諾西那生鈉注射液（Nusinersen），由渤健公司（Biogen）開(kāi)發(fā)，是全球首款脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）治療藥物，于2016年獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，用于成人和兒童的脊髓性肌萎縮癥的治療。該藥物通過(guò)鞘內(nèi)注射給藥，可以直接將藥物輸送到脊髓周圍的腦脊液中，從而改善運(yùn)動(dòng)功能、提高生存率，改變SMA的疾病進(jìn)程。

該藥物在美國(guó)上市的價(jià)格為12.5萬(wàn)美元，2019年在中國(guó)上市之初，價(jià)格也高達(dá)70萬(wàn)人民幣，2021年被正式納入醫(yī)保后，在中國(guó)的售價(jià)降至3.3萬(wàn)元人民幣。

近日，海南醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院、廣西壯族自治區(qū)婦幼保健院的研究人員在 Frontiers in Pediatrics 期刊發(fā)表了題為：Adverse events in the treatment of spinal muscular atrophy in children and adolescents with nusinersen: A systematic review and meta-analysis 的論文，系統(tǒng)分析了諾西那生鈉注射液（Nusinersen）在兒童及青少年的SMA治療中的不良反應(yīng)。

該論文對(duì)納入的15篇文獻(xiàn)967位兒童患者做出分析：

1、諾西那生治療兒童脊髓性肌萎縮癥有運(yùn)動(dòng)里程碑改變61.38%（95%Cl：37.60%-82.58%），在治療過(guò)程中發(fā)生的不良事件絕大部分為脊髓性肌萎縮癥原發(fā)病以及相關(guān)并發(fā)疾病，而明確是諾西那生導(dǎo)致藥物不良事件發(fā)生率為0.57%，可能是諾西那生導(dǎo)致藥物相關(guān)性不良事件發(fā)生率為7.76%。

2、總體不良事件（大部分為SMA疾病本身）發(fā)生率88.67%（95%Cl：72.53%-98.19%），嚴(yán)重不良事件發(fā)生率33.04%。在具體不良事件中，發(fā)熱40.07%、上呼吸道感染39.94%、肺炎26.62%、疼痛22.75%、呼吸衰竭18.77%、，呼吸窘迫17.83%、吸入性肺炎17.83%、嘔吐21.4%、便秘19.59%、腹瀉28.11%、咳嗽31.81%、胃食管反流10.08%、肺不張16.2%、吞咽困難8.98%、鼻咽炎21.19%、皮疹7.16%、中耳炎12.56%、血小板減少1.81%、腰穿后遺癥14.16%。

3、諾西那生納組和安慰劑對(duì)照組中，總體不良事件發(fā)生率較安慰組低，有統(tǒng)計(jì)學(xué)差異（OR=0.27），嚴(yán)重不良事件發(fā)生率亦較安慰組低，有統(tǒng)計(jì)學(xué)差異  （OR=0.47）；致命不良事件發(fā)生率亦有統(tǒng)計(jì)學(xué)差異（OR=0.37）。

過(guò)去幾十年來(lái)，SMA 的治療選擇僅限于支持性護(hù)理，例如物理和呼吸療法，旨在緩解患者的癥狀并改善殘留功能。美國(guó)FDA于2016年12月批準(zhǔn)的諾西那生鈉注射液（Nusinersen）在治療SMA方面帶來(lái)了新的希望。

雖然SMA目前尚不能治愈，但諾西那生納目前是治療SMA的首選并且有效藥物，其直接導(dǎo)致的藥物不良事件是極少的，因此其使用是安全的。而諾西那生納可以有效降低兒童脊髓性肌萎縮癥原發(fā)病及其相關(guān)并發(fā)疾病普通不良事件和嚴(yán)重不良事件以及致命不良事件，因此諾西那生納目前值得推廣運(yùn)用。