今天，網(wǎng)絡(luò)上的一條短視頻，引起了無數(shù)網(wǎng)友的憐惜與心疼。視頻中，一個3歲的小男孩拆開零食的包裝袋，雙手抓著香甜的點心，湊在面前仔細地聞了又聞，卻一口都沒有吃，又依依不舍地把點心遞給了爸爸媽媽。

原來，視頻中的小諾一是一名白血病的患兒。因為正在做化療，小諾一吃東西需要非常謹慎，像袋裝零食這種，為了他的病情就只能暫時地忍住，聞聞味道解饞了。

其實這并不是小諾一第一個受到網(wǎng)友關(guān)注的視頻。小諾一的媽媽，@諾一的超人媽媽，一直在用視頻為他記錄堅強抗癌的經(jīng)歷。其中，2021年底的時候，小諾一安慰同病房病友姐姐的視頻也曾經(jīng)讓無數(shù)網(wǎng)友落淚。

視頻中，患病僅2個余月的小小的孩子，正在溫柔地安慰因為化療而剃光了頭發(fā)的隔壁床女孩：這樣也很漂亮啊，我們一樣，超酷的！

罹患重病卻仍然如此堅強、樂觀且溫柔的幼童，乖巧得讓人心疼。

小諾一的媽媽介紹，孩子患的是T系急性淋巴細胞白血病，2021年10月確診，目前正在接受化療。

急性淋巴細胞白血?。ˋLL）是白血病的一個分型，是最常見的兒童白血病，發(fā)病率超過第二常見的急性髓細胞白血病（AML）。根據(jù)淋巴細胞的不同，急性淋巴細胞白血病又分為B系與T系。其中，B系急性淋巴細胞白血病最為常見。

而從危險性來說，更加罕見的T系急性淋巴細胞白血病，危險性通常比B系的更高。

兒童急性淋巴細胞白血病的高發(fā)期在2~5歲，也可能發(fā)生于年齡稍大的兒童與青少年。針對這類癌癥，最常見的治療方法是化療。整體來說，急性淋巴細胞白血病的療效在所有癌癥當中屬于比較好的，尤其是對于此類患兒，整體治愈率接近90%。

也就是說，只要能得到良好的治療，這些患病的小天使們，還是有擺脫病魔的希望的。

盡管比淋巴瘤稍微少一些，但白血病的分型同樣也是非常復(fù)雜而多樣的。許多情況下，僅僅是為患者（或患兒）的病理進行分型，對于醫(yī)生來說就是一個不小的考驗。

而兒童急性白血病的MICM分型，也就是形態(tài)學(xué)分型（Monphologic）、免疫學(xué)分型（Immunologic）、細胞遺傳學(xué)分類（Cytogenetic）和分子生物學(xué)分型（Molecularbiology），又與危險性以及患兒的預(yù)后密切相關(guān)。

根據(jù)MICM分型，再結(jié)合患兒的發(fā)病年齡以及對化療藥物的敏感度，患兒分為標危組、中危組和高危組。標危組的患者治療效果比較好，治愈率相對最高；中位組的患兒次之；高危組的患兒療效最差，預(yù)后堪憂。

而事實上，即使是相同為危險度分組，患兒的治愈率也會有很大的差別。精準的分型、先進的治療手段，再結(jié)合醫(yī)生充足的臨床實踐經(jīng)驗，才能讓患兒獲得最好的療效，或完全治愈。

化療治療白血病的緩解率，整體來說比較理想。但也仍然存在一定的患者，對化療并不敏感，或在化療等多種現(xiàn)有方案耐藥之后，仍需要一些新的方案來打破“無藥可用”的困境。

2021年慢性淋巴細胞白血病國際研討會上，一款新的BTK抑制劑公開了最新研究數(shù)據(jù)。

根據(jù)劑量遞增試驗以及劑量拓展試驗的結(jié)果，劑量遞增階段，TG-1702單藥治療復(fù)發(fā)或難治性慢性淋巴細胞白血病的整體緩解率為83%；在此階段將TG-1702與U2聯(lián)合使用時，整體緩解率達到了100%。

在劑量拓展試驗中，200 mg劑量下，TG-1702治療的整體緩解率為95%；300 mg劑量下，TG-1702治療的整體緩解率達到了100%。

2021年10月30日，F(xiàn)DA加速批準了Asciminib（Scemblix）的新適應(yīng)癥申請，用于治療Ph陽性的慢性粒細胞白血病慢性期患者，這些患者應(yīng)當已經(jīng)接受過至少2種靶向方案治療。

