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來源：本站原創(chuàng) 2021-11-20 23:57 Vanflyta是一款高效和選擇性FLT3抑制劑，已在日本獲批上市。  AML（圖片來源：checkrare.com） 2021年11月20日訊 /生物谷BIOON/ --第一三共制藥（Daiichi Sankyo）近日公布了全球性關(guān)鍵QuANTUM-First 3期試驗的陽性頂線結(jié)果。該試驗正在評估口服靶向抗癌藥Vanflyta（quizartinib，奎扎替尼）治療新診斷的FLT3-ITD陽性急性髓性白血病（AML）成人患者。Vanflyta是一款高效和選擇性FLT3抑制劑。 結(jié)果顯示，QuANTUM-First試驗達(dá)到了主要終點：與僅接受標(biāo)準(zhǔn)治療的患者相比，接受Vanflyta+標(biāo)準(zhǔn)誘導(dǎo)和鞏固化療、然后繼續(xù)接受Vanflyta單藥治療的患者，總生存期（OS）有統(tǒng)計學(xué)意義和臨床意義的改善。該研究中，Vanflyta的安全性可控，并且與該藥已知的安全性概況一致。 AML是成人中最常見的白血病之一，約占所有病例的三分之一。AML的5年生存率約為29%，F(xiàn)LT3-ITD陽性AML患者的預(yù)后尤其不利，包括復(fù)發(fā)風(fēng)險增加和總生存期縮短。對于大多數(shù)AML患者而言，改善生存的需求仍然很高。 QuANTUM-First試驗的數(shù)據(jù)將在即將召開的醫(yī)學(xué)會議上公布，并將與監(jiān)管機(jī)構(gòu)分享。第一三共研發(fā)負(fù)責(zé)人Ken Takeshita表示：“3期QuANTUM-First試驗的結(jié)果表明，在化療中加入強效和選擇性FLT3抑制劑Vanflyta，可顯著延長新診斷FLT3-ITD陽性AML患者的總生存期。我們期待著與血液病學(xué)界分享QuANTUM-First的數(shù)據(jù)，并將與全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)展開討論?！?/div>  quizartinib分子結(jié)構(gòu)式（圖片來源：Wikipedia) Vanflyta的活性藥物成分quizartinib屬于第二代FLT3抑制劑，該藥是一種口服小分子受體酪氨酸激酶抑制劑，選擇性靶向抑制FLT3。在美國，quizartinib已獲FDA授予治療復(fù)發(fā)性/難治性FLT3-ITD AML成人患者的突破性藥物資格（BTD）、治療復(fù)發(fā)性/難治性AML的快速通道資格（FTD）。此外，quizartinib在美國、歐盟均被授予了治療AML的孤兒藥資格（ODD），在日本被授予了治療FLT3突變AML的ODD。 急性髓性白血?。ˋML）是一種侵襲性血液和骨髓癌癥，導(dǎo)致患者體內(nèi)功能失常的癌變白細(xì)胞不受控制地增生和積累，并影響正常血細(xì)胞的生成。FLT3（FMS樣酪氨酸激酶3）是一種通常由造血干細(xì)胞表達(dá)的跨膜受體酪氨酸激酶蛋白。FLT3通過各種信號通路促進(jìn)細(xì)胞存活、生長和分化，在細(xì)胞發(fā)育中發(fā)揮重要作用。 FLT3基因突變可驅(qū)動致癌信號，是AML最常見的基因異常改變之一，約30%的AML患者發(fā)生FLT3基因突變。其中FLT3-ITD是最常見的FLT3突變，影響約25%的AML患者。FLT3-ITD是白血病高負(fù)擔(dān)、預(yù)后差并對AML患者疾病管理有顯著影響的一種驅(qū)動突變。與未攜帶FLT3-ITD突變的AML患者相比，F(xiàn)LT3-ITD AML患者總體預(yù)后更差，包括復(fù)發(fā)率增加、復(fù)發(fā)后死亡風(fēng)險增加、造血干細(xì)胞移植后復(fù)發(fā)的可能性更高。 2019年6月，Vanflyta在日本獲得全球首個監(jiān)管批準(zhǔn)，用于治療復(fù)發(fā)性/難治性FLT3-ITD陽性AML成人患者。目前，Vanflyta尚未在其他國家和地區(qū)獲得批準(zhǔn)。（生物谷Bioon.com）
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