7月4日，CDE官網(wǎng)顯示，恒潤達生的抗人BCMA T細胞注射液擬納入突破性治療品種，用于治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤。

嵌合抗原受體T細胞治療技術(shù)（CAR-T）是將能識別腫瘤特異性抗原的scFv片段通過基因工程化改造，使之融合在由BCMA等一系列參與T細胞激活的分子組成的跨膜鏈段上，通過基因轉(zhuǎn)導的方法轉(zhuǎn)染患者的T細胞，使其表達嵌合抗原受體(CAR)?；颊叩腡細胞被“重新編碼”后，生成大量可特異性攻擊腫瘤的CAR-T細胞，從而消融腫瘤。它具有以下優(yōu)勢： 治療更精確、靶向性強；簡、快、高效，從抗原提呈、識別、激化到啟動攻擊一步到位；殺瘤效果持久，免疫記憶能力強。

多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性疾病，是血液系統(tǒng)第2位常見惡性腫瘤。常見臨床表現(xiàn)為骨痛、貧血、腎功能不全、感染和高鈣血癥等。我國MM發(fā)病率約為1/10萬，是幾種主要的血液系統(tǒng)腫瘤之一。

目前，國內(nèi)進度最快的BCMA CAR-T療法是馴鹿和信達生物合作開發(fā)的伊基侖賽注射液，已申報上市。其次是傳奇生物的西達基奧侖賽注射液，在國內(nèi)處于II期臨床階段，但已于今年2月獲FDA批準上市。