帕金森病新進(jìn)展：FDA正式批準(zhǔn)iPSC干細(xì)胞療法ANPD001進(jìn)入1/2a期臨床試驗(yàn)

鐵道之旅 2023-08-28 發(fā)布于河北

展開全文

2023年8月8日，圣地亞哥消息 —— Aspen Neuroscience公司今天宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已經(jīng)正式批準(zhǔn)了其新藥研究申請(qǐng)（IND），這為公司基于個(gè)體化（自體）細(xì)胞療法ANPD001來治療帕金森病的臨床試驗(yàn)掃清了障礙。

接下來，Aspen計(jì)劃啟動(dòng)首個(gè)面向中度到重度帕金森?。≒D）患者的1/2a期臨床試驗(yàn)。這項(xiàng)試驗(yàn)將成為美國首個(gè)自體iPSC來源治療的多中心1/2a期試驗(yàn)。

Aspen公司采用自體方法，利用患者自身的皮膚細(xì)胞開發(fā)的誘導(dǎo)型多能干細(xì)胞（iPSCs），生產(chǎn)多巴胺神經(jīng)元前體細(xì)胞（DANPCs）。在種植之前，這些細(xì)胞將通過包括Aspen的專有人工智能基因組測(cè)試在內(nèi)的嚴(yán)格質(zhì)量控制檢測(cè)進(jìn)行評(píng)估。

Aspen董事會(huì)主席Faheem Hasnain表示：“這是Aspen為那些有未滿足的醫(yī)療需求的人們，首先是帕金森病患者，開發(fā)和提供個(gè)性化iPSC來源的細(xì)胞替代療法的重要里程碑。這對(duì)Aspen團(tuán)隊(duì)和那些為公司的發(fā)展提供支持的患者來說，都是一個(gè)激動(dòng)人心的時(shí)刻?！?/span>

Aspen的首席執(zhí)行官Damien McDevitt博士表示：“ANPD001的IND批準(zhǔn)為超過一百萬美國人和全球一千萬帕金森病患者找到新的治療方法鋪設(shè)了道路。我們的前沿團(tuán)隊(duì)正在努力將個(gè)性化的再生醫(yī)學(xué)變?yōu)楝F(xiàn)實(shí)，并期待為正在等待的患者推進(jìn)這種細(xì)胞治療?！?/span>

此自體細(xì)胞治療方法由Aspen的聯(lián)合創(chuàng)始人Jeanne Loring博士和Andres Bratt-Leal博士開創(chuàng)。ANPD001是一種正在研究中的細(xì)胞治療產(chǎn)品，作為帕金森病的自體神經(jīng)元替代治療。Aspen的個(gè)性化三步制造方法從患者自己的皮膚細(xì)胞的小樣本開始，然后重新編程為iPSCs，然后分化為DANPCs。然后通過手術(shù)為患者提供DANPCs，以替換因疾病而喪失或受損的細(xì)胞。

總之，Aspen Neuroscience公司是一家位于圣地亞哥的臨床研發(fā)階段的私營公司，專注于個(gè)體化（自體）再生醫(yī)學(xué)。它正在開發(fā)患者來源的iPSCs，以創(chuàng)建滿足醫(yī)療需求的個(gè)性化細(xì)胞療法，首先是自體神經(jīng)元替代治療帕金森病，然后擴(kuò)展到大腦和受影響的器官。

信息來源：[Aspen Neuroscience官方網(wǎng)站]

聲明：本文為科普相關(guān)知識(shí)，不作為醫(yī)療建議，無推薦公司和醫(yī)院之意

本站是提供個(gè)人知識(shí)管理的網(wǎng)絡(luò)存儲(chǔ)空間，所有內(nèi)容均由用戶發(fā)布，不代表本站觀點(diǎn)。請(qǐng)注意甄別內(nèi)容中的聯(lián)系方式、誘導(dǎo)購買等信息，謹(jǐn)防詐騙。如發(fā)現(xiàn)有害或侵權(quán)內(nèi)容，請(qǐng)點(diǎn)擊一鍵舉報(bào)。

轉(zhuǎn)藏 分享

QQ空間 QQ好友新浪微博微信

獻(xiàn)花（0） +1

來自：鐵道之旅 > 《細(xì)胞療法》

舉報(bào)/認(rèn)領(lǐng)