2022年01月22日訊 /生物谷BIOON/ --輝瑞（Pfizer）與OPKO Health公司近日聯(lián)合宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已針對(duì)somatrogon的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）發(fā)布了一封完整回應(yīng)函（CRL）。somatrogon是一種每周一次的長(zhǎng)效重組人生長(zhǎng)激素（hGH），開(kāi)發(fā)用于治療兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥（GHD）。輝瑞正在評(píng)估FDA的意見(jiàn)，并將與FDA合作確定適當(dāng)?shù)那斑M(jìn)道路。

就在最近，日本厚生勞動(dòng)省（MHLW）批準(zhǔn)Ngenla（somatrogon）24mg和60mg注射筆，用于治療兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥（GHD）。somatrogon的批準(zhǔn)上市，將帶來(lái)一種長(zhǎng)效、每周一次的治療選擇，這將有助于減輕GHD兒童及其親人和護(hù)理者每日注射生長(zhǎng)激素的負(fù)擔(dān)。

輝瑞全球產(chǎn)品開(kāi)發(fā)部罕見(jiàn)疾病首席開(kāi)發(fā)官Brenda Cooperstone醫(yī)學(xué)博士表示：“我們?nèi)匀粚?duì)somatrogon為全世界患者提供的潛在治療益處充滿信心。我們將與FDA密切合作，確定將這款每周一次的重要治療方案帶給兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥患者及其家屬的最佳途徑。”

somatrogon的監(jiān)管申請(qǐng)已提交給世界各地的多個(gè)國(guó)家進(jìn)行審查。本周早些時(shí)候，日本厚生勞動(dòng)?。∕HLW）已批準(zhǔn)Ngenla（somatrogon）24mg和60mg注射筆，用于長(zhǎng)期治療因內(nèi)源性生長(zhǎng)激素分泌不足而導(dǎo)致生長(zhǎng)障礙的兒童患者。在2021，加拿大衛(wèi)生部批準(zhǔn)Ngenla用于長(zhǎng)期治療GHD兒科患者，澳大利亞治療產(chǎn)品管理局（TGA）批準(zhǔn)Ngenla用于長(zhǎng)期治療因生長(zhǎng)激素分泌不足導(dǎo)致生長(zhǎng)障礙的兒童患者。此外，在2021年12月，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）發(fā)布了一份積極意見(jiàn)，建議批準(zhǔn)Ngenla在歐盟上市，治療3歲及以上兒童和青少年因生長(zhǎng)激素分泌不足引起的生長(zhǎng)障礙。歐盟委員會(huì)（EC）預(yù)計(jì)將在2022年初做出最終審查決定。

生長(zhǎng)激素缺乏癥（GHD）是一種罕見(jiàn)的疾病，其特征是垂體分泌的生長(zhǎng)激素不足，每4000-10000名兒童中就有一名受到影響。在兒童中，這種疾病可能由基因突變引起或出生后獲得。由于患者腦垂體分泌的生長(zhǎng)激素（一種導(dǎo)致生長(zhǎng)的激素）水平不足，GHD兒童的身高可能會(huì)受到影響，青春期可能會(huì)推遲。如果不進(jìn)行治療，受影響的兒童在成年后將持續(xù)發(fā)育減退，身高很矮。此外，GHD兒童還會(huì)面臨身體健康和心理健康方面的其他問(wèn)題。

幾十年來(lái)，GHD的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)一直是每天皮下注射一次人生長(zhǎng)激素（hGH），以改善生長(zhǎng)和代謝影響。對(duì)于護(hù)理者和患者來(lái)說(shuō)，每天注射的治療負(fù)擔(dān)很高，這可能導(dǎo)致依從性差，降低整體治療效果。

somatrogon是一種新分子實(shí)體，含有人生長(zhǎng)激素的天然序列，并且在N端含有一個(gè)拷貝、C端含有2個(gè)拷貝的人絨毛膜促性腺激素（hCG）β鏈C端肽（CTP），CTP可延長(zhǎng)該分子的半衰期。在美國(guó)和歐盟，somatrogon均被授予了治療GHD兒童和成人的孤兒藥資格（ODD）。迄今為止的研究結(jié)果表明，與每天一次的hGH相比，每周一次的somatrogon能顯著減少生活方式干擾、支持患者偏好、并提高依從性。

2014年，輝瑞與OPKO簽署了一項(xiàng)全球協(xié)議，開(kāi)發(fā)和商業(yè)化somatrogon用于治療GHD。根據(jù)協(xié)議，OPKO負(fù)責(zé)實(shí)施臨床項(xiàng)目，輝瑞負(fù)責(zé)產(chǎn)品注冊(cè)和商業(yè)化。雙方將酌情評(píng)估其他兒童和成人適應(yīng)癥的可能性。（生物谷Bioon.com）

原文出處：Pfizer and OPKO Provide Update on the Biologics License Application for Somatrogon for Pediatric Growth Hormone Deficiency