Ivosidenib獲FDA批準，首個治療白血病的IDH1酶抑制劑

生物_醫(yī)藥_科研 2019-05-13

展開全文

通過了Colorado大學癌癥中心和其他地方的臨床試驗后， Ivosidenib獲得了美國食品和藥物管理局(FDA)的批準，用于治療IDH1突變的復發(fā)或頑固性急性髓系白血病(R/R AML)成年患者。Ivosidenib是IDH1酶的一種口服靶向抑制劑，是FDA批準的治療R/R AML和IDH1突變患者的第一個也是目前唯一的治療方法。

University of Colorado Cancer Center

AML

AML是一種血液和骨髓癌癥，疾病進展迅速，是最常見的急性白血病。每年美國大約有2萬例新病例，大多數(shù)AML患者最終還會復發(fā)。復發(fā)或難治性AML預后差，五年生存率約為27%。在6% - 10%的AML患者中，突變的IDH1酶激活其他癌基因，同時改變腫瘤抑制基因的作用，從而導致疾病的發(fā)生。Ivosidenib試圖破壞突變IDH1基因的作用。

該藥物由Agios Pharmaceuticals Inc.開發(fā)，藥物機理與2017年FDA批準的Enasidenib（靶向基因為IDH2）相似。Pollye表示：“即使是在最早的臨床試驗中，這種藥物也顯示出了巨大的希望。我們很高興有機會在FDA批準廣泛使用之前使用，這里治療的許多病人都得到了緩解?！?/p>

研究員Daniel A. Pollyea表示：“對于那些選擇不多的病人來說，這是一種很好的口服治療方式，Ivosidenib是我們使用的一個重要的新工具?！?在美國臨床腫瘤學學會(ASCO) 2018年年會上，Pollyea博士提交的結果顯示，258例IDH1+ AML患者中有41.9%接受Ivosidenib 的治療，平均無進展生存時間為8.2個月。24%的病人達到了完全緩解。

Ivosidenib的批準為臨床實踐提供了第一個針對復發(fā)/難治性急性髓系白血病和IDH1突變的成年患者的靶向治療藥物。