本周有兩項重磅批準信息，均與大名鼎鼎的“明星藥”普雷西替尼（Pralsetinib，Gavreto，也就是大家耳熟能詳的“明星藥”BLU-667）有關。但除了BLU-667以外，本周還有很多非常重要的批準信息，大家跟小匯一起來看看吧。

8月的最后一天，Oncopeptides公司發(fā)布的公告稱，FDA已經宣布授予Melphalan Flufenamide優(yōu)先審查資格，與地塞米松聯合用于治療多發(fā)性骨髓瘤成年患者，患者應至少接受過一種1中蛋白酶體抑制劑、1中免疫調節(jié)劑和1中抗CD38單克隆抗體的治療無效或病情進展。

該批準基于關鍵的Ⅱ期HORIZON試驗（NCT02963493）中的數據，試驗結果顯示，Melphalan Flufenamide+地塞米松的聯合療法治療難治性多發(fā)性骨髓瘤患者，整體緩解率達到26%。

根據Athenex公司發(fā)布的公告稱，FDA已經宣布授予口服紫杉醇+Encequidar優(yōu)先審查資格，用于治療轉移性乳腺癌患者。

該批準基于關鍵的Ⅲ期臨床試驗結果，試驗對比了口服紫杉醇+Encequidar與靜脈注射紫杉醇單一療法的療效。其結果顯示，采用口服紫杉醇聯合用藥方案，患者整體緩解率達到36%，而靜脈注射紫杉醇方案治療，患者的整體緩解率為24%。試驗還證實，采用口服紫杉醇聯合用藥方案的患者，緩解持續(xù)150天以上的概率是靜脈注射紫杉醇方案的2.5倍。

2020年9月2日，FDA宣布批準口服阿扎胞苷（Oral Azacitidine，Onureg，CC-486）上市，用于急性髓細胞白血病成年患者的持續(xù)治療，患者在強化誘導化療后達到完全緩解，或在達到完全緩解時血液檢查指標未完全恢復、但無法繼續(xù)接受強化治愈性治療方案。

該批準基于關鍵的Ⅲ期QUAZAR AML-001試驗的數據，與安慰劑相比，口服阿扎胞苷將患者的中位總生存期延長了9.9個月。試驗結果顯示，中位隨訪41.2個月時，接受口服阿扎胞苷治療的患者中位總生存期為24.7個月，中位無復發(fā)生存期為10.3個月；而接受安慰劑的患者中位總生存期為14.8個月，中位無復發(fā)生存期為4.8個月。

2020年9月5日，FDA宣布批準普雷西替尼（Pralsetinib，Gavreto，BLU-667）上市，用于治療RET融合陽性的轉移性非小細胞肺癌成年患者。這是繼塞爾帕替尼之后的第二款獲批用于治療非小細胞肺癌的RET抑制劑藥物。

BLU-667的非小細胞肺癌適應癥的批準基于Ⅰ/Ⅱ期ARROW試驗的結果。其結果顯示，治療87例曾接受過鉑類化療的非小細胞肺癌患者，整體緩解率達到57%，其中完全緩解率5.7%；中位緩解持續(xù)時間尚未達到，但緩解持續(xù)時間最短的患者，也已經持續(xù)了15.2個月以上。治療27例未經治療的初治患者，BLU-667的整體緩解率達到70%，其中完全緩解率11%。