2020年，一篇來(lái)自中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院的問(wèn)卷調(diào)查[1]結(jié)果分析報(bào)告中指出，在該院10個(gè)月中收治、并接受了調(diào)查的538例癌癥患者當(dāng)中，43.3%的患者曾經(jīng)參加過(guò)臨床試驗(yàn)，93.3%的患者愿意參加或愿意推薦親友來(lái)參加臨床試驗(yàn)。

不論是參加過(guò)或未參加過(guò)臨床試驗(yàn)的患者，愿意嘗試臨床試驗(yàn)的主要原因都是希望獲得更好的治療效果（“期待最佳治療效果”，100.0% vs 99.3%），次要原因分別是“可減輕經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)”（56.0% vs 38.6%）和“主治醫(yī)生建議”（45.8% vs 43.7%）。

過(guò)去的十年里，我國(guó)抗腫瘤藥物臨床試驗(yàn)的數(shù)量高速增長(zhǎng)，年均增幅33.4%。參與臨床試驗(yàn)，正在逐漸成為中國(guó)癌癥患者的一種選擇。

從上面的統(tǒng)計(jì)結(jié)果當(dāng)中我們可以看出，臨床試驗(yàn)的優(yōu)勢(shì)是很多的。參加臨床試驗(yàn)，對(duì)于患者們來(lái)說(shuō)，是一個(gè)在減輕經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)的同時(shí)、追求更好療效的合理渠道，超過(guò)九成的癌癥患者愿意將臨床試驗(yàn)納入自己的選擇。

那么，哪些患者更適合參加臨床試驗(yàn)、更有希望從新藥、新方案的治療當(dāng)中獲益呢？

申請(qǐng)臨床試驗(yàn)是一個(gè)雙向選擇的過(guò)程?；颊咴谔暨x療效更好的藥物，藥企也在挑選更符合適應(yīng)癥的患者。

從根源上來(lái)說(shuō)，藥企選擇開(kāi)展臨床試驗(yàn)，是為了獲得能夠“說(shuō)服”NMPA（或者FDA等等）的療效數(shù)據(jù)。

想要藥物上市，自然需要進(jìn)行對(duì)應(yīng)群體的安全性和有效性試驗(yàn)，證明這款新藥是有效的、甚至超越了現(xiàn)有方案的。為了這樣的目的，藥企會(huì)開(kāi)展藥物臨床試驗(yàn)。

既然有這樣明確的目的，那么抗腫瘤藥物的臨床試驗(yàn)對(duì)于患者的要求自然也非常明確——必須符合適應(yīng)癥。

健康人群就更不用說(shuō)了。如果不是為了治病，健康人可千萬(wàn)別亂吃抗癌藥。

患者體力情況如何，通過(guò)ECOG評(píng)分就能夠評(píng)估得出來(lái)。一般來(lái)說(shuō)，各類臨床試驗(yàn)對(duì)于患者ECOG評(píng)分的要求都是0~1分，偶爾有項(xiàng)目要求患者ECOG評(píng)分0~2或者0~3分，也有少數(shù)項(xiàng)目要求患者體重在一定范圍內(nèi)。

0分：活動(dòng)能力完全正常，與起病前活動(dòng)能力無(wú)任何差異；

1分：能自由走動(dòng)及從事輕體力活動(dòng)，包括一般家務(wù)或辦公室工作，但不能從事較重的體力活動(dòng)；

2分：能自由走動(dòng)及生活自理，但已喪失工作能力，日間不少于一半時(shí)間可以起床活動(dòng)；

3分：生活僅能部分自理，日間一半以上時(shí)間臥床或坐輪椅；

4分：臥床不起，生活不能自理；

5分：死亡。

沒(méi)有人能夠比主治醫(yī)生更熟悉患者的疾病情況，因此當(dāng)主治醫(yī)生都強(qiáng)烈推薦一名患者去尋找臨床試驗(yàn)的時(shí)候，必然是因?yàn)榕R床新藥的效果已經(jīng)有很大的概率會(huì)超過(guò)現(xiàn)有的標(biāo)準(zhǔn)方案。

很多臨床試驗(yàn)需求的患者，就明確寫(xiě)出了是“標(biāo)準(zhǔn)治療失敗或無(wú)標(biāo)準(zhǔn)治療方案的患者”。我們不止一次地遇到能夠手術(shù)治療的、或者正在用化療并且有效的患者來(lái)詢問(wèn)臨床試驗(yàn)，事實(shí)上這些患者是不太適合的。

