7月12日，諾華多發(fā)性硬化癥藥物芬戈莫德獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準上市，是繼2018年7月賽諾菲特立氟胺之后，中國批準的第2款口服多發(fā)性硬化癥新藥。

芬戈莫德是全球首個上市的可以降低MS復發(fā)頻率的口服療法，最早在2010/9/21獲得FDA批準，2018年達到年銷售額33.41億美元的歷史新高。2018年5月Gilenya被批準用于10歲及以上兒童和青少年復發(fā)多發(fā)性硬化癥（MS）的治療，成為首個治療兒童MS的藥物。

芬戈莫德是一種神經鞘氨醇1-磷酸受體調節(jié)劑，最初是從真菌辛克萊蟲草和其近親冬蟲夏草分離出來的具有較強免疫抑制活性的化合物。長期臨床試驗表明，Gilenya服用方便，可提高患者的依從性，并最終改善患者的長期預后。

芬戈莫德結構式

不過在去年11月，F(xiàn)DA對芬戈莫德發(fā)出了安全性警告，稱多發(fā)性硬化癥患者接受諾華多發(fā)性硬化癥藥物Gilenya治療后，如果停藥可能會導致病情嚴重，甚至發(fā)生永久性殘疾。因此，F(xiàn)DA建議，在使用Gilenya前，患者需被告知藥物的致殘風險，并及時觀察停藥后的不良反應。好消息是，在剛剛過去的6月份，諾華成功阻擊了仿制藥的專利威脅（見：諾華多發(fā)性硬化癥藥物Gilenya成功躲避仿制藥威脅）。

今年3月26日，芬戈莫德的升級產品Mayzent（siponimod，西尼莫德）獲得FDA批準，用于治療成人復發(fā)型多發(fā)性硬化癥，包括臨床孤立綜合征，復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥、活動性繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化癥。siponimod在中國的上市申請（JXHS1900029 ）也在2019/2/18獲得受理，并進入優(yōu)先審評通道，目前處于在審評狀態(tài)。

siponimod結構式

多發(fā)性硬化癥（MS）是中樞神經系統(tǒng)的慢性炎癥性自身免疫疾病，其破壞大腦與身體其他部分之間的通信，是成人中神經殘疾的最常見原因之一，多發(fā)病于青、中年，女性較男性多見。成人MS主要有3種類型：復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥（RRMS）、繼發(fā)性進展型多發(fā)性硬化癥（SPMS）、原發(fā)進展型多發(fā)性硬化癥（PPMS）。RRMS是最常見類型的MS，約占所有MS病例的85%。

SPMS是MS的一種嚴重病程類型，治療效果差，預后不佳，疾病修飾療法一般無效。SPMS通常由RRMS在幾次復發(fā)后逐漸發(fā)展形成，無明顯緩解。據估計，大約有25%的RRMS患者在最初確診的10年內會發(fā)展為SPMS，癥狀逐漸惡化，伴隨神經功能漸進性退化和殘疾累積，治療方法十分有限。諾華對siponimod寄予厚望，認為其是可以挑戰(zhàn)現(xiàn)有標準療法的藥物，在向FDA提交上市申請時還搭上了價格不菲的優(yōu)先審評券。