“干細(xì)胞正開始被應(yīng)用于特定適應(yīng)癥” ，這句話源自于《stem cell》雜志2018年第1期出版的文章中。治療特定適應(yīng)癥是干細(xì)胞療法的未來走向，目前已有100多種疾病的臨床研究采用了干細(xì)胞，多項(xiàng)臨床成果有望在2018年輸出。

干細(xì)胞治療特定適應(yīng)癥，這并不是一時(shí)興起的概念，而是人類醫(yī)學(xué)孜孜不倦追求的目標(biāo)。目前，全球已有十多種干細(xì)胞藥物上市，適應(yīng)癥包括膝關(guān)節(jié)軟骨缺損、移植物抗宿主病、克羅恩病、急性心梗、遺傳性或獲得性造血系統(tǒng)疾病、退行性關(guān)節(jié)炎、赫爾勒綜合征、中度至重度角膜緣干細(xì)胞缺乏癥、血栓閉塞性動(dòng)脈炎。全球正在開展的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)超過6000多項(xiàng)，未來將有更多的適應(yīng)癥受益。

人類最怕的疾病，未來干細(xì)胞或能治療

心腦血管、糖尿病和癌癥是威脅人類健康的三大殺手。近年來，干細(xì)胞在這些疾病的臨床研究中取得了顯著成果，給人類健康帶來了新希望。

心腦血管疾病是人類健康的第一大殺手，可分為心血管疾病和腦血管疾病。急性心梗是一種嚴(yán)重的心血管疾病，已獲批上市的干細(xì)胞藥物中，就有一種適用于急性心梗的治療。心臟僅有有限的自我再生能力，心肌受損或心肌梗死后的治療需要外源性的細(xì)胞加以修復(fù)，干細(xì)胞則是理想的外源性細(xì)胞。目前，干細(xì)胞已經(jīng)被廣泛應(yīng)用于心血管疾病的治療研究中。根據(jù)clinicaltrials.gov登記的數(shù)據(jù)，全球在研的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)中，1300多項(xiàng)與心血管疾病相關(guān)，有些已經(jīng)進(jìn)入到臨床III期，距離上市越來越近。

腦血管疾病如腦中風(fēng)，是目前造成人類死亡和致殘的主要疾病。2017年，干細(xì)胞治療中風(fēng)的知名臨床試驗(yàn)MultiStem宣布了II期臨床結(jié)果，患者接受MultiStem治療后，1年內(nèi)康復(fù)持續(xù)改善，而且伴隨有體內(nèi)促炎性細(xì)胞因子和炎性免疫細(xì)胞水平顯著降低，免疫抑制相關(guān)感染減少。這給中風(fēng)患者帶來了福音。

糖尿病及其伴隨的并發(fā)癥是導(dǎo)致死亡的最重要原因之一。以干細(xì)胞為主的再生醫(yī)學(xué)技術(shù)的發(fā)展，給治愈糖尿病帶來了新希望。目前，多項(xiàng)糖尿病研究進(jìn)入到了臨床試驗(yàn)的不同階段。例如，博雅控股集團(tuán)的海外子公司賽斯卡醫(yī)療正在開展的自體干細(xì)胞治療糖尿病足，目前已經(jīng)獲得FDA批準(zhǔn)進(jìn)入III期臨床試驗(yàn)，成為離上市最近的干細(xì)胞治療糖尿病并發(fā)癥的項(xiàng)目。

癌癥是最令人恐懼的疾病之一。造血干細(xì)胞移植治療白血病、骨髓瘤等已被研究與應(yīng)用多年，近年來，科學(xué)家們開始利用除了造血干細(xì)胞之外的干細(xì)胞進(jìn)行癌癥治療的研究。根據(jù)clinicaltrials.gov的數(shù)據(jù)，3000多項(xiàng)癌癥臨床研究涉及到干細(xì)胞，并且取得了一定的進(jìn)展，其中包括以間充質(zhì)干細(xì)胞作為抗癌藥物載體，癌癥干細(xì)胞疫苗等等。

在過去的一年里，美國(guó)布萊根婦女醫(yī)院及哈佛干細(xì)胞研究所的科研人員設(shè)計(jì)了以間充質(zhì)干細(xì)胞為載體的溶瘤性單純皰疹病毒（oHSV），能專門殺死癌細(xì)胞而不影響正常細(xì)胞，這種方法不僅清除了小鼠模型中轉(zhuǎn)移至大腦的皮膚腫瘤細(xì)胞，還延長(zhǎng)了生存期。根據(jù)福布斯網(wǎng)站報(bào)道，英國(guó)國(guó)家服務(wù)衛(wèi)生體系中的一些患者已經(jīng)能夠使用一些開創(chuàng)性的細(xì)胞基因療法，例如利用干細(xì)胞來傳遞一種強(qiáng)有力的抗癌基因，以摧毀不健康的細(xì)胞，而不影響健康細(xì)胞。然而，干細(xì)胞治療癌癥還有很長(zhǎng)的路要走，需開展大量的研究以確認(rèn)臨床療效和克服副作用。

展望2018：“活藥”時(shí)代新篇章

干細(xì)胞、免疫療法、基因療法和再生醫(yī)學(xué)等正改變著人類醫(yī)療保健的面貌。免疫療法為晚期癌癥患者提供了第二次生命的機(jī)會(huì)，基因療法可以治愈罕見病，干細(xì)胞開始被應(yīng)用于特定的適應(yīng)癥，基因編輯改變干細(xì)胞基因組為無數(shù)單基因遺傳?。òê币姴。┨峁┝顺志弥委煛@些顛覆了醫(yī)學(xué)、護(hù)理和藥學(xué)的傳統(tǒng)模式。

2017年，細(xì)胞療法和基因療法領(lǐng)域誕生了美國(guó)FDA審批上市的第一批產(chǎn)品，并且這類產(chǎn)品的商業(yè)保險(xiǎn)也初現(xiàn)曙光，這標(biāo)志著人類進(jìn)入了“活藥”的新時(shí)代。

2017年，我國(guó)首批經(jīng)過備案的胚胎干細(xì)胞臨床研究正式啟動(dòng)，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布了《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，正如中國(guó)科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院院長(zhǎng)、研究員裴端卿所述，“這一系列變化標(biāo)志著我國(guó)全面、有序開展干細(xì)胞臨床治療時(shí)代已經(jīng)開啟”。

 2018年，“活藥”時(shí)代將興起更多的創(chuàng)新，開啟新篇章！

參考資料：

 Research Leads to Approved Therapies in the New Era of Living Medicine

 Stem cell-released oncolytic herpes simplex virus has therapeutic efficacy in brain metastatic melanomas.