今天給大家介紹一款新藥

羅澤巴拉明（Rhozeparamin）是近年來(lái)在神經(jīng)科領(lǐng)域逐漸受到關(guān)注的一種高純度甲鈷胺制劑，屬于維生素B12的活性形式。其獨(dú)特的化學(xué)結(jié)構(gòu)賦予其直接參與體內(nèi)甲基轉(zhuǎn)移反應(yīng)、促進(jìn)髓鞘修復(fù)與神經(jīng)元代謝功能的能力。與傳統(tǒng)維生素B12制劑不同，羅澤巴拉明具有更高的生物利用度與神經(jīng)靶向特性，尤其在糖尿病神經(jīng)病變、亞急性聯(lián)合變性等神經(jīng)代謝性疾病中應(yīng)用廣泛。近年來(lái)，經(jīng)多項(xiàng)臨床研究證實(shí)，高劑量羅澤巴拉明在肌萎縮性側(cè)索硬化癥（ALS）患者中可延緩神經(jīng)功能惡化，被日本列入孤兒藥管理行列。其安全性良好，不良反應(yīng)較輕，藥物代謝穩(wěn)定，成為神經(jīng)保護(hù)和神經(jīng)修復(fù)領(lǐng)域的重要代表性藥物之一。

羅澤巴拉明（Rhozeparamin，日文名：ロゼバラミン）是一種針對(duì)肌萎縮性側(cè)索硬化癥（ALS）的新型治療藥物，由日本衛(wèi)材株式會(huì)社（Eisai Co., Ltd.）研發(fā)。該藥物的有效成分為甲鈷胺（Mecobalamin），每支規(guī)格為25mg，用于肌肉注射形式給藥，目前主要在日本臨床使用。

甲鈷胺是維生素B12的活性形式之一，自20世紀(jì)中期起被發(fā)現(xiàn)并應(yīng)用于醫(yī)學(xué)實(shí)踐。與傳統(tǒng)的氰鈷胺（Cyanocobalamin）相比，甲鈷胺更容易被神經(jīng)組織吸收，能夠直接參與神經(jīng)修復(fù)、DNA合成及神經(jīng)髓鞘形成，在糖尿病周圍神經(jīng)病變、末梢神經(jīng)炎等疾病治療中已有廣泛應(yīng)用。日本科研團(tuán)隊(duì)在上世紀(jì)七八十年代便開(kāi)始探索其在神經(jīng)系統(tǒng)疾病中的潛力，為后續(xù)研發(fā)打下了基礎(chǔ)。在此基礎(chǔ)上，衛(wèi)材公司將甲鈷胺的研究進(jìn)一步推進(jìn)到ALS這一神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域。ALS是一種目前仍缺乏有效治愈手段的漸進(jìn)性運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病，其發(fā)病機(jī)制涉及多種復(fù)雜的病理過(guò)程，如軸突運(yùn)輸障礙、興奮性毒性、氧化應(yīng)激與凋亡等。早期動(dòng)物實(shí)驗(yàn)和細(xì)胞實(shí)驗(yàn)顯示，高劑量甲鈷胺可通過(guò)促進(jìn)軸突再生、改善軸突運(yùn)輸、減緩谷氨酸毒性以及調(diào)節(jié)神經(jīng)保護(hù)信號(hào)通路等多重機(jī)制，對(duì)ALS患者神經(jīng)功能的維持可能具有積極作用。

自2006年起，衛(wèi)材公司正式啟動(dòng)了以超高劑量甲鈷胺治療ALS的臨床試驗(yàn)開(kāi)發(fā)。其I期臨床首先證實(shí)了安全性，II期臨床試驗(yàn)在小樣本ALS患者中初步顯示延緩病程的跡象。隨后在日本開(kāi)展的大規(guī)模多中心III期隨機(jī)雙盲對(duì)照試驗(yàn)進(jìn)一步證實(shí)，對(duì)于早期ALS患者，超高劑量肌注甲鈷胺可顯著延緩其神經(jīng)功能評(píng)分下降速度。憑借這一臨床數(shù)據(jù)支撐，羅澤巴拉明于2021年在日本正式獲批上市，成為繼力如太（Riluzole）和依達(dá)拉奉（Edaravone）之后，又一款獲批用于ALS治療的創(chuàng)新藥物。羅澤巴拉明的成功開(kāi)發(fā)，是日本本土孤兒藥開(kāi)發(fā)路徑中的重要案例之一。在ALS這樣治療手段極為有限的罕見(jiàn)病領(lǐng)域，其應(yīng)用為部分患者帶來(lái)了延緩病程、改善生存質(zhì)量的新希望。盡管其療效尚無(wú)法實(shí)現(xiàn)根治，但聯(lián)合現(xiàn)有藥物方案使用時(shí)，已成為ALS臨床管理的重要補(bǔ)充。目前，該藥物仍主要應(yīng)用于日本本土市場(chǎng)，國(guó)際上也在持續(xù)關(guān)注其臨床數(shù)據(jù)和后續(xù)應(yīng)用前景。