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自從2018年以來(lái)，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（CENTER FOR DRUG EVALUATION, NMPA）重新受理干細(xì)胞新藥臨床試驗(yàn)申報(bào)，干細(xì)胞藥物臨床試驗(yàn)的申請(qǐng)穩(wěn)步增長(zhǎng)。就承辦受理號(hào)總量，從2018年申報(bào)5個(gè)（以受理號(hào)計(jì)）增長(zhǎng)至2022年的26個(gè)，較2021年度增長(zhǎng)了一倍，我國(guó)干細(xì)胞新藥研發(fā)速度明顯加快。
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2022年CDE受理干細(xì)胞藥物臨床申請(qǐng)26項(xiàng)（以受理號(hào)計(jì)），其中，國(guó)產(chǎn)1類創(chuàng)新藥注冊(cè)申請(qǐng)25項(xiàng)，進(jìn)口1類創(chuàng)新藥注冊(cè)申請(qǐng)1項(xiàng)。
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2022年，共有11家企業(yè)的11款干細(xì)胞藥物的16項(xiàng)臨床試驗(yàn)獲得CDE默示許可。其中，上海愛薩爾生物的人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液獲批2項(xiàng)臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，泉生生物的人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液獲批4項(xiàng)臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。
表2 2022年度干細(xì)胞藥物臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可覽表
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臨床試驗(yàn)適應(yīng)證分析
圖2 干細(xì)胞藥品適應(yīng)證詳情 （數(shù)據(jù)來(lái)源：東方醫(yī)院干細(xì)胞基地整理）
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申報(bào)地區(qū)情況分析
在各省市的干細(xì)胞藥品申報(bào)方面，截至2022年12月31日合計(jì)受理56項(xiàng)，默示許可42項(xiàng)臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。
在申報(bào)受理方面，上海以16項(xiàng)居第一，其次北京以9項(xiàng)居第二，隨后依次為廣東、江蘇、天津。在臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可方面，上海仍以13項(xiàng)居第一，其次北京以9項(xiàng)居第二，隨后依次為江蘇、天津、廣東?？梢钥闯錾虾Ｊ歉杉?xì)胞藥物研發(fā)最活躍的地區(qū)，長(zhǎng)三角地區(qū)、京津和廣東是中國(guó)干細(xì)胞藥物研發(fā)的主力地區(qū)。
圖4 各省市干細(xì)胞藥品臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可情況
（ 數(shù)據(jù)來(lái)源：東方醫(yī)院干細(xì)胞基地整理）
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申報(bào)的干細(xì)胞類型分析
圖5 申報(bào)受理的干細(xì)胞藥物干細(xì)胞類型情況
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全球細(xì)胞治療領(lǐng)域在基礎(chǔ)研究領(lǐng)域已取得諸多重大原創(chuàng)性成果。我國(guó)干細(xì)胞基礎(chǔ)研究位居世界前列，為諸多疑難雜癥治療提供了新希望。由于受前期市場(chǎng)無(wú)序影響，我國(guó)干細(xì)胞臨床研究及臨床試驗(yàn)一度停滯，導(dǎo)致目前干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)上游存儲(chǔ)業(yè)務(wù)相對(duì)成熟，中游開發(fā)和下游應(yīng)用發(fā)展相對(duì)滯后的局面。
隨著《干細(xì)胞臨床研究管理辦法 ( 試行) 》《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則( 試行) 》《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》等政策出臺(tái)，我國(guó)干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化逐步走向正軌，并逐漸明確了以干細(xì)胞藥物作為轉(zhuǎn)化出口的道路。隨著政策的明確，在經(jīng)過一番探索后，我國(guó)干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化進(jìn)入了有序發(fā)展階段，干細(xì)胞藥物申報(bào)的數(shù)量和質(zhì)量都有顯著增長(zhǎng)。
相信2023年度會(huì)是干細(xì)胞藥物研發(fā)的爆發(fā)期，會(huì)有更多針對(duì)新適應(yīng)證的干細(xì)胞藥物進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。同時(shí)，正在開展干細(xì)胞藥物Ⅰ期/Ⅱ期臨床試驗(yàn)也將逐步產(chǎn)生結(jié)果，相信隨著干細(xì)胞技術(shù)研發(fā)的不斷深入，干細(xì)胞作為治療藥物離上市將在不遠(yuǎn)的未來(lái)。
