2020年9月5日，也就是今天的早些時候，FDA連續(xù)宣布了兩項重磅新聞，全都與一款大家非常熟悉的“明星藥”相關。

FDA宣布，批準由Genentech公司研發(fā)的普雷西替尼（Pralsetinib，Gavreto，也就是大家耳熟能詳的“明星藥”BLU-667）用于治療RET融合陽性的轉移性非小細胞肺癌成年患者。同時，FDA也為BLU-667的RET突變陽性晚期或轉移性甲狀腺髓樣癌及RET融合陽性甲狀腺髓樣癌適應癥授予了優(yōu)先審查資格。

這是繼塞爾帕替尼之后的第二款獲批用于治療非小細胞肺癌的RET抑制劑藥物，同時也有望成為第一款獲批甲狀腺癌適應癥的RET抑制劑。

BLU-667的非小細胞肺癌適應癥的批準基于Ⅰ/Ⅱ期ARROW試驗的結果。在該研究中，BLU-667對于初治及經治的RET融合陽性非小細胞肺癌均展現出了非常出色的療效。

其結果顯示，治療87例曾接受過鉑類化療的非小細胞肺癌患者，整體緩解率達到57%，其中完全緩解率5.7%；中位緩解持續(xù)時間尚未達到，但緩解持續(xù)時間最短的患者，也已經持續(xù)了15.2個月以上！

治療27例未經治療的初治患者，BLU-667的整體緩解率更是達到了70%，其中完全緩解率11%。

在安全性方面，BLU-667最常見的不良反應為疲勞、便秘、肌肉骨骼疼痛和血壓升高等。

BLU-667的甲狀腺髓樣癌及甲狀腺癌適應癥的加速審批基于Ⅰ/Ⅱ期ARROW試驗（NCT03037385）的結果。在該研究中，BLU-667同樣展現出了出色的療效。

其結果顯示，治療初治的RET陽性甲狀腺癌患者，整體緩解率為74%，95%的患者病灶體積縮小，86%的患者緩解持續(xù)時間達到15個月以上。

治療經治患者，整體緩解率同樣可以達到60%，18個月緩解持續(xù)率達到90%。

在RET融合陽性的甲狀腺癌患者中，BLU-667的整體緩解率達到91%，疾病控制率100%；所有緩解的患者均可在用藥1~2個月內觀察到緩解。

在安全性方面，最常見的不良反應包括天冬氨酸轉氨酶升高（31％）、貧血（22％）、丙氨酸氨基轉移酶升高（21％）、便秘（21％）、高血壓（20 ％）和中性粒細胞減少癥（19％）。3級或以上的不良事件包括高血壓（10％）、中性粒細胞減少癥（10％）和貧血（8％）。所有不良事件均可通過對癥治療或改善用藥劑量緩解，沒有患者因不良事件而停止治療。

// 關鍵詞：罕見，無吸煙史，年輕，腺癌，排他性，原發(fā)病灶直徑較小

// 獲批藥物：塞爾帕替尼（LOXO-292），普雷西替尼（Pralsetinib，Gavreto，BLU-667）

RET是“轉染過程中重排”的縮寫，RET突變在非小細胞肺癌中約占1%~2%，屬于較為罕見的突變，且RET突變具有較強的排他性，能夠獨立驅動非小細胞肺癌的發(fā)病，很少與EGFR、KRAS、ALK、HER2、BRAF等其他驅動基因同時存在。RET融合突變更常見于無吸煙史、年輕的患者，致病類型主要為腺癌，其特點為原發(fā)病灶直徑較?。ㄍǔ＃? cm）等。

曾經，RET陽性的非小細胞肺癌患者并沒有針對性的靶向藥物，臨床上甚至需要盲試EGFR抑制劑來獲得一定的療效。但在今年，兩款大名鼎鼎的RET抑制劑藥物先后上市，終于為這部分患者的治療帶來了一場變革。

首款獲批用于RET突變非小細胞肺癌患者的靶向藥物為塞爾帕替尼，即大名鼎鼎的傳奇抗癌藥物LOXO-292?！?strong style="box-sizing: border-box;">LOXO-292”與“BLU-667”這兩個名字曾經幾乎是同步出現的，可以說是肺癌患者心目中的兩顆“希望之星”。如今這兩顆明星終于全部獲批上市，真正點亮了RET陽性非小細胞肺癌的希望。

但是，對于我國患者來說，如果這些藥物僅僅是在國外上市，仍然無法帶來任何實質性的幫助。就醫(yī)難度、藥物獲取難度、藥物價格等等因素，都會成為患者們的阻礙。

幸運的是，BLU-667治療多種實體瘤的臨床試驗正在國內開展，我國患者免費使用這款“明星藥”的機會來了！

// 試驗名稱：一項高選擇性RET抑制劑BLU-667治療非小細胞肺癌的Ⅰ期研究

// 關鍵詞：泛癌種，廣譜

// 靶點：RET

// 癌種：非小細胞肺癌，甲狀腺癌，實體瘤

同為針對RET靶點的藥物，BLU-667于2020年5月向FDA提交了審批申請，預計將于2020年11月23日前得到審批結果。

2020年ASCO大會上公開的BLU-667最新Ⅰ/Ⅱ期療效數據驚艷了醫(yī)學界，治療非小細胞肺癌患者整體緩解率為61%，其中14%的患者達到完全緩解；此外，BLU-667治療甲狀腺癌患者的整體緩解率達到91%，治療其他RET融合陽性的整體緩解率達到50%。

目前，BLUE-667治療甲狀腺癌、非小細胞肺癌和其他晚期實體瘤患者的研究正在招募患者。

// 納入標準

1、RET融合突變陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌；

2、RET融合突變陽性的甲狀腺髓樣癌；

3、攜帶RET突變或融合突變的其他實體腫瘤；

4、詳細納入及排除標準可咨詢全球腫瘤醫(yī)生網醫(yī)學部。