胚胎干細(xì)胞未經(jīng)基因工程改造，在安全性和基因穩(wěn)定性上更具優(yōu)勢(shì)。 T-MSC是一種特殊的由胚胎干細(xì)胞分化獲得的間充質(zhì)樣干細(xì)胞，通過愛姆斯坦的兩步細(xì)胞分化專利技術(shù)，由單個(gè)人胚胎干細(xì)胞通過滋養(yǎng)層細(xì)胞中間體（Trophoblast）分化而成。經(jīng)過完整的動(dòng)物安全性、有效性驗(yàn)證，和規(guī)模化生產(chǎn)質(zhì)量控制研究后，T-MSC在研新藥獲得全球首個(gè)FDA臨床許可的、人胚胎來源的間充質(zhì)干細(xì)胞新藥，用于多發(fā)性硬化癥的治療。 T-MSC在研干細(xì)胞新藥是一種異體貨架干細(xì)胞產(chǎn)品，可靜脈注射給患者。愛姆斯坦計(jì)劃進(jìn)行一項(xiàng)劑量遞增、開放標(biāo)簽的研究，針對(duì)既往疾病修正治療(DMTs)失敗的復(fù)發(fā)-緩解型、繼發(fā)性或原發(fā)性進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥患者，評(píng)估單劑量靜脈注射T-MSC在研新藥的安全性、耐受性和探索性療效。 “公司開發(fā)的一系列T-MSC在研干細(xì)胞新藥都是基于我們近10年的研究成果，”愛姆斯坦首席技術(shù)官、T-MSC技術(shù)發(fā)明人王小方研究員說，“我們很高興看到臨床試驗(yàn)順利開展，這無疑是非常關(guān)鍵的一大步。間充質(zhì)干細(xì)胞的臨床價(jià)值在業(yè)內(nèi)已經(jīng)取得廣泛共識(shí)，從前期的動(dòng)物試驗(yàn)和臨床前試驗(yàn)結(jié)果看，T-MSC干細(xì)胞在一致性、有效性和量產(chǎn)等方面有較為突出的優(yōu)勢(shì)，具備天然的成藥性。這個(gè)特性對(duì)于T-MSC新藥在包括多發(fā)性硬化在內(nèi)的各種自身免疫性疾病上的廣泛使用至關(guān)重要?！?/div> 杰弗里·科恩博士（Jeffery Cohen），全球知名多發(fā)性硬化專家，美國克利夫蘭Mellon醫(yī)學(xué)中心神經(jīng)科主任、神經(jīng)系統(tǒng)疾病干細(xì)胞治療專家，對(duì)T-MSC在研新藥給予很大的希望，“作為愛姆斯坦的科學(xué)顧問，看到此次臨床試驗(yàn)的順利開展非常興奮，我們衷心希望能找到一款能夠有效治療、甚至是治愈多發(fā)性硬化的藥物?！?/p>
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