今天，國家藥品監(jiān)督管理局官網(wǎng)發(fā)布最新藥品批準(zhǔn)證明文件顯示：信達(dá)生物公司的纖維細(xì)胞生長因子受體(FGFR)1/2/3抑制劑佩米替尼片(Pemigatinib)的上市申請已經(jīng)通過批準(zhǔn)，用于既往至少接受過一種系統(tǒng)性治療，且經(jīng)檢測確認(rèn)存在有FGFR2融合或重排的晚期、轉(zhuǎn)移性或不可手術(shù)切除的膽管癌成人患者。

關(guān)于膽管癌

膽管癌是一種起源于膽管上皮細(xì)胞的惡性腫瘤，按所發(fā)生的部位可分為肝內(nèi)膽管癌和肝外膽管癌兩大類。近年來膽管癌的發(fā)病率逐年升高，手術(shù)是唯一具有治愈潛力的治療方式。

在我國，大部分膽管癌患者在診療時(shí)就已經(jīng)是中晚期或者是不可切除性腫瘤就已發(fā)生轉(zhuǎn)移，患者也失去手術(shù)根治的機(jī)會。當(dāng)前，對于不可切除、存在轉(zhuǎn)移的或手術(shù)后復(fù)發(fā)的膽管癌患者，一線標(biāo)準(zhǔn)治療為順鉑聯(lián)合吉西他濱，其療效差強(qiáng)人意。

佩米替尼作用機(jī)制及療效

佩米替尼是一種選擇性成纖維細(xì)胞生長因子受體(FGFR)激酶抑制劑，通過激活FGFR擴(kuò)增和融合導(dǎo)致FGFR組成型激活，從而抑制FGFR1-3磷酸化和信號傳導(dǎo)并降低細(xì)胞活力，從而阻止或減緩癌細(xì)胞擴(kuò)散。

在代號為FIGHT-202的佩米替尼的臨床試驗(yàn)中，共有107例存在FGFR2融合/重排的患者參與該試驗(yàn)。所有患者接受培米替尼治療的患者都有一定反應(yīng)，得到了一定程度的緩解，具體表現(xiàn)為腫瘤體積減小，并發(fā)癥減輕。

研究結(jié)果顯示，培米替尼中位總生存期(OS)為21.1個(gè)月，與以往二三線治療患者歷史平均生存期的相比，培米替尼二線治療方案將患者生存期足足延長了3倍多。

佩米替尼獲批歷史回顧

Pemigatinib最初由Incyte開發(fā)，2018年12月，信達(dá)生物與Incyte就佩米替尼等3個(gè)其他藥物達(dá)成戰(zhàn)略合作。

2020年4月，培米替尼獲得FDA加速批準(zhǔn)，在美國上市，用于治療先前接受過晚期或不可切除的FGFR2易位膽管癌治療的患者，并獲得孤兒藥物稱號和突破性治療稱號。

2021年3月，培米替尼在日本獲批上市。當(dāng)月，培米替尼通過歐盟審批，用于治療在接受至少一種系統(tǒng)療法后病情復(fù)發(fā)或難治、存在FGFR2融合或重排、不能手術(shù)切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌患者。

2021年6月，培米替尼獲得臺灣衛(wèi)生福利部食品藥物管理署批準(zhǔn)，在臺灣落地。