近日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心官網(wǎng)顯示，諾華制藥研發(fā)的一款治療脊髓性肌萎縮（SMA）的AAV基因治療藥物Zolgensma在中國遞交的臨床試驗申請已被默示許可。

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Zolgensma（OAV101注射液）是一款治療脊髓性肌萎縮的AAV基因治療藥物，以一針212.5萬美元的價格（折合人民幣約1348萬元），被稱為“史上最貴藥物”。目前該藥已在全球近40個國家和地區(qū)獲批。不過將該藥納入醫(yī)保的國家只有日本和英國。

什么是脊髓性肌萎縮？

脊髓性肌萎縮（SMA）是一種運動神經(jīng)元性疾病，患病后運動神經(jīng)細(xì)胞無法正常工作，會導(dǎo)致患者逐漸喪失運動功能，嚴(yán)重還會導(dǎo)致無法呼吸和吞咽，且該病有致病基因可以遺傳。據(jù)統(tǒng)計，SMA在新生兒中的發(fā)病率為六千分之一至一萬分之一。

一次注射實現(xiàn)長期緩解或治愈

2019年，諾華制藥研發(fā)的基因療法——Zolgensma被美國FDA批準(zhǔn)上市，這意味著Zolgensma是首個獲批用于治療2歲以下SMA患者的基因療法。

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據(jù)悉，SMA患者通過該基因療法治療時，只需要靜脈注射一次，就可以實現(xiàn)長期緩解甚至治愈。

天價藥物引爭論

雖然Zolgensma的治療效果顯著，一次注射就可以實現(xiàn)長期緩解或治愈，但隨之而來的昂貴的價格，讓普通人無法承受，并被認(rèn)為這是一種定價失控行為。諾華制藥也因此遭到質(zhì)疑，被批不尊重生命、以生命作為要挾。

面對輿論的質(zhì)疑，諾華回應(yīng)稱：“批評者并沒有真正思考我們的醫(yī)療系統(tǒng)是怎么運作的。每個SMA患者做移植手術(shù)的費用要花300萬到500萬美元，但效果遠(yuǎn)不如這些藥物。而這種療法只進行一次就可以長期緩解或治愈，相比目前做移植手術(shù)的費用，該基因療法的費用會更便宜。”

每一個小群體都不該被放棄

特效藥物的出現(xiàn)對患兒家屬來說是一種希望，如今有藥可用，但隨之而來的價格，卻成為罕見病面前的又一大難題。

目前，全球范圍內(nèi)批準(zhǔn)的治療SMA的療法只有諾華的Zolgensma、渤健的Spinraza及羅氏的Evrysdi這3種，后兩款在國內(nèi)均已獲批。

而Spinraza在國內(nèi)的定價也接近70萬一支，需每年反復(fù)注射，且屬于完全自費藥物。

此前，2021年醫(yī)保談判中的那句“每一個小群體都不該被放棄”相信大家都還記得，也正是因為這次談判，Spinraza從單針價格70萬元降至3萬多元，讓許多罕見病患者看到了希望。

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針對，Spinraza醫(yī)保談判的降幅，有業(yè)內(nèi)人士分析稱：“中國SMA兒童人數(shù)較多，藥物市場很大，渤健選擇醫(yī)保合作是在戰(zhàn)略選擇中投了中國一票，搶占了中國市場”。

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近年來，越來越多的罕見病藥物被納入國家醫(yī)保目錄。據(jù)統(tǒng)計，2021年醫(yī)保談判后，有涉及28種罕見病的58種藥物被納入醫(yī)保目錄，希望在不久的將來，1300萬一針的Zolgensma基因療法也會被國家順利談進醫(yī)保，造福更多普通家庭的SMA患兒。

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