為什么不合適？我們說(shuō)得通俗一點(diǎn)?？拱┧幬镏挥羞@么多，用過(guò)一種少一種，自然要把每一款、每一類藥物的療效發(fā)掘殆盡。

很多情況下，當(dāng)患者使用一款藥物開(kāi)始出現(xiàn)進(jìn)展的時(shí)候，醫(yī)生都有可能在仔細(xì)評(píng)估患者仍可獲益的情況下，維持現(xiàn)有方案。更何況當(dāng)患者使用當(dāng)前的方案仍可獲益的時(shí)候，自然不能隨便放棄，更換下一種方案。

當(dāng)然，也有一部分新藥的臨床試驗(yàn)，要求的是未接受過(guò)治療的患者（適用于新藥有意沖擊一線治療適應(yīng)癥的時(shí)候），或?qū)τ谀骋活愔委熌退幍幕颊?。例如第三代EGFR抑制劑的臨床試驗(yàn)，可能會(huì)要求患者對(duì)于第一、二代藥物耐藥。這類患者目前是可以選擇已經(jīng)上市的奧希替尼的，但同時(shí)也可以選擇這些第三代新藥的臨床試驗(yàn)。

出于經(jīng)濟(jì)因素，或者希望獲得更好療效等原因，這些患者也可以將臨床試驗(yàn)納入選擇。

說(shuō)一千道一萬(wàn)，我們?nèi)詫?duì)那些愿意嘗試新藥、為醫(yī)藥的發(fā)展貢獻(xiàn)力量的患者與健康受試者們報(bào)以崇高的敬意。

正是因?yàn)橛兴ㄋ﹤兊挠掠趪L試，我們的患者們才能夠等到一款新藥的上市。

臨床試驗(yàn)有各種各樣的優(yōu)點(diǎn)，但也不能做到適合每一個(gè)人參加。哪些患者不適合參加臨床試驗(yàn)?zāi)兀?/p>

每一款抗癌藥物都有自己對(duì)應(yīng)的適應(yīng)癥，舉個(gè)例子，NTRK抑制劑的療效再好，對(duì)于沒(méi)有NTRK突變的患者來(lái)說(shuō)也沒(méi)有作用。

當(dāng)然，在這方面，研究者和醫(yī)生對(duì)于受試患者的適應(yīng)癥要求都很嚴(yán)格，如果大家申請(qǐng)了臨床試驗(yàn)，就會(huì)慢慢對(duì)這些要求和限制有所了解。

大部分抗腫瘤藥物的臨床試驗(yàn)都要求患者的期望生存期在12周（大約3個(gè)月）以上，少部分試驗(yàn)的要求更嚴(yán)格，在24周（大約6個(gè)月）以上。

如果患者的體力情況比較差，ECOG評(píng)分到2分以上，甚至長(zhǎng)期只能臥床、基本生活無(wú)法自理，此時(shí)參加臨床試驗(yàn)的風(fēng)險(xiǎn)也比較高，也會(huì)被研究者拒收。

這種情況最明顯的例子就是，早期患者，明明有手術(shù)機(jī)會(huì)，醫(yī)生也建議患者接受手術(shù)、并認(rèn)為患者能夠取得不錯(cuò)的預(yù)后，患者卻堅(jiān)持要參加一些針對(duì)晚期患者的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目。

臨床試驗(yàn)也只是一種治療選擇，它能夠創(chuàng)造奇跡，但并不是一定會(huì)創(chuàng)造奇跡。如果有更好的治療選擇，我們?nèi)匀幌Ｍ魑换颊呖梢园盐兆　?/p>

目前來(lái)說(shuō)，非小細(xì)胞肺癌是上市靶向藥物最多、可用于藥物研發(fā)的治療性靶點(diǎn)也最多的癌種之一，經(jīng)權(quán)威指南推薦檢測(cè)的靶點(diǎn)多達(dá)12個(gè)。

但這些獲批藥物仍然未能覆蓋所有非小細(xì)胞肺癌患者，部分類型的患者仍在面臨“無(wú)藥可用”或者“療效不佳”的困境。此時(shí)，參與臨床試驗(yàn)成為了這部分患者最好的選擇。

主要適應(yīng)癥：

①EGFR ex20ins等難治亞型；

②奧希替尼等第三代EGFR抑制劑耐藥；

③第一、二代EGFR抑制劑耐藥。

胃癌，迄今為止最重要的靶點(diǎn)是HER2。但近期，另一個(gè)靶點(diǎn)Claudin 18.2受到了廣泛的關(guān)注，不論是靶向治療還是細(xì)胞免疫治療，在這個(gè)靶點(diǎn)上都取得了很不錯(cuò)的成績(jī)。

