撰文：步步先生

來源：干細(xì)胞者說

在國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心官網(wǎng)獲悉，上海愛薩爾生物科技有限公司獲得國家藥品監(jiān)督管理局臨床試驗?zāi)驹S可的人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液《藥物臨床試驗批件》（批件號 CXSL1900016） ，適應(yīng)癥：膝骨關(guān)節(jié)炎。這是實施“60天臨床試驗?zāi)S制”后，國內(nèi)第3項干細(xì)胞新藥IND獲得默認(rèn)許可。

（圖片來源：CDE）

膝骨關(guān)節(jié)炎(Knee Osteoarthritis，KOA)是一種常見的慢性關(guān)節(jié)疾病，又叫做退行性關(guān)節(jié)炎，以關(guān)節(jié)軟骨原發(fā)性或者是繼發(fā)性退行性變以及骨質(zhì)增生為特征。中老年人常見，主要侵害膝關(guān)節(jié)軟骨、骨和滑膜組織。病發(fā)期間患者會出現(xiàn)關(guān)節(jié)疼痛、腫脹、變形。嚴(yán)重時可以出現(xiàn)膝關(guān)節(jié)畸形。流行病學(xué)數(shù)據(jù)顯示，國內(nèi)的骨關(guān)節(jié)炎發(fā)病率約為10%，大約有1.5億的的患病人群基數(shù)，其中約50%為膝骨關(guān)節(jié)炎患者。

間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）的治療作用主要歸因于其在炎癥環(huán)境調(diào)控下發(fā)揮的免疫調(diào)節(jié)功能和其強大的旁分泌作用，可以用于治療廣泛的退行性和炎性疾病。人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells，hUCMSCs），是從新生兒臍帶華通氏膠（Wharton jelly，WJ）分離提取的一種間充質(zhì)干細(xì)胞。在我國，臍帶屬于醫(yī)療廢棄物，其獲取具有天然的優(yōu)勢，而且對捐贈者（供體）沒有額外的創(chuàng)傷，沒有醫(yī)學(xué)倫理的困擾。從這個角度來看，與抽取脂肪、抽取骨髓等來源相比，從臍帶制備間充質(zhì)干細(xì)胞具有一定產(chǎn)業(yè)化優(yōu)勢。

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國際相關(guān)細(xì)胞產(chǎn)品或技術(shù)

細(xì)胞產(chǎn)品或技術(shù)治療膝關(guān)節(jié)炎已經(jīng)不是新鮮事物。目前全球獲批用于治療膝骨關(guān)節(jié)損傷治療的相關(guān)細(xì)胞產(chǎn)品或細(xì)胞技術(shù)，包括:

• 比利時TiGenix公司開發(fā)的產(chǎn)品ChondroCelect（自體軟骨），用于膝蓋軟骨修復(fù)。（注：細(xì)胞產(chǎn)品）

  價格：約15.4萬人民幣

• 韓國Medipost 公司開發(fā)的產(chǎn)品Cartistem（臍帶血間充質(zhì)干細(xì)胞），用于治療退行性關(guān)節(jié)炎和受損的膝蓋軟骨。（注：細(xì)胞產(chǎn)品）

  價格：約14萬人民幣/單側(cè)；劑量：2.5 x10^6 細(xì)胞/支

• 2016年2月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Maci （在豬膠原蛋白膜上培養(yǎng)的自身軟骨細(xì)胞）用于臨床治療成人膝關(guān)節(jié)軟骨損傷。Maci是第一個被FDA批準(zhǔn)使用來自患者自身健康膝軟骨組織在支架上生長細(xì)胞而應(yīng)用于組織工程的產(chǎn)品。（注：組織工程）

• 2018年11月，北京衛(wèi)健委新增的《首批重點新增醫(yī)療服務(wù)價格項目規(guī)范表》中涉及到“關(guān)節(jié)軟骨損傷的組織工程軟骨治療”項目，在解放軍總醫(yī)院開展。本項目使用患者自身健康軟骨細(xì)胞體外擴增至一定量，通過通過組織工程手段，將自體軟骨細(xì)胞構(gòu)建成組織工程軟骨進(jìn)行移植。（注：組織工程）

  價格：6.4萬人民幣/單側(cè)
  

國內(nèi)外大量臨床研究和臨床試驗已經(jīng)證實，脂肪、臍帶、臍帶血和骨髓等組織來源的間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）和以自體軟骨細(xì)胞為種子細(xì)胞的組織工程在膝關(guān)節(jié)炎治療中是安全和有效的。膝關(guān)節(jié)炎也因此成了干細(xì)胞走向臨床應(yīng)用的重要突破口之一。

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臨床試驗小知識

此次獲批是臨床試驗IND申請默認(rèn)許可，在這里簡單科普一下：

IND（Investigational new drug）申請：即新藥研究申請。新藥在被用于人體臨床試驗之前，申請者遞交新藥研究申請IND，其主要目的是提供數(shù)據(jù)證明該藥物具備用于早期臨床試驗的合理性與安全性。

臨床試驗一般分為I、II、III、IV期臨床試驗。

根據(jù)《干細(xì)胞臨床試驗研究管理辦法(試行)》的規(guī)定，開展干細(xì)胞臨床試驗研究，不得向參與研究得病人收取任何費用。

尚記得《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法（試行）》征求意見稿剛發(fā)布時，業(yè)內(nèi)嘩然。很多準(zhǔn)備挺近干細(xì)胞藥物研發(fā)的企業(yè)在猶豫，在躊躇。時隔月余，一項新的干細(xì)胞新藥臨床試驗項目獲得CDE默認(rèn)許可。這或許可以給躊躇中的細(xì)胞藥物研發(fā)企業(yè)一針強心劑。

最后說一句題外話：雖然上海愛薩爾干細(xì)胞新藥IND是"人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液"，然而據(jù)官方網(wǎng)站顯示他們的核心技術(shù)是iPSC，令人深思！

信息來源：

[1] 國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心 

[2]《干細(xì)胞臨床試驗研究管理辦法(試行)》

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