▎藥明康德/報(bào)道

今天，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了諾華公司新藥Kisqali（ribociclib，以前稱為L(zhǎng)EE011）與芳香酶抑制劑聯(lián)合作為初始內(nèi)分泌類治療方案，用于絕經(jīng)后激素受體陽性、人類表皮生長(zhǎng)因子受體-2陰性（HR+/HER2-）的晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌女性患者。

乳腺癌是美國(guó)婦女第二常見的癌癥。據(jù)美國(guó)癌癥學(xué)會(huì)估計(jì)，2017年約有25萬多婦女將被診斷為浸潤(rùn)性乳腺癌，而且高達(dá)三分之一的早期乳腺癌患者將隨后發(fā)展成轉(zhuǎn)移性疾病階段。

▲Ribociclib的分子式（圖片來源：維基百科）

Kisqali是一種CDK4/6抑制劑，基于優(yōu)秀的3期臨床試驗(yàn)結(jié)果，該研究提早達(dá)到其主要終點(diǎn)。第一次預(yù)先計(jì)劃的中期分析顯示，與來曲唑（letrozole）單獨(dú)使用時(shí)相比，Kisqali治療在無進(jìn)展生存期（PFS）上有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善。Kisqali曾經(jīng)獲得FDA頒發(fā)的突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先審評(píng)資格。

▲Ribociclib是一種CDK4/6抑制劑（圖片來源：《Nature Reviews》）

此次FDA的批準(zhǔn)是基于關(guān)鍵性3期MONALEESA-2試驗(yàn)的良好數(shù)據(jù)，與單獨(dú)使用來曲唑相比，Kisqali+來曲唑的聯(lián)合方案顯示了優(yōu)越療效和安全性。該試驗(yàn)招募了668名絕經(jīng)后HR +/HER2-晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌婦女，她們未接受過針對(duì)晚期乳腺癌的全身性治療。相比較于單獨(dú)使用來曲唑14.7個(gè)月（95％CI：13.0-16.5個(gè)月），Kisqali加上芳香酶抑制劑來曲唑可將進(jìn)展或死亡的風(fēng)險(xiǎn)降低44％ (95% CI: 19.3 months-not reached)；HR=0.556 （95％CI：0.429-0.720）; p <0.0001。同時(shí)，Kisqali+來曲唑顯示了53％的總響應(yīng)率的腫瘤負(fù)荷減少。Kisqali +來曲唑方案還顯示了針對(duì)所有患者亞組的治療益處，無論疾病負(fù)擔(dān)或腫瘤位置。

一半以上的患者服用Kisqali+來曲唑在中期分析時(shí)仍然存活和無進(jìn)展，因此無法確定中位PFS。在隨后的11個(gè)月隨訪和進(jìn)展分析中，觀察到Kisqali加來曲唑的中位PFS為25.3個(gè)月，來曲唑單獨(dú)使用僅為16.0個(gè)月。總生存期數(shù)據(jù)尚未成熟，將在以后提供。

▲Novartis Oncology的首席執(zhí)行官Bruno Strigini博士（圖片來源：Novartis官網(wǎng)）

Novartis Oncology的首席執(zhí)行官Bruno Strigini博士說道：“Kisqali象征著諾華公司繼續(xù)為HR+/HER2-轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者帶來創(chuàng)新。我們諾華公司為Kisqali的綜合臨床計(jì)劃感到自豪，這造就了今天的獲批以及這種藥對(duì)患者和家人的新希望?！?/span>

參考資料：

[1] Novartis Kisqali? (ribociclib, LEE011) receives FDA approval as first-line treatment for HR+/HER2- metastatic breast cancer in combination with any aromatase inhibitor

[2] Novartis 官方網(wǎng)站