此次的批準基于Ⅲ期ASCEMBL試驗的結(jié)果。該研究對比了Asciminib與博舒替尼（Bosutinib）治療慢性粒細胞白血病的療效，Asciminib取得了非常明顯的優(yōu)勢。

至治療24周時，接受Asciminib治療的患者，主要分子學(xué)反應(yīng)率為25.5%，遠超過了博舒替尼治療患者的13.2%。

試驗數(shù)據(jù)截至2020年5月25日，所有患者均已經(jīng)完成了第24周的隨訪，或停止了研究藥物的治療。至數(shù)據(jù)截止時，接受Asciminib治療的患者中還有61.8%仍在接受治療，而接受博舒替尼治療的患者中僅有30.3%仍在繼續(xù)治療。

同時，值得注意的是，為了取得更好的療效，接受博舒替尼治療的患者中，有28.9%轉(zhuǎn)而接受了Asciminib的治療。

2021年10月1日，F(xiàn)DA批準了CAR-CD19-T細胞療法Tecartus（Brexucabtagene Autoleucel，KTE-X19），用于治療復(fù)發(fā)及難治性B淋巴細胞白血病成年患者。

該批準基于Ⅰ/Ⅱ期ZUMA-3試驗（NCT02614066）的結(jié)果，該試驗主要驗證了Tecartus用于治療已經(jīng)接受了多線治療的B淋巴細胞白血病患者的效果。

根據(jù)2021年ASCO大會上公布的數(shù)據(jù)，在ZUMA-3試驗中，接受Tecartus治療的患者，完全緩解率為56.4%；此外，還有14.5%的患者達到了臨床完全緩解，僅血細胞計數(shù)未完全恢復(fù)正常，即達到了CRi。

在生存期方面，Tecartus治療患者的中位無進展生存期為11.6個月，中位總生存期為18.2個月。

而且非常明顯的，一旦能夠?qū)ecartus治療響應(yīng)，患者得到的益處是非常明顯的。達到了臨床完全緩解（包括血細胞計數(shù)沒有恢復(fù)正常）的患者，中位無進展生存期為14.2個月，總生存期最短也有16.2個月；而未達到的患者，中位總生存期僅有2.4個月。

根據(jù)TG Therapeutics公司發(fā)布的公告，2021年5月26日，F(xiàn)DA接受了Ublituximab聯(lián)合Umbralisib（Ukoniq，TGR-1202）的生物制劑許可申請，用于治療慢性淋巴細胞性白血?。–LL）和小淋巴細胞性白血?。⊿LL）患者。

該申請基于Ⅲ期UNITY-CLL試驗的結(jié)果，與現(xiàn)有的阿托珠單抗（Obinutuzumab，Gazyva）聯(lián)合苯丁酸氮芥（Chlorambucil）方案相比，新方案能夠顯著延長患者無進展生存的時間，接近翻倍。

在Ⅲ期UNITY-CLL試驗中，研究組患者接受Ublituximab聯(lián)合Umbralisib方案治療，對照組患者接受阿托珠單抗聯(lián)合苯丁酸氮芥治療。

結(jié)果顯示，研究組患者的中位無進展生存期為31.9個月，對照組患者為17.9個月；24個月時，研究組患者中有60.8%保持無進展生存，而對照組中僅有40.4%。

亞組分析結(jié)果顯示，在未接受過治療的患者中，研究組患者中位無進展生存期達到38.5個月，而對照組僅為26.1個月；24個月時，研究組患者中有76.6%保持無進展生存，而對照組中僅有52.1%。

在曾經(jīng)接受過治療（范圍為1~9種全身治療方案，中位數(shù)量為2）的患者中，研究組患者中位無進展生存期為19.5個月，對照組僅有12.9個月。

根據(jù)2020年ASH會議上公開的其它研究結(jié)果，Ublituximab聯(lián)合Umbralisib方案治療的整體緩解率可以達到83.3%，顯著超過了Ublituximab聯(lián)合苯丁酸氮芥的68.7%。

根據(jù)規(guī)范，F(xiàn)DA將于2022年3月25日前針對該申請做出批復(fù)。

兒童白血病的發(fā)病年齡通常都非常小，也正是因此，這些堅強的“小天使”們才引起了更多人的關(guān)注與同情。

在過去的一年當中，多類藥物與新療法都在白血病這個領(lǐng)域取得了或多或少的突破。我們希望，同時也堅信，在新的一年當中，將有更多的新方案、新藥物，為白血病的患者、患兒帶來新的希望。