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來源：牙髓干細胞庫和研發(fā)中心 2023-03-09 13:59
美國著名生物學家喬治·戴利曾說過：“如果說20世紀是藥物治療的時代，那么21世紀就是細胞治療的時代?！比缃瘢毎煼ㄒ呀?jīng)成為一種頗具前景的治療方式
美國著名生物學家喬治·戴利曾說過：“如果說20世紀是藥物治療的時代，那么21世紀就是細胞治療的時代。”如今，細胞療法已經(jīng)成為一種頗具前景的治療方式，具有治療甚至治愈各種疾病的潛力。
與傳統(tǒng)的小分子和生物制劑相比，細胞療法具有獨特的臨床和治療優(yōu)勢，部分產(chǎn)品已經(jīng)獲批上市，更多產(chǎn)品正在積極地進行臨床研究當中。近期有研究者分析了全球獲批上市的28種細胞治療產(chǎn)品以及1705個正在進行的細胞治療臨床試驗，干細胞和T細胞的研究占據(jù)了主導地位。
來源：《Bioengineering & Translational Medicine》
在已獲批上市的28種細胞治療產(chǎn)品中，包括21種干細胞產(chǎn)品，含10種造血干細胞產(chǎn)品、10種間充質干細胞產(chǎn)品和1種角膜緣干細胞產(chǎn)品；其中12種已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）或歐洲藥品管理局（EMA）批準，其余9種在其他國家獲得批準。
目前全球已獲批的10種間充質干細胞產(chǎn)品，根據(jù)其作用機制和批準的適應癥可以分為兩大類：組織修復和免疫調節(jié)。
間充質干細胞具有多向分化潛能，基于一生物學特性，有3種間充質干細胞產(chǎn)品被批準用于組織修復應用，分別用于治療急性心肌梗死、重復性或創(chuàng)傷性軟骨變性及退行性骨關節(jié)炎、皮下組織缺陷。
間充質干細胞還具有免疫調節(jié)能力，可用于調節(jié)許多病理中的免疫反應?；谶@種能力，7種間充質干細胞產(chǎn)品已被批準用于治療克羅恩瘺、急性GvHD、ALS、脊髓損傷、由Buerger病引起的危重肢體缺血等疾病。
目前，一些間充質干細胞產(chǎn)品正在臨床試驗中評估其他適應癥，包括酒精性肝硬化、新型冠狀病毒（COVID-19）引起的急性呼吸窘迫綜合征、骨軟骨病變、脊髓損傷、勃起功能障礙、潰瘍性結腸炎等。
從當前臨床試驗的數(shù)量來看，干細胞占所有細胞治療試驗總量的36%，而間充質干細胞療法占干細胞臨床試驗總數(shù)的46%，其來源包括骨髓、脂肪、臍帶、胎盤等組織，大多（65%）為同種異體移植。
間充質干細胞試驗涵蓋多種適應癥，包括退行性疾病、自身免疫疾病和癌癥，根據(jù)其關鍵機制大致可分為兩大類：退行性疾病和創(chuàng)傷的組織修復再生，以及自身免疫性疾病、非自身免疫性炎癥疾病、傳染病和移植相關疾病的免疫調節(jié)，此外還包括其他適應癥如癌癥、心血管疾病和血液疾病。
集中于組織修復或再生應用的間充質干細胞臨床試驗數(shù)量約占32%，適應癥包括骨關節(jié)炎、阿爾茨海默病、帕金森病、亨廷頓病、椎間盤變性、創(chuàng)傷性腦損傷、脊髓損傷、急性腎損傷、缺血再灌注損傷等。間充質干細胞在此類退行性疾病和創(chuàng)傷中的治療機制普遍認為與其多潛能分化能力有關，但其免疫調節(jié)潛能也可能發(fā)揮重要作用。
約49%的間充質干細胞臨床試驗集中于治療免疫相關疾病，包括類風濕性關節(jié)炎、1型糖尿病、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、支氣管肺發(fā)育不良、肝硬化、急/慢性胰腺炎、慢性阻塞性肺病、腎小球腎炎、新冠肺炎、移植物抗宿主病等。
此外，基因改造干細胞技術（GM-MSC）的臨床前研究也在陸續(xù)開展，尤其是針對癌癥的適應癥；在臨床試驗領域，治療肺腺癌的異基因間充質干細胞正在研究設計當中。
近年來，我國乃至全球的干細胞行業(yè)已逐漸形成了較為龐大的市場規(guī)模，新藥不斷上市，針對多系統(tǒng)疾病的臨床試驗也在持續(xù)開展當中。2021年我國有兩款CAR-T細胞治療產(chǎn)品獲批，相信隨著干細胞研究的深入以及市場的發(fā)展，在不久的將來也會有新的干細胞治療產(chǎn)品成功上市，讓廣大患者用上安全、有效且實惠的細胞藥物。
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