聽(tīng)過(guò)一個(gè)故事。

一位年輕人習(xí)慣工作一段時(shí)間，存夠一筆錢就遠(yuǎn)游。沒(méi)錢了再停下來(lái)工作，然后再去玩。

他從不在意存款多少，自稱是精神上的富人。

直到有一天，至親病倒了，當(dāng)時(shí)他在澳洲，收到消息已是3天后。

匆匆趕到醫(yī)院，治療方案有兩種：

二、便宜但效果差，且恢復(fù)時(shí)間長(zhǎng)的。

這還用選嗎？當(dāng)然是選效果好的！

是啊，如果付得起醫(yī)藥費(fèi)，當(dāng)然是選效果好的。

最后，他含淚簽了那份便宜的。

有一句話是這么說(shuō)的：

“當(dāng)至親突患疾病，藥水比金子還要貴，沒(méi)有存款，可能丟掉的就是一條命?！?/span>

這也是我們拼命攢錢的原因。

但如果問(wèn)，攢到什么程度才足夠？估計(jì)答案是四個(gè)字：

越多越好。

知乎上有個(gè)提問(wèn)：世界上最貴的藥是什么？

有人說(shuō)，是諾西那生鈉。

它曾是唯一能治罕見(jiàn)病——脊髓性肌萎縮癥（簡(jiǎn)稱“SMA”）的藥。

70萬(wàn)一針。

一瓶大概 100 滴，1 滴價(jià)值 7000 元。

現(xiàn)在的黃金價(jià)格，每克也不到400元。

貴是貴，但有用呀！

• SMA患病嬰兒，90%活不過(guò)2歲。

• 但打了諾西那生鈉，孩子 100% 可以獨(dú)坐，88% 能獨(dú)立行走。

對(duì)此，一位患兒媽媽曾經(jīng)說(shuō)過(guò)這樣一句話：

“就是看到希望，但是這個(gè)希望又硬生生給你推回來(lái)了?！?/span>

有人說(shuō)，是阿基侖賽注射液。（商品名：奕凱達(dá)）

一袋要120萬(wàn)。

這是國(guó)內(nèi)首款CAR-T細(xì)胞治療藥，用于治療部分血液腫瘤。

• 如急性淋巴細(xì)胞白血病、細(xì)胞淋巴瘤、套細(xì)胞淋巴瘤

• 它可以修復(fù)免疫細(xì)胞、攻擊并摧毀惡性腫瘤

去年有一則刷屏新聞：

上海陳女士，罹患彌漫性B大細(xì)胞瘤，通過(guò)使用這個(gè)“抗癌神藥”，僅僅24天后體內(nèi)癌細(xì)胞消失，最后治愈出院。

貴，還真貴的有道理。

△復(fù)星凱特公司訂單截圖

你以為，前面說(shuō)的兩種藥已經(jīng)夠貴了么？

沒(méi)想到，還有天價(jià)中的天價(jià)。

“最貴藥物”：一針1300萬(wàn)。

諾華制藥旗下的Zolgensma，是全球首個(gè)治療SMA的基因療法。

國(guó)外定價(jià)212.5萬(wàn)美元，折合人民幣約1358萬(wàn)元，也被稱為“史上最貴藥物”。

2019年5月24日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Zolgensma上市，因?yàn)榱钊诉粕嗟膬r(jià)格，曾有患者家屬無(wú)奈表示：

“就當(dāng)它沒(méi)有研發(fā)出來(lái)吧！”

面對(duì)外界質(zhì)疑，當(dāng)時(shí)諾華旗下AveXis 總裁在投資電話會(huì)議上透露：

“我們已經(jīng)進(jìn)行過(guò)研究，定價(jià)在400萬(wàn)至500萬(wàn)美元，才能夠維持成本?！?/span>

SMA是什么??？

SMA與霍金得的“漸凍癥”是“兄弟癥”，它是一種運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元性疾病。一般在嬰幼兒時(shí)期發(fā)病，主要病癥是逐漸喪失對(duì)應(yīng)的運(yùn)動(dòng)功能，甚至無(wú)法呼吸和吞咽。

在新生兒中，SMA發(fā)病率約為1/6000~1/10000，相當(dāng)于每1萬(wàn)名新生兒中就有一人受此影響，且90%的患兒活不過(guò)2歲。

之前刷屏的西安1歲女童住院結(jié)算單：《住院4天，花了55萬(wàn)》，其實(shí)治的就是SMA。

同樣是治療罕見(jiàn)病SMA，前面說(shuō)的70萬(wàn)一針諾西那生鈉，效果雖說(shuō)非常好，但不是打一針就可以的。

• 第一年要打 6 針，花費(fèi) 420 萬(wàn)

• 之后每 4 個(gè)月 打1 針，每年花費(fèi) 210 萬(wàn)

而1300萬(wàn)一針的Zolgensma，只需注射一次。

“為什么越救命的藥越貴？”

有人問(wèn)，“為什么越救命的藥越貴？”

其實(shí)，不是越救命的藥越貴，而是越難治的病，藥越貴。

罕見(jiàn)病藥物之所以貴，主要是由于它高昂的研發(fā)成本。

1）病人數(shù)量少，研發(fā)企業(yè)少，研發(fā)周期漫長(zhǎng)

罕見(jiàn)病病人數(shù)量少，愿意投入資金研發(fā)的企業(yè)也少，藥物研發(fā)進(jìn)展緩慢。數(shù)據(jù)顯示，研發(fā)一個(gè)創(chuàng)新藥品平均要耗費(fèi)13億美元，歷時(shí)約10~15年。

2)研發(fā)失敗成本更大

罕見(jiàn)病藥品的臨床試驗(yàn)有樣本量小、異質(zhì)性大、難招募等特點(diǎn)，使得在臨床試驗(yàn)的任何一個(gè)階段，篩查和隨機(jī)入組失敗率都明顯更高。

而為了收回研發(fā)成本，企業(yè)定價(jià)自然相對(duì)較高。

以120萬(wàn)一袋的阿基侖賽注射液為例：

這種抗癌藥不僅經(jīng)過(guò)了上百次、上百種研究，而且需要根據(jù)不同患者進(jìn)行私人定制。

它不能批量生產(chǎn)，所有的成本都要患者一人承擔(dān)。

天價(jià)藥，就不能能進(jìn)醫(yī)保嗎？

能進(jìn)醫(yī)保，對(duì)患者來(lái)說(shuō)自然是好事。

以諾西那生鈉為例，這瓶藥在我國(guó)上市兩年內(nèi)，就經(jīng)歷了令人感動(dòng)的持續(xù)努力！

想要減輕患者用藥壓力，納入醫(yī)保是一個(gè)辦法。

但，藥不只一種，病人不只一個(gè)。

醫(yī)保是一個(gè)大水池，14 億人都要用。如果一些昂貴的藥品占據(jù)了大部分額度，那么其他常見(jiàn)病、多發(fā)病的藥品額度就得減少。

將高價(jià)藥納入醫(yī)保，一直就爭(zhēng)議重重。

• 以首年藥費(fèi) 400 萬(wàn)的某藥物為例，如納入醫(yī)保，需要占用近 8000 位居民的醫(yī)保繳費(fèi)，相當(dāng)于用幾千人的醫(yī)保錢給一個(gè)人吃藥。

醫(yī)保以?；緸橹骶€，不可能將所有“天價(jià)”藥物都納入。