建立罕見病用藥綜合保障機制，要解決好這4個問題音頻：進度條00:00 12:15 后退15秒倍速 快進15秒

我國高度重視罕見病的保障工作。中共中央、國務院在《關于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》中明確提出“探索罕見病用藥保障機制”。國務院辦公廳印發(fā)的《關于健全重特大疾病醫(yī)療保險和救助制度的意見》也進一步提出要根據(jù)經(jīng)濟社會發(fā)展水平和各方承受能力，探索建立罕見病用藥保障機制，實施綜合保障。

我國醫(yī)療保障制度的改革發(fā)展目標是建立以基本醫(yī)療保險為主體，醫(yī)療救助為托底，補充醫(yī)療保險、商業(yè)健康保險、慈善捐贈、醫(yī)療互助共同發(fā)展的多層次醫(yī)療保障制度體系。這就意味著制度層面上已經(jīng)確立了我國罕見病用藥保障的基本原則、基本路徑和基本框架，即建立罕見病費用綜合保障制度。

罕見病用藥保障不斷完善

近年來，國家和地方多措并舉探索罕見病用藥保障機制，在罕見病篩查、診斷、治療、用藥和費用保障等多方面積極作為，成效顯著，初步形成了政府為主導，基本醫(yī)保為主體，大病保險、普惠型商業(yè)健康保險、慈善救助為補充的多層次罕見病用藥保障體系。同時，地方也在積極探索多元籌資、多方共付的罕見病用藥保障方式，為實現(xiàn)罕見病用藥綜合保障提供了實踐基礎和先行經(jīng)驗。

在罕見病病種認定和藥品保障方面，國家先后出臺多項政策。2016年中共中央、國務院頒布《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》，提出要完善罕見病用藥保障政策。2018年國家衛(wèi)生健康委等五部門公布《第一批罕見病目錄》，這是國家首次以目錄形式界定罕見病。2019年新修訂的《中華人民共和國藥品管理法》第九十六條提出，國家鼓勵短缺藥品的研制和生產(chǎn)，對臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的新藥予以優(yōu)先審評審批；同年，國家衛(wèi)生健康委發(fā)布涉及121種罕見病的概述、病因和流行病學、臨床表現(xiàn)、診療流程圖等詳細內容的《罕見病診療指南（2019年版）》，并建立了全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)。2020年新修訂的《藥品注冊管理辦法》明確將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評審批程序，對于臨床急需的境外已上市境內未上市的罕見病藥品在70日內審結。2022年5月，《中華人民共和國藥品管理法實施條例（修訂草案征求意見稿）》第二十九條專門設立罕見病條款，對批準上市的罕見病新藥，在藥品上市許可持有人承諾保障藥品供應情況下，給予最長不超過7年的市場獨占期。

與此同時，政府對罕見病費用保障的力度也在不斷加大。首先，充分發(fā)揮基本醫(yī)保在罕見病用藥保障中的主體功能，各級財政持續(xù)加大對城鄉(xiāng)居民醫(yī)保的投入，并通過降低參保居民大病保險起付線，提高政策范圍內支付比例，有效減輕大病患者費用負擔。 其次，國家醫(yī)保局成立后，通過連續(xù)的藥品價格國家談判把價格高昂的罕見病用藥逐步納入基本醫(yī)保目錄。2022年版國家基本醫(yī)療保險藥品目錄調整，進一步優(yōu)化了罕見病藥品的申報范圍，加大了政策傾斜。據(jù)了解，此次對罕見病用藥測算工作已初步體現(xiàn)差異化測算思路，適當放寬其閾值范圍，以平衡企業(yè)研發(fā)投入和上市后使用人群少的特點。2022年有7種罕見病用藥通過國家醫(yī)保談判，涵蓋了多發(fā)性硬化癥、視神經(jīng)脊髓炎等疾病。《2023中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》指出，截至2022版國家醫(yī)保藥品目錄公布，共有199種罕見病藥品在全球上市，涉及87種罕見病；其中，103種藥品在中國上市，涉及47種罕見??；73種藥品已經(jīng)納入醫(yī)保，覆蓋31種罕見病。我國首批121種罕見病目錄中已在中國市場上市的罕見病用藥，有超過70%被納入了國家醫(yī)保目錄，顯著增強了我國罕見病醫(yī)療保障的力度，患者經(jīng)濟負擔明顯下降。

與此同時，地方層面也在積極探索通過大病保險、醫(yī)療救助、財政專項資金或者設立慈善項目等方式緩解區(qū)域內罕見病患者的醫(yī)療費用負擔。浙江省設立專項資金對罕見病的疾病支出予以補助和報銷，山東省青島市每年由政府出資用于特藥特材救助和大額醫(yī)療救助，上海市通過慈善捐助和患者繳費對特定罕見病進行保障，廣東省佛山市將罕見病目錄121種疾病全部納入醫(yī)保救助范圍，并對被救助者實行資產(chǎn)限額規(guī)定。

