早在2016年，諾獎得主 Jennifer Doudna 團隊就在 Nature 發(fā)表論文，開發(fā)了小型化的新型 CRISPR 基因編輯系統(tǒng)——CasX。此后，Jennifer Doudna 團隊進一步解析了 CasX 基因編輯的工作原理，并創(chuàng)立了名為 Scribe Therapeutics 的公司。

Jennifer Doudna教授

Scribe Therapeutics 致力于開發(fā)基于 CasX 的基因組編輯和遞送工具——CasX-Editors，從三個方面實現(xiàn)更好的基因編輯工具屬性——更高活性、更強特異性、更易遞送性。Scribe 于2020年底完成2000萬美元A輪融資，于2021年3月完成1億美元B輪融資。

2022年9月27日，制藥巨頭賽諾菲（Sanofi）宣布與 Scribe Therapeutics 達成合作，賽諾菲將與 Scribe 公司合作開發(fā)基于 CRISPR 基因編輯的 NK 細胞療法來對抗癌癥。在此次合作中，賽諾菲將支付2500萬美元預付款，Scribe 公司還將可能獲得高達10億美元的里程碑付款，以及合作開發(fā)產(chǎn)品的銷售分成及特許權使用費。

賽諾菲全球研究主管兼首席科學官 Frank Nestle 表示，與 Scribe 的合作補充了賽諾菲在 NK 細胞治療領域的強大研究工作，并為賽諾菲的科學家提供了獨特的基于 CRISPR 的工程技術，以更好地實現(xiàn)新一代的現(xiàn)貨型 NK 細胞療法。

在此之前，Scribe Therapeutics 曾與制藥巨頭渤?。˙iogen）達成合作，共同開發(fā)針對漸凍癥（ALS）和另一個尚未公開的疾病的治療方法。

Scribe的Logo致敬了著名的“照片51號”

羅莎琳德·富蘭克林于1952年5月拍攝的DNA的X射線晶體衍射照片（照片51號），直接啟發(fā)了DNA雙螺旋結構的誕生。

Scribe Therapeutics 目前共有5個研發(fā)方向：神經(jīng)系統(tǒng)疾病（亨廷頓舞蹈癥、家族性漸凍癥、脊髓性肌萎縮癥、帕金森病、早發(fā)性家族性阿爾茨海默癥、天使綜合征等等）、眼科疾?。ㄉ匦砸暰W(wǎng)膜炎、視錐-視桿細胞營養(yǎng)不良、先天性黑蒙癥、青光眼、全色盲等等）、多系統(tǒng)，肌肉和代謝疾?。倚岳w維化、杜氏肌營養(yǎng)不良、α1-抗胰蛋白酶缺乏癥、早衰癥、家族性高膽固醇血癥、苯丙酮尿癥等等）、造血功能障礙疾?。ㄧ牋罴毎?、重度聯(lián)合免疫缺陷、范可尼貧血、血友病A/B、慢性肉芽腫、血管性血友?。⒓毎煼ǎ?a >CAR-T、NK、TiL、HSC、iPSC）。

Scribe Therapeutics 致力于開發(fā)基于 CasX 的基因組編輯和遞送工具——CasX-Editors，從三個方面實現(xiàn)更好的基因編輯工具屬性——更高活性、更強特異性、更易遞送性。

此外，由于 Jennifer Doudna 團隊的多家公司與張鋒團隊存在激烈的專利爭議，而 Scribe Therapeutics 開發(fā)的 CasX 則避免了專利爭議。