衡量一款癌癥藥物療效的指標(biāo)很多。

這些專業(yè)氣息濃厚的名詞與復(fù)雜的數(shù)據(jù)揉在一起，堆砌在一篇腫瘤治療療效的報(bào)告中，很多專業(yè)知識(shí)不足的癌癥患者翻閱下來(lái)都是一頭霧水、似懂非懂，只知道這些數(shù)據(jù)似乎是越大就越好。

經(jīng)常有患者詢問(wèn)，為什么是5年生存率，是說(shuō)患者只能活到5年嗎？中位總生存期1年，是指患者能活2年嗎？臨床緩解、完全緩解、部分緩解和疾病控制，這幾個(gè)“率”又有什么差別？

深入了解是做出正確選擇的第一步，今天，小編就來(lái)帶大家詳細(xì)了解一下這些腫瘤治療中常見(jiàn)的專業(yè)術(shù)語(yǔ)，幫助大家更好地看懂復(fù)雜的報(bào)告、選擇更適合自己的藥物與治療方案。

根據(jù)國(guó)際公認(rèn)的實(shí)體瘤療效評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)（RECIST 1.1），除結(jié)節(jié)性疾病外的實(shí)體瘤，所有目標(biāo)病灶（靶病灶）完全消失，或所有目標(biāo)結(jié)節(jié)（靶結(jié)節(jié)）須縮小至正常大?。ǘ梯S＜10 mm），且持續(xù)4周或以上，被稱為完全緩解。判定療效時(shí)，所有目標(biāo)病灶均須接受評(píng)價(jià)。

完全緩解是幾種臨床終點(diǎn)中最理想的一種。專家認(rèn)為，在一線治療中獲得完全緩解的患者最有可能獲得最終的臨床治愈。

所有可測(cè)量目標(biāo)病灶的直徑（靶病灶選取長(zhǎng)徑，靶結(jié)節(jié)選取短徑）總和與基線相比，縮小幅度≥30%，且持續(xù)4周或以上，被視為部分緩解。判定療效時(shí)，所有目標(biāo)病灶均須接受評(píng)價(jià)。

部分緩解同樣是對(duì)于腫瘤患者來(lái)說(shuō)比較理想的治療終點(diǎn)。

以整個(gè)腫瘤治療過(guò)程中所有測(cè)量的目標(biāo)病灶直徑之和中的最小值作為參考值，目標(biāo)病灶直徑之和超過(guò)參考值的20%或以上，且絕對(duì)值增加達(dá)到5 mm或以上，或出現(xiàn)一個(gè)或以上的新病灶，且在病灶體積增長(zhǎng)或數(shù)量增加前未達(dá)到完全緩解及部分緩解的患者，被視為疾病進(jìn)展。

病灶體積及數(shù)量的變動(dòng)在部分緩解與疾病進(jìn)展之間，可以視為疾病穩(wěn)定。

客觀緩解率為完全緩解率與部分緩解率之和，即達(dá)到了完全緩解與部分緩解的患者占所有可評(píng)估的患者之比。

客觀緩解率是Ⅱ期臨床試驗(yàn)最主要的療效評(píng)價(jià)指標(biāo)之一，可為試驗(yàn)提供藥物生物活性的初步證據(jù)。

疾病控制率為完全緩解率、部分緩解率與疾病穩(wěn)定率之和，即達(dá)到了完全緩解、部分緩解與疾病穩(wěn)定的患者占所有可評(píng)估的患者之比。

通常情況下，惡性腫瘤這一疾病的發(fā)展傾向并非自愈，而是持續(xù)惡化，因此疾病穩(wěn)定也屬于治療有效的一種結(jié)果。疾病控制率將疾病穩(wěn)定的患者比例計(jì)算在內(nèi)，可以更加客觀地展現(xiàn)出一種新藥或新療法的治療效果。

從隨機(jī)化（接受分組治療）開(kāi)始，至任何原因?qū)е率茉嚮颊咚劳龌蚴гL的時(shí)間被稱為總生存期。而中位總生存期又叫“半數(shù)生存期”，指參與試驗(yàn)的可評(píng)估患者中，50%的患者可達(dá)到的總生存期。

由于抗腫瘤治療的最終目的是延長(zhǎng)患者的壽命，因此總生存期是公認(rèn)的、評(píng)價(jià)抗腫瘤藥物療效的首選終點(diǎn)。但值得注意的是，患者失訪及患者因腫瘤以外的原因死亡，其生存期也同樣會(huì)被計(jì)入總生存期之中。

如果在臨床試驗(yàn)中得到的總生存期數(shù)據(jù)得到了顯著的改善，我們通常可以認(rèn)為這種新藥物或療法能夠?yàn)榛颊叩闹委煄?lái)比較顯著的臨床受益。

