【原】【醫(yī)伴旅】FDA批準首個治療小兒生長激素缺乏癥的藥物SKYTROFA®

醫(yī)伴旅 2021-08-28

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撰稿: 醫(yī)伴旅內(nèi)容團隊

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2021年8月25日Ascendis Pharma A/S公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已經(jīng)批準SKYTROFA（lonapegsomatropin-tcgd）用于治療體重11.5公斤（25.4磅）以上、因內(nèi)源性生長激素（GH）分泌不足而導(dǎo)致生長障礙的一歲及以上兒童患者。

作為每周一次的注射劑，SKYTROFA是首個FDA批準的持續(xù)釋放生長激素超過一周的藥物。

生長激素缺乏癥是一種嚴重的孤兒病，以身材矮小和代謝并發(fā)癥為特征。在生長激素缺乏癥中，腦下垂體不能產(chǎn)生足夠的生長激素，而生長激素不僅對身高很重要，而且對兒童的整體內(nèi)分泌健康和發(fā)育也很重要。

為了SKYTROFA的商業(yè)化，該公司致力于提供一整套患者支持項目，包括提供在家庭中正確注射SKYTROFA的方法，這是首個針對GHD兒童的每周一次的治療方法。

這一批準基于3期heiGHt試驗的結(jié)果，這是一項為期52周的全球、隨機、開放標簽、活動控制、平行組試驗，在161例GHD兒童中比較了每周接受一次SKYTROFA治療和每日使用生長激素的療效。試驗的主要終點是52周時的AHV（年身高增長速度）。其他終點包括不良事件、注射部位反應(yīng)、抗hgh抗體的發(fā)生率等。

在第52周時，AHV的治療差異為0.9厘米/年（SKYTROFA為11.2厘米/年，而每日生長激素為10.3厘米/年）。SKYTROFA在本次試驗中達到了AHV的非劣效性的主要目標，并進一步證明了在第52周時，SKYTROFA與每日體細胞生長素相比，AHV更高，且安全性相似。

沒有與SKYTROFA有關(guān)的嚴重不良事件或停藥的報告。兒科患者最常見的不良反應(yīng)（≥5%）包括：感染，病毒性（15%），熱射病（15%），咳嗽（11%），惡心和嘔吐（11%），出血（7%），腹瀉（6%），腹痛（6%），以及關(guān)節(jié)痛和關(guān)節(jié)炎（6%）。

綜上，SKYTROFA取得了良好的療效，我們期待該藥物可以為內(nèi)源性生長激素分泌不足的兒童提供新的治療方案。

參考資料:

[1]https://www./home/news/skytrofa-approved-as-once-weekly-growth-hormone-deficiency-therapy/

[2]https://www./news-release/2021/08/25/2286624/0/en/Ascendis-Pharma-A-S-Announces-U-S-Food-and-Drug-Administration-Approval-of-SKYTROFA-lonapegsomatropin-tcgd-the-First-Once-weekly-Treatment-for-Pediatric-Growth-Hormone-Deficiency.html