轉(zhuǎn)摘：基因療法，科技健康前沿

康健一生陽 2022-02-14

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中國首個！“成都造”基因療法啟動臨床研究，有望實現(xiàn)“一針治愈”！

中國首個B型血友病原創(chuàng)靶標(biāo)基因療法

將在中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院

啟動臨床研究，

有望實現(xiàn)“一針治愈”！

近日，國家科學(xué)技術(shù)部政務(wù)服務(wù)平臺官網(wǎng)更新：中國人類遺傳資源行政許可事項2022年第2批審批結(jié)果發(fā)布，其中“評價ZS801腺相關(guān)病毒載體表達(dá)人凝血因子IX基因治療技術(shù)在血友病B患者中的安全性和有效性的臨床研究”（國科遺辦審字〔2022〕CJ0195號）的AAV（腺相關(guān)病毒）基因療法臨床研究通過中國人類遺傳資源管理辦公室審評。

中國首個！“成都造”基因療法啟動臨床研究，有望實現(xiàn)“一針治愈”！

ZS801項目是什么？

ZS801項目將用于治療B型血友病，與傳統(tǒng)酶替代療法相比，有望實現(xiàn)“一針治愈”；與競品相比，ZS801使用了至善唯新聯(lián)合國內(nèi)知名醫(yī)療機構(gòu)自主開發(fā)的原創(chuàng)藥物靶標(biāo)，藥效比肩國外品種，且具備獨立知識產(chǎn)權(quán)。

該項目由位于成都天府國際生物城的企業(yè)四川至善唯新生物科技有限公司合作發(fā)起，即將在中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院開展臨床研究，這標(biāo)志著中國首個B型血友病原創(chuàng)靶標(biāo)基因療法誕生于成都天府國際生物城，成都生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在基因治療領(lǐng)域收獲重要里程碑。

至善唯新生物城項目效果圖▲

至善唯新生物由四川大學(xué)華西醫(yī)院生物治療國家重點實驗室教授、蓉漂人才董飚博士領(lǐng)銜，致力于開發(fā)中國人能負(fù)擔(dān)的AAV基因藥物。公司創(chuàng)立于成都天府國際生物城，從零搭建了國際先進(jìn)的基因、啟動子、衣殼優(yōu)化以及藥物規(guī)模生產(chǎn)平臺，具備了基因藥物開發(fā)生產(chǎn)的全流程能力，同時生物城加速器內(nèi)的1萬平方米GMP生產(chǎn)車間也正在加速建設(shè)，預(yù)計2022年內(nèi)正式投入運行。

按照產(chǎn)品管線規(guī)劃，企業(yè)后續(xù)還將推動A型血友病中樞神經(jīng)系統(tǒng)、代謝系統(tǒng)疾病等一批“成都造”基因藥物陸續(xù)進(jìn)入臨床并盡快上市！

延伸閱讀

成都天府國際生物城由成都高新區(qū)與雙流區(qū)共建，是西部（成都）科學(xué)城 “一核四區(qū)”的重要組成部分，也是成都生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)功能區(qū)，通過產(chǎn)業(yè)集聚與配套完善，正成為生物醫(yī)藥企業(yè)成長的“沃土”。

目前，成都高新區(qū)已聚集了賽諾菲、吉利德、美敦力、阿斯利康、賽默飛、艾爾建、波士頓科學(xué)等醫(yī)藥企業(yè)3000余家，吸引7個諾獎團(tuán)隊和100余個國家級團(tuán)隊，上市及過會企業(yè)10家，處于臨床研究階段的一類新藥品種48個。

作為主導(dǎo)產(chǎn)業(yè)之一，近年來成都高新區(qū)生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展迅速，在全國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)綜合排名中位居第一梯隊。2021年，成都高新區(qū)醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)規(guī)模突破1000億元，規(guī)上工業(yè)產(chǎn)值突破300億元，同比增長15.8%；規(guī)上營利性服務(wù)業(yè)營收27.5億元，同比增長18%；限上醫(yī)藥商貿(mào)業(yè)銷售額176億元，同比增長14.1%。

中國首個！“成都造”基因療法啟動臨床研究，有望實現(xiàn)“一針治愈”！