主要適應(yīng)癥：

①未接受過(guò)治療的胃癌初治患者；

②已經(jīng)接受過(guò)治療的胃癌患者。

HER2抑制劑是改寫(xiě)了乳腺癌治療常規(guī)的一款靶向治療藥物，其中最經(jīng)典的代表是曲妥珠單抗。近幾年，以HER2為靶點(diǎn)的抗體-藥物偶聯(lián)物（ADC）成為了這一靶點(diǎn)新藥研發(fā)的主流。這類藥物能夠超越曲妥珠單抗等經(jīng)典靶向治療藥物，將乳腺癌（以及其它可能因HER2異常導(dǎo)致的癌癥）的療效推至一個(gè)全新的高度。

結(jié)直腸癌的靶點(diǎn)和非小細(xì)胞肺癌有一點(diǎn)點(diǎn)重疊，但是各類突變占比不太一樣（比如結(jié)直腸癌當(dāng)中BRAF突變患者的比例更高）。不過(guò)，對(duì)于非小細(xì)胞肺癌來(lái)說(shuō)非常重要的EGFR、KRAS等突變，在結(jié)直腸癌當(dāng)中的占比同樣非常之高。

胰腺癌被稱為“癌中之王”，晚期患者的治療非常困難，生存期極不理想。近幾年越來(lái)越多的治療性靶點(diǎn)以及靶向藥物被發(fā)掘，讓這類讓人聞風(fēng)喪膽的“癌王”，終于露出了少許“破綻”。

膽管癌是與胰腺癌幾乎齊名的另一個(gè)“小癌王”，同樣有晚期患者預(yù)后極差的特點(diǎn)。FGFR對(duì)于膽管癌來(lái)說(shuō)是一個(gè)有顛覆性意義的重要治療性靶點(diǎn)，除此以外，HER2等靶點(diǎn)同樣也能夠?yàn)槟懝馨┑陌邢蛑委熖峁┲Α?/p>

我國(guó)是肝癌大國(guó)，患者數(shù)量占世界總量接近一半，且其中大量患者同時(shí)感染乙肝病毒，治療困難重重。除了一些有潛力的肝癌治療性靶點(diǎn)以外，我們還為大家推薦一款能夠治療乙肝肝癌患者的細(xì)胞治療方案。

婦科腫瘤，是一類發(fā)生于女性生殖系統(tǒng)的腫瘤的統(tǒng)稱，包括宮頸癌、子宮內(nèi)膜癌、卵巢癌、子宮癌、陰道癌等。這類腫瘤有一些區(qū)別于其它類型癌癥的獨(dú)特性，常用的治療性靶標(biāo)與其它類型的癌癥也有一些區(qū)別。

除了上述藥物以外，由于大部分女性生殖系統(tǒng)器官位于腹腔內(nèi)，如卵巢等，因此包括卵巢癌在內(nèi)的腫瘤容易出現(xiàn)腹腔轉(zhuǎn)移等情況，進(jìn)而引起腹水。腹水、胸水等常見(jiàn)的癌癥并發(fā)癥的治療，是婦科腫瘤患者必須重視的一個(gè)問(wèn)題。

實(shí)體瘤是一種因分類而誕生的概念。臨床上，腫瘤有實(shí)體瘤（實(shí)體腫瘤）和非實(shí)體瘤（液體腫瘤）之分。其中，液體腫瘤即血液腫瘤，包括白血病、淋巴瘤。這類腫瘤在所有的惡性腫瘤中占比接近10%。

實(shí)體瘤則是指起源于實(shí)體器官的腫瘤，包括常見(jiàn)的肺癌、乳腺癌、結(jié)直腸癌、肝癌等等?？梢哉f(shuō)，上至頭頸、下至肢端，除了起源于血液、骨髓等血液組織的腫瘤以外，都可以歸作實(shí)體瘤，占到了所有腫瘤的90%以上。

通常情況下，通過(guò)影像學(xué)檢查如X線、CT、B超等，或初診等檢查方式，也可以探查到實(shí)體瘤患者體內(nèi)（也有在體外的）有形的腫塊，即實(shí)體病灶。

換句話說(shuō)，對(duì)于癌癥患者們來(lái)說(shuō)，只要不屬于血液腫瘤，就有機(jī)會(huì)嘗試實(shí)體瘤的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目。

血液系統(tǒng)腫瘤，自然就是實(shí)體腫瘤的并集，一類原發(fā)于造血系統(tǒng)的惡性腫瘤。

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