“ 不斷涌現(xiàn)的靶向藥物，已經(jīng)慢慢將人類的敵人腫瘤逼到了角落里！”

赫賽汀的神奇故事！

昨天給大家普及了一下基因靶向及分子治療的基礎(chǔ)知識(shí)，今天該輪到具體的案例出來(lái)給大家做做展示了。最與我們生活息息相關(guān)的其實(shí)就是抗癌藥物，在過(guò)去的幾十年里，癌癥治療的手段實(shí)際上都是老面孔，手術(shù)治療、化療、以及放療真的是老生常談！知道最近一段時(shí)間，分子及基因靶向治療的興起，才使得人們可以瞄準(zhǔn)具體突變的基因，針對(duì)特定的癌癥，起到非常有價(jià)值的作用。這里我們可以很容易想到一些，比如針對(duì)乳腺癌的赫賽汀，這個(gè)藥物甚至神奇到有人把他的研制過(guò)程拍成了電影：生存證明《Living proof》，影片講述了丹尼斯·斯拉蒙（Dennis JosephSlamon）研究出了治療乳腺癌的藥物——赫賽汀的故事。有興趣的朋友可以了解下。

故事來(lái)自現(xiàn)實(shí)！

今天的主角：健痊得！

但是今天作者的主角確是Keytruda（健痊得），因?yàn)樗哂袀髌嫔剩槍?duì)的突變基因不是某一種癌癥獨(dú)有的，而是很多種癌癥共有的，比如乳腺癌和前列腺癌就都會(huì)產(chǎn)生這種基因突變。而健痊得的發(fā)現(xiàn)過(guò)程也充分證明了精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的力量，話說(shuō)當(dāng)時(shí)研究人員正在對(duì)一種分子結(jié)構(gòu)與健痊得非常類似的藥物治療大腸癌進(jìn)行臨床試驗(yàn)，但是結(jié)果是完全失敗。但是在進(jìn)行試驗(yàn)的過(guò)程中，卻有一位患者的癌癥癥狀得到了完全的緩解。于是科學(xué)家們對(duì)這個(gè)現(xiàn)象展開(kāi)了調(diào)查，為啥這個(gè)患者這么幸運(yùn)？原來(lái)是這個(gè)藥物激活了這個(gè)患者的免疫系統(tǒng)，而這個(gè)患者產(chǎn)生癌癥的原因就在于一種特殊的基因突變使其免疫系統(tǒng)失去了修復(fù)DNA的能力，所以免疫系統(tǒng)無(wú)法發(fā)現(xiàn)癌細(xì)胞殺滅他們。而這個(gè)藥物幫助這名患者的免疫系統(tǒng)撕掉癌細(xì)胞的面具，使身體重獲健康。因此科學(xué)家們改良了這種藥物，無(wú)論是哪種癌癥患者，只要他們都因?yàn)橥瑯拥幕蛲蛔儗?dǎo)致免疫系統(tǒng)失活，都會(huì)在這種藥物的幫助下獲得很好的療效。目前有53%的患者在參加臨床試驗(yàn)時(shí)使用健痊得治療時(shí)，腫瘤得到不同程度的縮?。欢?1%的患者在使用健痊得后，腫瘤完全消失；根據(jù)美國(guó)研究人員的數(shù)據(jù)，大約有4%的癌癥患者會(huì)有MSI-H and/or dMMR的基因突變，而這兩個(gè)靶點(diǎn)正好是健痊得的位點(diǎn)，所以目前在美國(guó)每年有6萬(wàn)名癌癥患者會(huì)使用健痊得治療；但是這里要明確的是健痊得每個(gè)月的費(fèi)用大致是1萬(wàn)3千美元。

健痊得是如何工作的！

太貴了！

02

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免疫治療的未來(lái)！

腫瘤免疫治療就是通過(guò)重新啟動(dòng)并維持腫瘤-免疫循環(huán)，恢復(fù)機(jī)體正常的抗腫瘤免疫反應(yīng)，從而控制與清除腫瘤的一種治療方法。近幾年，腫瘤免疫治療的好消息不斷，目前已在多種腫瘤如黑色素瘤，非小細(xì)胞肺癌、腎癌和前列腺癌等實(shí)體瘤的治療中展示出了強(qiáng)大的抗腫瘤活性，多個(gè)腫瘤免疫治療藥物已經(jīng)獲得美國(guó)FDA（Food and Drug Administration, FDA）批準(zhǔn)臨床應(yīng)用。腫瘤免疫治療由于其卓越的療效和創(chuàng)新性，在2013年被《科學(xué)》雜志評(píng)為年度最重要的科學(xué)突破。

什么是腫瘤免疫治療！

因此筆者在這里希望更多的類似健痊得的基因靶向藥物可以涌現(xiàn)出來(lái)，造福于人類。更令人深信不疑的是，就在不久的將來(lái)癌癥以及腫瘤終將被醫(yī)學(xué)家所戰(zhàn)勝！

免疫治療好消息不斷！