2022年4月11日，全球迎來了第25個(gè)“世界帕金森病日”，據(jù)帕金森這一常見神經(jīng)功能障礙疾病的首次發(fā)現(xiàn)已逾200年。

目前我國(guó)帕金森病患者已超三百萬人，其中，65歲以上人群患病率為1.7%；預(yù)計(jì)到2030年，患病人數(shù)將達(dá)到500萬人，幾乎占到全球患病人數(shù)的一半。

面對(duì)廣大的帕金森患者群體，新藥研發(fā)企業(yè)也在不斷探索針對(duì)這一疾病的相關(guān)解決方案。

2022年的“世界帕金森日”，武漢睿健醫(yī)藥科技有限公司（簡(jiǎn)稱“睿健醫(yī)藥”）就正式向國(guó)家藥審中心提交了帕金森研發(fā)管線NouvNeu001的IND申請(qǐng)，4月27日，國(guó)家藥審中心正式受理了這一申請(qǐng)。

臨床前數(shù)據(jù)顯示，通過睿健醫(yī)藥自研的高效化學(xué)小分子誘導(dǎo)功能細(xì)胞再生技術(shù)，NouvNeu001 移植入體內(nèi)后可高效轉(zhuǎn)化為成熟多巴胺能神經(jīng)元，分泌多巴胺遞質(zhì)，并與體內(nèi)原有神經(jīng)元形成神經(jīng)連接，產(chǎn)生綜合性的治療功能，改善帕金森癥狀。為帕金森疾病提供了一條嶄新的細(xì)胞藥物臨床治療路徑。

值得一提的是，此次NouvNeu001 IND受理，也讓睿健醫(yī)藥正式成為國(guó)內(nèi)首家、國(guó)際上第二家在帕金森領(lǐng)域多能干細(xì)胞衍生藥物臨床申請(qǐng)獲得受理的生物醫(yī)藥公司,僅次于拜耳旗下的BlueRock。

在研管線IND受理帶來帕金森治愈“新希望”

“手震顫外，麻痹、眩暈、身體僵硬，以及失去語言控制能力，他想盡辦法掩蓋自己的病癥，卻也不得不面對(duì)自己已經(jīng)進(jìn)入疾病王國(guó)的事實(shí)”。

曾任吉森大學(xué)社會(huì)學(xué)教授的赫爾穆特·杜比爾用堅(jiān)韌的筆觸，在《你好，帕金森》中這樣描寫自己罹患帕金森后的真實(shí)生活狀態(tài)。

這一切，均源于腦部分泌多巴胺遞質(zhì)的多巴胺能神經(jīng)元的大量死亡。

遺憾的是，即便帕金森病的病理特征非常之明確，目前臨床仍缺乏有效的手段逆轉(zhuǎn)腦部多巴胺能神經(jīng)元持續(xù)死亡的趨勢(shì)。而隨著人口老齡化趨勢(shì)的加深，帕金森癥等神經(jīng)退行性疾病發(fā)病率也在快速升高，不僅嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量，也給家屬、國(guó)家醫(yī)保造成重大負(fù)擔(dān)。

而此次NouvNeu001 IND申報(bào)順利獲得受理，無疑為帕金森臨床治療帶來了新的希望。

作為全球最早專注研究高效化學(xué)小分子誘導(dǎo)功能細(xì)胞再生的高科技制藥公司，睿健醫(yī)藥以再生醫(yī)學(xué)為基礎(chǔ)，建立誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）產(chǎn)品開發(fā)平臺(tái)。NouvNeu001即利用該平臺(tái)，將誘導(dǎo)多能干細(xì)胞作為“種子”，培養(yǎng)獲得健康的多巴胺神經(jīng)前體細(xì)胞，然后將之植入病灶部位，以此來彌補(bǔ)多巴胺能神經(jīng)元的不足。

這類前體細(xì)胞除了能夠分泌多巴胺這類遞質(zhì)之外，還可進(jìn)一步分泌多種蛋白及小核酸來改善帕金森病灶，為移植到腦部的細(xì)胞發(fā)揮作用提供良好的“土壤”環(huán)境。

基于以上策略，NouvNeu001得以高效促進(jìn)患者運(yùn)動(dòng)及其他功能的恢復(fù)。

“傳統(tǒng)的藥物和手術(shù)療法對(duì)于很多疾病有極大的局限性，而細(xì)胞治療其獨(dú)特的治療方式是對(duì)傳統(tǒng)療法的有利補(bǔ)充。”參與了睿健醫(yī)藥A+輪融資的長(zhǎng)江證券創(chuàng)新投資合伙人嚴(yán)軒博士如此評(píng)價(jià)。

從已完成的藥理藥效試驗(yàn)和安全性試驗(yàn)結(jié)果來看，使用NouvNeu001的各類試驗(yàn)動(dòng)物在給藥四周后，不僅行為學(xué)功能得到了極大恢復(fù)，而且其多項(xiàng)生理生化指標(biāo)也得到了顯著提升。相比之下，全球范圍內(nèi)同類藥物針對(duì)帕金森病癥則最短需要在給藥十二周后才能起效，睿健NouvNeu001的藥理藥效具有顯著優(yōu)勢(shì)。