不僅如此，政府也在不斷鼓勵商業(yè)健康保險發(fā)揮對基本醫(yī)保的補充作用，引導企業(yè)和個人通過參加商業(yè)保險及多種形式的補充保險，解決基本醫(yī)保之外的需求。據(jù)統(tǒng)計，目前已有160多家保險公司開展了商業(yè)健康保險業(yè)務，開發(fā)相關產(chǎn)品超過5000個。從產(chǎn)品保障范圍看，目前已有200多種重大疾病保險產(chǎn)品將罕見病患者醫(yī)療費用納入保障范圍。

在初步形成的多層次醫(yī)療保障體系中，國家不斷健全和完善分層分類的醫(yī)療保障和社會救助綜合保障格局。罕見病患者在公平普惠享有基本醫(yī)療保障的基礎上，符合基本醫(yī)療保險藥品、診療項目、醫(yī)用耗材等規(guī)定的治療費用可通過大病保險、職工大額醫(yī)療費用補助、企業(yè)補充醫(yī)療保險等補充保障措施得到進一步支付，個人費用負擔有困難的還可按規(guī)定申請獲得醫(yī)療救助。同時加大急難救助、慈善救助力度，將符合條件的罕見病患者及時納入救助幫扶范圍。政府鼓勵公益慈善平臺開展為罕見病患者募捐和專項救助，為減輕罕見病患者負擔發(fā)揮了積極作用。

罕見病用藥保障面臨四大矛盾

基本醫(yī)保與罕見病高昂費用間的矛盾

根據(jù)《2021年全國醫(yī)療保障事業(yè)發(fā)展統(tǒng)計公報》，截至2021年底，我國基本醫(yī)保覆蓋13.63億人口，參保率穩(wěn)定在95%以上，但制度本身也面臨著人口老齡化、疾病譜變化、新藥品新技術層出不窮等帶來醫(yī)療費用急劇增長的巨大壓力。基本醫(yī)保不可能滿足所有人的所有醫(yī)療需求，從現(xiàn)階段醫(yī)保制度整體發(fā)展狀況、群眾疾病治療需求以及醫(yī)保基金支撐能力來看，當前基本醫(yī)保主要滿足人民群眾基本醫(yī)療需求。國家醫(yī)保局、財政部印發(fā)的《關于建立醫(yī)療保障待遇清單制度的意見》也明確要求各地嚴格執(zhí)行基本醫(yī)保支付范圍和標準，實施公平適度保障。

但是，有些罕見病的治療費用十分高昂，是普通疾病支出的10余倍之多。從醫(yī)保基金承受能力和制度定位來看，為全體罕見病患者提供全部的資金保障尚不現(xiàn)實。限于經(jīng)濟社會發(fā)展水平和醫(yī)?；鹬文芰Γ凇皣鴥扔兴帯钡暮币姴∪后w中，仍有16種罕見病的全部治療藥物均未納入醫(yī)保，其中13種藥物屬于年治療費用在40萬元到280余萬元的高值藥，對應的全國患者人數(shù)在100人左右到12000人左右不等。如治療黏多糖貯積癥的拉羅尼酶、治療龐貝病的阿糖苷酶α、治療戈謝病的伊米苷酶等多款年治療費用超過百萬的罕見病用藥仍與醫(yī)保無緣；對已經(jīng)納入醫(yī)保支付范圍的藥品，不少患者自付比例還很高。有統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，罕見病患者平均每年自費治療費用超過5萬元，近15%的患者因為無法承擔醫(yī)療費用而被迫停止治療。同時，地區(qū)之間的報銷水平差異很大，保障情況存在公平性問題。

醫(yī)療救助的對象、支付范圍與罕見病患者普惠要求間的矛盾

現(xiàn)行醫(yī)療救助的對象是低保家庭、特困人員、低保邊緣家庭成員和納入監(jiān)測范圍的農(nóng)村易返貧致貧人口等人群。現(xiàn)實中由于家庭資產(chǎn)和家庭收入等因素認定影響，罕見病家庭中真正符合醫(yī)療救助條件的對象很少。不僅如此，醫(yī)療救助的救助金額也較為有限，只有符合國家基本醫(yī)保支付范圍的藥品、醫(yī)用耗材和診療項目才能由醫(yī)療救助基金支付，另外基本醫(yī)保、大病保險起付線以下的政策范圍內個人自付費用也可按規(guī)定納入救助保障。但是這些保障對罕見病家庭巨額的醫(yī)療費用開支來說只是杯水車薪，不能真正解決問題。

商業(yè)保險保障性質與罕見病疾病特點間的矛盾

多個支付主體與制度銜接、一站式結算間的矛盾

目前，多個保障主體制度之間缺乏銜接，基本醫(yī)保、大病保險和商業(yè)保險都分別設有起付線；醫(yī)療救助要求患者在基本醫(yī)療保險、大病保險、商業(yè)保險等各層次保障之后才能申請救助。然而，各保障主體各自結算，醫(yī)療救助信息系統(tǒng)與其他層次的支付系統(tǒng)缺少有效銜接，這與罕見病患者就醫(yī)購藥和報銷一站式結算要求存在矛盾。

由于存在上述問題，一些罕見病患者也會容易成為因病致貧返貧群體，造成家庭遭受災難性醫(yī)療費用支出風險，這也是我們推進共同富裕要面對和解決的問題。

原標題：加快建立罕見病費用綜合保障制度

作者 | 賴詩卿 福建省醫(yī)療保障研究院

來源 | 中國醫(yī)療保險