2021年3月6日，F(xiàn)DA正式批準(zhǔn)了濾泡性淋巴瘤首款CAR-T細(xì)胞免疫療法Yescarta（Axicabtagene Ciloleucel，Axi-Cel），用于治療經(jīng)過(guò)兩次或以上全身治療的復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤成年患者。

Yescarta是一款CAR-CD19 T細(xì)胞療法，曾經(jīng)在濾泡性淋巴瘤適應(yīng)癥上獲得FDA授予的突破性療法指定和優(yōu)先審查資格。此前，F(xiàn)DA曾經(jīng)批準(zhǔn)過(guò)Yescarta的大B細(xì)胞淋巴瘤適應(yīng)癥。

該批準(zhǔn)基于Ⅱ期的ZUMA-5試驗(yàn)結(jié)果，研究共納入146例患者，其中81例患者為可評(píng)估的復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤患者。

在這部分患者中，Yescarta治療的整體緩解率達(dá)到了91%，完全緩解率高達(dá)60%；中位隨訪14.5個(gè)月時(shí)尚未達(dá)到中位緩解持續(xù)時(shí)間，74%的患者緩解持續(xù)時(shí)間超過(guò)18個(gè)月。

圖片來(lái)源：healio

CAR-T細(xì)胞療法的名聲，在新興的免疫治療領(lǐng)域可以說(shuō)是非常的響亮，作為細(xì)胞免疫的代表之一而受到廣泛的重視。

通常情況下，CAR-T細(xì)胞療法的流程從提取患者自身免疫T細(xì)胞開(kāi)始。通過(guò)分離患者自體免疫T細(xì)胞，并在體外對(duì)這些細(xì)胞進(jìn)行基因改造，為它們裝備能夠識(shí)別癌細(xì)胞表面特定抗原的嵌合抗原受體（CAR），能夠?qū)⑦@些抗癌能力普通的免疫細(xì)胞，改造成抗癌能力更加強(qiáng)大的CAR-T細(xì)胞。

隨后，在實(shí)驗(yàn)室中將這些接受了改造的CAR-T細(xì)胞大量擴(kuò)增，再輸注回患者體內(nèi)?；氐交颊唧w內(nèi)之后，這些特殊的T細(xì)胞就如同裝備了新“武器”的軍隊(duì)，如虎添翼，能夠?qū)?xì)胞進(jìn)行更加有效的殺傷。

這樣的特點(diǎn)與優(yōu)勢(shì)，使CAR-T細(xì)胞療法成為了癌癥治療的一個(gè)全新的突破點(diǎn)、熱點(diǎn)，獲得了越來(lái)越多的認(rèn)可，在更多的適應(yīng)癥上得到了應(yīng)用。

在包括各類(lèi)淋巴瘤在內(nèi)的血液系統(tǒng)腫瘤的治療當(dāng)中，CAR-T細(xì)胞療法的效果可以說(shuō)是十分拔群，顯著超越了各類(lèi)化療等方案的既往療效數(shù)據(jù)。

此前，F(xiàn)DA已經(jīng)批準(zhǔn)了3款CAR-T細(xì)胞療法，分別是用于治療急性淋巴性白血病的Tisagenlecleucel（Kymriah）、用于治療套細(xì)胞淋巴瘤的KTE-X19，以及Yescarta的大B細(xì)胞淋巴瘤適應(yīng)癥。

根據(jù)已經(jīng)公開(kāi)的療效數(shù)據(jù)，Kymriah治療白血病的完全緩解率能夠超過(guò)90%，KTE-X19治療套細(xì)胞淋巴瘤的完全緩解率為67%，Yescarta治療非霍奇金淋巴瘤的完全緩解率為51%。

此次獲得批準(zhǔn)的適應(yīng)癥濾泡性淋巴瘤是一類(lèi)非常常見(jiàn)的淋巴瘤亞型，屬于非霍奇金淋巴瘤。根據(jù)流行病學(xué)統(tǒng)計(jì)結(jié)果，濾泡性淋巴瘤患者的5年生存率約為20%。

研究者指出，當(dāng)前濾泡性淋巴瘤三線治療方案的完全緩解率較低，緩解持續(xù)時(shí)間大約為1年。而在ZUMA-5試驗(yàn)中，Yescarta治療的完全緩解率高達(dá)60%，且至18個(gè)月時(shí)仍未達(dá)到中位無(wú)進(jìn)展生存期，且有74%的患者保持緩解，已經(jīng)顯著超越了現(xiàn)有的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。

當(dāng)然，這樣一款新興治療方案的花費(fèi)顯然是不菲的。在三款已經(jīng)獲批的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品中，其中相對(duì)便宜的Yescarta費(fèi)用為37.3萬(wàn)元，Kymriah的費(fèi)用更是高達(dá)47.5萬(wàn)元。

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