從隨機(jī)化開(kāi)始，至腫瘤第一次復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移，或因其他任何原因?qū)е率茉嚮颊咚劳龅臅r(shí)間，被稱為無(wú)進(jìn)展生存期，也叫無(wú)病生存期。中位無(wú)進(jìn)展生存期指參與試驗(yàn)的可評(píng)估患者中，50%的患者可達(dá)到的無(wú)進(jìn)展生存期。

可能有些不明真相的患者會(huì)認(rèn)為在治療中“無(wú)進(jìn)展”是一件不好的事情?！盁o(wú)進(jìn)展”指的是治療毫無(wú)進(jìn)展、療效并不好嗎？事實(shí)上，“無(wú)進(jìn)展生存”對(duì)于患者們來(lái)說(shuō)是一個(gè)比較理想的狀態(tài)，指病情控制較好，未發(fā)生復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移，且患者并未因任何意外因素失訪或死亡。

由于無(wú)進(jìn)展生存期的評(píng)估需要非常認(rèn)真且嚴(yán)格的隨訪，及時(shí)發(fā)現(xiàn)患者疾病的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移情況，因此這一指標(biāo)的獲取難度比較高，某些情況下甚至比總生存期的獲取難度更大。無(wú)進(jìn)展生存期通常作為Ⅲ期臨床試驗(yàn)的主要終點(diǎn)，也會(huì)用于根治性手術(shù)或放療后輔助治療等的研究之中，不僅是藥物或療法療效的體現(xiàn)，同樣也可以體現(xiàn)出其對(duì)于患者生存質(zhì)量的改善。

從隨機(jī)化開(kāi)始，至患者發(fā)生疾病進(jìn)展或死亡的時(shí)間，被稱為疾病進(jìn)展時(shí)間。中位疾病進(jìn)展時(shí)間指參與試驗(yàn)的可評(píng)估患者中，50%的患者可達(dá)到的疾病進(jìn)展時(shí)間。

從隨機(jī)化開(kāi)始，至出現(xiàn)疾病進(jìn)展、患者死亡、無(wú)法耐受不良事件而退出、因其他原因拒絕繼續(xù)接受治療或采用其他治療方案的時(shí)間，被稱為治療失敗時(shí)間。

與我們通常能夠在臨床試驗(yàn)中見(jiàn)到的“無(wú)進(jìn)展生存時(shí)間”相比，這是一個(gè)更加綜合的數(shù)據(jù)。患者可能終止治療的原因很多，不僅包括病情進(jìn)展、死亡，也可能包括因?yàn)椴涣际录?、意外死亡及其他自身因素而?dǎo)致的終止治療。更長(zhǎng)的治療失敗時(shí)間通常表明，患者在這段維持治療的時(shí)間內(nèi)，病情控制效果較好，仍可持續(xù)用藥。通過(guò)這一數(shù)據(jù)，研究者可以更直觀地分析在實(shí)際臨床應(yīng)用條件下藥物對(duì)患者的治療效果。

但由于這一數(shù)據(jù)的綜合性更強(qiáng)、更容易受到各種因素的影響，因此極少在各類臨床試驗(yàn)中出現(xiàn)。治療失敗時(shí)間更常見(jiàn)于現(xiàn)實(shí)世界的療效數(shù)據(jù)，用于綜合分析一種藥物或療法的實(shí)際應(yīng)用效果。

5年生存率指在經(jīng)過(guò)各類綜合治療的情況下，生存期達(dá)到5年或以上的患者所占的比例。詳細(xì)區(qū)分的話，生存率還可以分為總生存率、無(wú)進(jìn)展生存率等，分別對(duì)應(yīng)患者不同的臨床終點(diǎn)。除了5年生存率以外，臨床上經(jīng)常統(tǒng)計(jì)的生存率數(shù)據(jù)還包括1年生存率、2年生存率等。

由于臨床研究證實(shí)，腫瘤患者經(jīng)過(guò)治療后，1年以內(nèi)是發(fā)生復(fù)發(fā)和轉(zhuǎn)移的高峰，其次為1~3年內(nèi)；5年內(nèi)的復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移風(fēng)險(xiǎn)占了90%以上。如果治療后5年不發(fā)生復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移，再發(fā)生復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移的風(fēng)險(xiǎn)就很低了。換句話說(shuō)，能實(shí)現(xiàn)5年無(wú)癌生存的患者，基本就可以視為戰(zhàn)勝癌癥了。

通過(guò)5年生存率，可以比較直觀地看出腫瘤或腫瘤分期的惡性程度，以及對(duì)應(yīng)患者的生存情況。惡性程度較低，或治療手段豐富、療效好的癌種，如乳腺癌等，5年生存率可達(dá)到90%以上；而惡性程度高、治療難度大的癌種，如胰腺癌，5年生存率僅有約5%。