導(dǎo)讀：2018年底，美國FDA批準一項名為：立體定向術(shù)、腦內(nèi)注射CTX0E03神經(jīng)干細胞治療缺血性卒中所致中重度殘疾患者的臨床試驗。2019年1月下旬，在美國德克薩斯大學(xué)休斯敦健康科學(xué)中心，全球首位患者加入了該臨床試驗，并完成了相關(guān)手術(shù)操作。目前，美國40個臨床試驗中心正在招募該臨床試驗志愿患者。

2016年，一名36歲因中風(fēng)而導(dǎo)致肢體身體功能受限的SoniaOlea Coontz女士，在斯坦福大學(xué)參加臨床試驗：將改良后的人類成體干細胞直接注射到慢性中風(fēng)患者的大腦中，使患者運動功能得到恢復(fù)。最終通過治療Coontz的運動功能得到恢復(fù)。

SoniaOlea Coontz，2016年在斯坦福大學(xué)接受干細胞治療后成功恢復(fù)了運動技能

如今，同類研究得到進一步發(fā)展！2018年底，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準一項名為：立體定向術(shù)、腦內(nèi)注射CTX0E03神經(jīng)干細胞治療缺血性卒中所致中重度殘疾患者的研究。

2019年1月下旬，在美國德克薩斯大學(xué)休斯敦健康科學(xué)中心 (The University of Texas Health Science Center at Houston，UThealthy)，全球首位患者加入了該臨床試驗，并完成了相關(guān)手術(shù)操作。

此次研究相比于斯坦福大學(xué)研究，其先進之處在于其是使用神經(jīng)干細胞，而不是成體干細胞；注入人體的方式來說，采用的是直接注入腦內(nèi)患病側(cè)，而不是采用靜脈輸注；正是醫(yī)療研究從各方面的改善和創(chuàng)新突破，將使失去行走能力的患者重新獲得運動的功能，獲得自由。

臨床試驗正在招募

這是一項隨機、安慰劑對照、多中心的II期臨床試驗研究，叫做PISCES III。納入的對象為因缺血性卒中引起永久性殘疾6-12個月的35~75歲患者。

clinicaltrail官網(wǎng)截圖

這些患者將 1:1的隨機分為兩組：

試驗組：實行立體定向手術(shù)，顱骨鉆孔，一次性向腦內(nèi)注射兩千萬CTX0E03神經(jīng)干細胞到中風(fēng)受損區(qū)域附近；

對照組：假手術(shù)（安慰劑），顱骨鉆孔，但不注射任何東西。

術(shù)后對所有患者進行隨訪12個月，并為每位患者安排為期12周的標準化物理治療（PT）計劃，每天在家進行鍛煉。其間在不同時間點進行隨訪評估。

該臨床試驗的初期節(jié)點是，手術(shù)后6個月，通過量表評分測量殘疾程度和獨立性，比較試驗組與安慰劑對照組在臨床癥狀上得到顯著改善的比例。 同時將6個月時的評分與基線進行比較。中期結(jié)果將于2019年11月公布，最終結(jié)果預(yù)計將于2020年初公布。

目前，美國40個臨床試驗中心正在招募該臨床試驗志愿患者。

初期臨床試驗顯示良好結(jié)果

2016年，來自英國的研究者在《柳葉刀》發(fā)表了一篇I期臨床試驗結(jié)果。這項臨床試驗主要目的是測試神經(jīng)干細胞的安全性和耐受性，共招募11名60至85歲的患缺血性中風(fēng)6個月至5年男性患者。

臨床動物試驗&I期臨床試驗

在臨床試驗前的慢性中風(fēng)模型小鼠研究中，表現(xiàn)出長期的安全性，運動功能改善，大腦組織也得到再生。

基于以上動物試驗結(jié)果，研究者將其應(yīng)用至人體臨床試驗，期盼在人體中也能出現(xiàn)同樣的結(jié)果。與此同時，通過逐漸增加神經(jīng)干細胞劑量，單次向患者患病側(cè)大腦中逐漸注入200萬、500萬、1000萬、2000萬的CTX-DP細胞，隨訪觀察兩年。

這項研究的結(jié)果顯示出巨大的潛力，沒有副作用，神經(jīng)細胞功能也得到改善。

與大多數(shù)研究一樣，該項研究也存在一定的局限性，比如只有11名男性患者的小樣本并且治療前的中風(fēng)發(fā)病時間太廣 (6-60個月)。因此，設(shè)計了第二階段研究，現(xiàn)已完成。

II期臨床試驗

第二階段涉及23名患有缺血性中風(fēng)患者，中風(fēng)后2-3個月，手臂運動功能受到影響。所有患者均接受了單劑量的2000萬 CTX-DP 細胞，隨訪觀察一年，目標是尋找改善手臂功能的證據(jù)。

基于以上臨床試驗研究結(jié)果，為了再次驗證神經(jīng)干細胞對中風(fēng)患者的治療效果，增加可比性，使研究結(jié)果更加準確，更有說服力。研究者采用對照的思路，設(shè)計出現(xiàn)在的PISCES III臨床試驗研究。

專家對該臨床試驗的評價

該研究的全球首席研究員、教授、UThealthy腦血管病研究所所長Sean I. Savitz說。"過去的10年中，我們一直致力于研究將細胞療法作為一種新的中風(fēng)治療方法。我們非常高興能與ReNeuron合作， 并將第一個病人加入到PISCES III的研究中來。這項研究為新型細胞療法治療慢性中風(fēng)，改善患者殘疾狀態(tài)后續(xù)發(fā)展的奠定了重要基礎(chǔ)， 也是迄今為止確定神經(jīng)干細胞是否能改善中風(fēng)長期殘疾患者康復(fù)的最先進的臨床試驗。

Savitz說：“雖然靜脈注射干細胞用于治療急性中風(fēng)患者一直處于臨床試驗研究， 但直接輸送到大腦這種治療方式可能對慢性中風(fēng)殘疾患者帶來更大的治療效果。 ”

Frank M. Yatsu，醫(yī)學(xué)博士，麥戈文醫(yī)學(xué)院神經(jīng)學(xué)主任?！霸趧游镅芯恐校?在慢性中風(fēng)環(huán)境中直接注射干細胞已被證明可以改善大腦功能，得到更好結(jié)果?？磥?，這些細胞可改變大腦受損區(qū)域的環(huán)境，因此更有利于再生?？赡苁且驗檫@些神經(jīng)干細胞釋放的因素， 刺激附近的梗死區(qū)域產(chǎn)生修復(fù)機制。”

參考鏈接：

1.https://www./three-stem-cell-clinical-trials-stroke-explained-part-iii-strokemark-special-report/

2.https://www./ct2/show/NCT03629275?term=03629275&rank=1

3.https://news./en/stem-cells-a-breakthrough-in-stroke-treatment/

4.https://www./news/20190128/UTHealth-enrolls-first-US-patient-in-novel-stem-cell-trial-to-treat-stroke-disability.aspx

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