“此次NouvNeu001 IND申報(bào)順利獲得受理體現(xiàn)出睿健醫(yī)藥團(tuán)隊(duì)的高效執(zhí)行力。在研發(fā)過程中，我們充分考慮未滿足的臨床需求，始終以患者的利益為主要目標(biāo)，對(duì)產(chǎn)品進(jìn)行了充分的科學(xué)性以及嚴(yán)格的安全性評(píng)估?！鳖＝♂t(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO魏君博士如此表示。

化學(xué)誘導(dǎo)平臺(tái)型公司潛力迸發(fā)

帕金森在研管線IND申報(bào)獲得受理的背后，是睿健醫(yī)藥搭建的以化學(xué)誘導(dǎo)為核心的復(fù)合型研發(fā)體系，并建立了多個(gè)國(guó)際首創(chuàng)技術(shù)平臺(tái)。

目前，利用多平臺(tái)模塊化靈活融合的方式，睿健醫(yī)藥正打造出以核心數(shù)據(jù)平臺(tái)為中心的多藥物形式、多管線、多驅(qū)動(dòng)的創(chuàng)新研發(fā)模式，快速完成了包括此次順利遞交IND的NouvNeu001在內(nèi)數(shù)條研發(fā)管線的布局，具有極大的延展性。

公司官網(wǎng)信息顯示，成立短短四年多來，睿健醫(yī)藥已快速完成了多條研發(fā)管線的布局。除面向帕金森疾病、脊髓損傷、腦卒中等神經(jīng)退行性疾病的細(xì)胞藥物外，公司還在視神經(jīng)病變、糖尿病視網(wǎng)膜病變、肌萎縮側(cè)索硬化，肝臟代謝等領(lǐng)域探索細(xì)胞藥物治療的可能。

相關(guān)技術(shù)平臺(tái)的價(jià)值還不止于此，據(jù)魏君介紹，公司搭建的技術(shù)平臺(tái)中還囊括了“化合物-蛋白靶點(diǎn)-組織發(fā)育-疾病治療”的多維度整合數(shù)據(jù)庫，并應(yīng)用網(wǎng)絡(luò)可視化、知識(shí)問答、機(jī)器學(xué)習(xí)模型等工具，構(gòu)建元數(shù)據(jù)整合平臺(tái)（iReMeta），對(duì)于揭示人類發(fā)育圖譜的關(guān)鍵分子與靶點(diǎn)，明確疾病治療機(jī)理具有重要意義。

此外，面對(duì)未來的復(fù)雜藥物開發(fā)，睿健醫(yī)藥還建立了包括CRISPR、TALEN等多種基因編輯工具在內(nèi)的高通量基因編輯平臺(tái)iReDita。除目前日趨完善的化學(xué)誘導(dǎo)的細(xì)胞藥物平臺(tái)之外，睿健醫(yī)藥還搭建了基于化學(xué)誘導(dǎo)的復(fù)雜藥物開發(fā)平臺(tái)（iReCena），旨在挖掘細(xì)胞衍生物在多種適應(yīng)癥中的治療潛力。

（睿健醫(yī)藥藥物體系）

仰賴公司自研的多個(gè)國(guó)際首創(chuàng)技術(shù)平臺(tái)，睿健醫(yī)藥已然成為了一家平臺(tái)型公司，自研技術(shù)平臺(tái)的優(yōu)勢(shì)也在逐步轉(zhuǎn)化為公司發(fā)展的競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)。

公開信息顯示，睿健醫(yī)藥在2021年8月到2022年1月不到半年的時(shí)間里，連續(xù)斬獲A輪與A+輪兩筆近億元融資。并在A+輪融資落地前，與丹納赫生命科學(xué)中國(guó)區(qū)簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，在全球突破性細(xì)胞藥物研發(fā)與生產(chǎn)領(lǐng)域開展密切合作。

根據(jù)協(xié)議，雙方將聯(lián)合共建“睿健醫(yī)藥科技有限公司-丹納赫中國(guó)生命科學(xué)聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室”，共同推進(jìn)全球創(chuàng)新的基于AI平臺(tái)化學(xué)誘導(dǎo)細(xì)胞療法的研發(fā)及臨床應(yīng)用。

另外，在接連獲得多輪融資加持的同時(shí)，睿健醫(yī)藥也在去年8月正式遷往總占地規(guī)模4,000平方米的研發(fā)生產(chǎn)新址，完成了公司的場(chǎng)地及硬件升級(jí)，加快了管線研發(fā)速度。

公司也將繼續(xù)完善全流程創(chuàng)新研發(fā)生產(chǎn)體系，通過上下游產(chǎn)業(yè)鏈的合作以及與丹納赫共建示范實(shí)驗(yàn)室，打造細(xì)胞藥物工業(yè)級(jí)的研產(chǎn)一體化設(shè)計(jì)與配置標(biāo)桿。

“實(shí)際上，在此次IND的過程中，睿健醫(yī)藥已同步完成臨床即用型全套技術(shù)儲(chǔ)備，充分考慮存儲(chǔ)及物流穩(wěn)定性的產(chǎn)品設(shè)計(jì)，兼顧了國(guó)際化供應(yīng)和物流要求”魏君表示。（生物谷 BIOON)